Konferencja naukowa „Choroby rzadkie – diagnostyka, leki i wyroby medyczne dedykowane ich terapii. Wyzwania dla Polski 2020” zgromadziła środowisko pacjentów, klinicystów i ekspertów. Najwięcej emocji wzbudziło odwlekające się uchwalenie Narodowego Programu dla Chorób Rzadkich, które tłumaczył pełnomocnik ministra zdrowia Zbigniew J. Król.
Priorytety dla chorób rzadkich, wokół których powinny koncentrować się działanie systemowe oraz zabiegi organizacji pacjentów i prace ekspertów, rada naukowa konferencji streściła w pięciu punktach:
- Choroby rzadkie powinny być jednym z priorytetów zdrowotnych państwa
- Należy jak najszybciej uchwalić Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich (NPCR) jako podstawę dla kolejnych działań i opracowania planów operacyjnych
- Nowelizacja ustawy refundacyjnej powinna wprowadzić model analizy wielokryterialnej do oceny leków na choroby rzadkie
- W pierwszym roku obowiązywania NPCR i pierwszego planu operacyjnego należy rozpocząć tworzenie rejestrów poszczególnych chorób w kształcie umożliwiającym utworzenie wielofunkcyjnego krajowego rejestru chorób rzadkich.
- Należy powiązać sposób refundacji leków z uzyskiwanym efektem zdrowotnym.
Raport z przebiegu konferencji: do pobrania w formie pliku pdf.:
