Z prof. dr hab. med. Aliną Kułakowską, prezesem elektem Polskiego Towarzystwa Neurologicznego rozmawia Ryszard Sterczyński.
– Na temat patogenezy stwardnienia rozsianego (SM, sclerosis multiplex) jest wiele teorii. Dlaczego u jednych osób choroba występuje, a u innych nie?
– Etiologia choroby nie jest do końca poznana. Mniej więcej od 50 lat wiemy, że jest to choroba z grupy autoagresji, w których układ immunologiczny pacjenta zaczyna atakować osłonki mielinowe własnych komórek nerwowych doprowadzając do ich uszkodzenia (demielinizacja) i dodatkowo niszcząc też włókna nerwowe. Zmiany te skutkują zaburzeniem w przekazywaniu impulsów nerwowych. Stwardnienie rozsiane stanowi jedną z najczęstszych przyczyn niepełnosprawności młodych ludzi.
Nie mamy jednak jednoznacznej odpowiedzi dlaczego SM dotyka tylko niektóre osoby. Uważa się, że choroba ma podłoże wieloczynnikowe, musi wystąpić kilka czynników, by mogła się rozwinąć. Jednym z nich jest predyspozycja genetyczna, choć nie jest ona najistotniejsza. Wiemy, że krewni pierwszego stopnia osoby chorującej na SM mają większe ryzyko zachorowania, na tę chorobę. Jednak to ryzyko nie jest na tyle duże, byśmy odradzali pacjentom chorującym na SM posiadanie potomstwa. Nie wystarcza sama predyspozycja genetyczna, muszą jeszcze zaistnieć inne, nie do końca poznane czynniki środowiskowe, np. infekcje wirusowe, zanieczyszczenie środowiska, palenie tytoniu. Z czynników infekcyjnych szczególnie wirus Epsteina-Baara może mieć znaczenie w zapoczątkowaniu procesu autoagresji w przebiegu stwardnienia rozsianego. Reasumując, tak naprawdę do końca nie wiemy, jaka jest przyczyna SM, dlatego obecnie nie umiemy choroby wyleczyć, ale dysponujemy już lekami hamującymi jej progresję i łagodzącymi przebieg.
– Od ubiegłego roku lekarze i chorzy na SM mają dostęp do praktycznie wszystkich zarejestrowanych w Europie opcji terapeutycznych. To cieszy. Dlaczego przy podejmowaniu decyzji o terapii SM ważnym kryterium jest tzw. długofalowa strategia leczenia?
– Choroby nie umiemy wyleczyć, ona trwa i będzie z pacjentem od momentu rozpoznania do końca życia. Chcemy te osoby przeprowadzić przez tę chorobę w jak najlepszym stanie klinicznym, stąd musimy myśleć perspektywicznie, widzieć różne potrzeby pacjenta w różnych okresach życia, jak np. młodość i rodzicielstwo, wiek dojrzały, starość. Nasi pacjenci obecnie starzeją się z SM. Mamy coraz więcej chorych powyżej 50, 60. a nawet 70 r.ż. W leczeniu SM kluczowa jest personalizacja terapii oraz planowanie jej w kontekście długoterminowym, mając na uwadze przewlekły charakter choroby. Ciągle uczymy się, jak planować długoterminową terapię na 40-50 lat u chorego, który w momencie rozpoznania SM ma przeważnie lat 20-30.
– Leki stosowane w terapii SM mają różny wpływ na układ immunologiczny. Co to oznacza np. dla młodych kobiet planujących ciążę?
– Plany rodzicielskie w tej grupie chorych są ważnym czynnikiem przy wyborze leczenia. Obecnie mamy leki modyfikujące przebieg SM, które są bezpieczne także w okresie ciąży i karmienia piersią, np. interferony beta czy octan glatirameru. Na długotrwały wpływ na układ immunologiczny i planowanie ciąży pozwala nam też bardzo ciekawa grupa leków modyfikujących przebieg choroby – są to leki wywołujące rekonstytucję immunologiczną.
– Co to znaczy?
– Takie leki jak kladrybina w tabletkach i alemtuzumab podawane przez krótki okres wykazują długotrwały efekt kliniczny, co skutkuje wygaszeniem aktywności choroby i jej długotrwałą stabilizacją. Tę korzystną opcję terapeutyczną rozważamy u młodych pacjentek z SM. W okresie przyjmowania leku obowiązuje je bezwzględna antykoncepcja, zrezygnować z niej można dopiero po kilku miesiącach od przyjęcia ostatniej dawki leku, po czym można bezpiecznie planować ciążę. Ponieważ lek działa długo, pacjentka może urodzić dziecko, karmić piersią i nie musi w tym czasie stosować terapii modyfikującej przebieg choroby.
– W hematoonkologii i reumatologii widoczna jest personalizacja leczenia, a także tendencja do zmiany formy podania leków z dożylnej na podskórną. Jakie byłyby korzyści dla pacjentów, lekarzy i systemu opieki zdrowotnej po udostępnieniu podskórnej drogi podania leku?
– Forma podania leku jest istotną kwestią przy wyborze terapii w SM. Oczywiście najbardziej fizjologiczną postacią są leki doustne, które pacjenci najczęściej preferują. Ale są preparaty, których nie da się przyjmować w taki sposób, natomiast są one sprawdzoną i bardzo skuteczną opcją terapeutyczną, takim lekiem jest na przykład natalizumab, który może być podawany dożylnie lub podskórnie. I jeśli mamy lek, który musimy podawać parenteralnie, to oczywiście droga podskórna podania leku jest znacznie łatwiejsza niż dożylna.
– Dlaczego to tak istotne?
– Leki podskórne można podawać ambulatoryjnie lub nawet, niektóre z nich, pacjent może sam sobie aplikować w domu. Wykonanie iniekcji podskórnej jest dosyć łatwe. Natomiast podanie dożylne preparatu wymaga większych umiejętności od osoby podającej i zajmuje więcej czasu. Niektórzy pacjenci, przyjmujący regularnie, przez wiele lat leki dożylne mają żyły w tragicznym stanie, Z czasem podawanie leków dożylnych staje się dla personelu medycznego dużym wyzwaniem technicznym. Forma podskórna ułatwia pracę personelu medycznego, oznacza mniej cierpienia i stresu dla chorego i krótszy czas podania leku, co dla większości młodych uczących się lub pracujących pacjentów ma olbrzymie znaczenie. Oni nie chcą siedzieć całymi dniami w szpitalu, chcą szybko otrzymać lek i udać się do swoich aktywności.
Równie istotny jest aspekt ekonomiczny. Iniekcja podskórna jest procedurą znacznie tańszą dlasystemu i szpitala. W przypadku podskórnego podania leku mamy do czynienia z ampułkostrzykawką, gdzie jedynie dezynfekujemy skórę i już możemy wykonać iniekcję. Nie jest potrzebny aparat do infuzji, który ma przecież swoją cenę. Oszczędzamy czas personelu medycznego, ponieważ zwyczajowo przy podaniu leku w szpitalu zaangażowane są 2–3 osoby. Jako lekarz uważam, że warto skorzystać z takich udogodnień dla lekarzy i pacjentów, tym bardziej, że forma podskórna natalizumabu została zarejestrowana w Unii Europejskiej i jest już z powodzeniem stosowana w ponad 20 krajach. W Polsce też chcielibyśmy móc z niej korzystać, ale będzie to możliwe tylko wówczas, gdy zostanie zrefundowana.