W nowym raporcie “Efektywne modele terapeutyczne”, wydanym przez Modern Healthcare Institute, eksperci kliniczni i systemowi opisali praktykę stosowania i zalety terapii ograniczonych w czasie na przykładzie leczenia pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową. Wskazują na korzyści dla pacjentów, w postaci mniejszego obciążenia terapią, a także na korzyści systemowe – długofalowo niższe koszty leczenia.
Autorzy najnowszego raportu poświęconego leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej wskazują, że terapie ograniczone w czasie mogą stanowić ważny element odpowiedzi na te wyzwania – zapewniając pacjentom skuteczne leczenie, a jednocześnie zmniejszając długoterminowe obciążenie organizacyjne i finansowe systemu ochrony zdrowia. Terapie ograniczone w czasie są przykładem rozwiązania, które pozwala jednocześnie odpowiadać na potrzeby pacjentów i zwiększać efektywność systemu ochrony zdrowia. W obliczu rosnącej liczby chorych oraz ograniczeń finansowych mogą stać się kluczowym elementem zrównoważonego rozwoju polskiej hematoonkologii.
Współautorzy raportu:
- prof. Krzysztof Giannopoulos – rozdział 1 “Wyzwania w polskiej hematoonkologii Epidemiologia, AOS i obciążenie systemu terapiami przewlekłymi w kontekście leczenia przewlekłej białaczki limfocytowej (PBL) “
- prof. Iwona Hus – rozdział 2 “Terapie ograniczone w czasie w leczeniu chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową – efektywność kliniczna”
- prof. Krzysztof Jamroziak – rozdział 3 “Miejsce terapii ograniczonych w czasie w leczeniu PBL. Aktualne standardy leczenia PBL – ewolucja strategii terapeutycznych”
- Robert Plisko – rozdział 4 “Efektywność i opłacalność terapii ograniczonych w czasie w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej – polskie i międzynarodowe doświadczenia”
- Katarzyna Lisowska – rozdział 5 “Potrzeby i oczekiwania pacjentów”
W Polsce każdego roku rozpoznawanych jest ponad 16 tysięcy nowych przypadków nowotworów hematologicznych. Postęp technologiczny sprawia, że coraz więcej pacjentów żyje z chorobą przez wiele lat, wymagając długotrwałego monitorowania i kolejnych linii leczenia. To wywołuje efekt śnieżnej kuli w wydatkach na ich leczenie oraz w obciążeniu ośrodków klinicznych. Szczególnym przykładem tych wyzwań jest przewlekła białaczka limfocytowa. Ze względu na przewlekły charakter choroby oraz długi czas do progresji koszty terapii stosowanych do progresji kumulują się wraz z upływem czasu. W efekcie rośnie nie tylko liczba pacjentów pozostających w leczeniu, ale również obciążenie organizacyjne i finansowe systemu. Obecnie w programie lekowym B.79 leczonych jest już ponad 4 tys. pacjentów z PBL, a każdego miesiąca dołączanych jest około 200 kolejnych chorych. Eksperci wskazują, że przy utrzymaniu obecnych trendów liczba pacjentów leczonych przewlekle może w ciągu kilku lat wzrosnąć ponad dwukrotnie.
“W przypadku terapii ciągłych koszt leczenia narasta wraz z każdym kolejnym miesiącem terapii i wraz ze wzrostem liczby pacjentów pozostających w programie. Nawet jeśli w krótkiej perspektywie rozpoczęcie leczenia ciągłego jest łatwiejsze organizacyjnie, w dłuższym horyzoncie może prowadzić do istotnej kumulacji kosztów i wizyt kontrolnych. Przy rosnącej populacji chorych leczonych przez cały czas problem kosztów i obciążenia systemu może być odroczony, ale jest nieunikniony. Terapie ograniczone w czasie w PBL stanowią odpowiedź na część tych wyzwań” – mówi prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.
Autorzy raportu zwracają uwagę, że największym wyzwaniem współczesnej hematoonkologii nie jest już wyłącznie leczenie nowych zachorowań, ale zapewnienie opieki stale rosnącej grupie pacjentów żyjących przez wiele lat z chorobą nowotworową. W ich ocenie wymaga to dalszego rozwoju ambulatoryjnej opieki specjalistycznej, lepszego finansowania diagnostyki molekularnej oraz takiej organizacji systemu, która pozwoli kierować pacjentów do opieki na poziomie odpowiadającym ich rzeczywistym potrzebom klinicznym.
“W wielu rozpoznaniach, takich jak przewlekła białaczka limfocytowa, szpiczak plazmocytowy, chłoniaki indolentne czy przewlekłe nowotwory mieloproliferacyjne, pacjent wymaga wieloletniej obserwacji i leczenia prowadzonego w sposób ciągły lub sekwencyjny. Oznacza to, że obciążenie systemu nie wynika wyłącznie z liczby nowych rozpoznań, ale także z narastającej populacji chorych pozostających pod stałą opieką hematologiczną” – podkreśla prof. Giannopoulos. Dlatego pacjenci powinni być leczeni na takim poziomie systemu, jaki odpowiada ich rzeczywistym potrzebom klinicznym. Oznacza to konieczność dalszego rozwoju ambulatoryjnej opieki specjalistycznej oraz odciążania wysokospecjalistycznych ośrodków od świadczeń, które mogą być realizowane bliżej miejsca zamieszkania chorego.
Rozwój terapii celowanych całkowicie zmienił sposób leczenia przewlekłej białaczki limfocytowej. Obok terapii stosowanych do progresji choroby coraz większą rolę odgrywają strategie terapeutyczne o z góry określonym czasie trwania. Wyniki badań klinicznych pokazują, że terapie ograniczone w czasie pozwalają osiągać głębokie i trwałe odpowiedzi terapeutyczne, zachowując wysoki profil bezpieczeństwa oraz umożliwiając wielu pacjentom wieloletnie funkcjonowanie bez konieczności dalszego leczenia. To fundamentalna zmiana w podejściu do choroby, która coraz częściej może być skutecznie kontrolowana przez wiele lat bez konieczności ciągłej farmakoterapii. Jak podkreślono w raporcie – „po zakończeniu terapii pacjent nie pozostaje na stałym leczeniu przeciwnowotworowym, co ma znaczenie zarówno dla jakości życia, jak i dla obciążenia systemu”.
Korzyści wynikające z tego modelu leczenia nie ograniczają się wyłącznie do efektów klinicznych. Terapie ograniczone w czasie pozwalają nie tylko skutecznie kontrolować chorobę, ale również zwiększają przewidywalność kosztów leczenia i efektywność wykorzystania środków publicznych. Każdy dodatkowy rok remisji bez konieczności aktywnego leczenia oznacza korzyść zarówno dla pacjenta, jak i dla systemu ochrony zdrowia.
Terapie ograniczone w czasie „oferują systemowi narzędzie do zarządzania tym wzrostem – nielikwidujące kosztów, lecz ograniczające ich dynamikę i poprawiające ich przewidywalność” – wskazuje współautor raportu dr Robert Plisko, prezes HTA Consulting. Ma to szczególne znaczenie w kontekście ograniczonych środków publicznych i rosnących potrzeb zdrowotnych. Większa przewidywalność wydatków oraz stopniowe uwalnianie zasobów finansowych stwarzają bowiem przestrzeń do finansowania kolejnych innowacyjnych terapii, dzięki którym możliwe jest dalsze poprawianie wyników leczenia pacjentów z nowotworami hematologicznymi.
“Dzięki rozwojowi medycyny choroby krwi mogą być dzisiaj chorobami przewlekłymi – to sprawia, że liczba pacjentów znajdujących się pod opieką systemu ochrony zdrowia będzie rosła. Często także dzięki najnowszym lekom pacjenci żyją przez wiele lat w remisji, mogąc normalnie funkcjonować w życiu codziennym” – zaznacza z kolei Katarzyna Lisowska, Stowarzyszenie Hematoonkologiczni, prezes Fundacji Per Humanus. Pacjenci coraz częściej oczekują aktywnego udziału w podejmowaniu decyzji terapeutycznych, dostępu do rzetelnej informacji oraz możliwości wyboru rozwiązań, które pozwolą im zachować możliwie normalne funkcjonowanie zawodowe, rodzinne i społeczne. Wyniki badań ankietowych przeprowadzonych wśród osób chorujących na przewlekłą białaczkę limfocytową pokazują, że możliwość zakończenia terapii jest dla wielu chorych jednym z najważniejszych elementów wpływających na ocenę leczenia. Ponad 60 proc. respondentów zadeklarowało, że gdyby mieli wybór, zdecydowaliby się na terapię ograniczoną w czasie. Perspektywa życia bez codziennego przyjmowania leków daje poczucie większej kontroli nad chorobą.
***
Wydawcą raportu jest Modern Healthcare Institute. Partnerzy: Fundacja Carita, Fundacja Per Humanus oraz Stowarzyszenia Hematologia Nowej Generacji. Sponsorzy: Abbvie oraz Johnson&Johnson.
