Raport: Rozwój terapii w leczeniu skaz krwotocznych

W ostatnich 20 latach dokonał się istotny postęp w leczeniu chorych na hemofilię i inne skazy krwotoczne w Polsce. Opieka opiera się na skutecznej i długoterminowej profilaktyce, ponieważ dotychczas nie opracowano terapii prowadzących do skutecznego wyleczenia. Rozwój naukowy w tej dziedzinie medycyny jest bardzo szybki, w ostatnich 25 latach zarejestrowano w Unii Europejskiej 22 nowe preparaty. Przyszłość leczenia hemofilii leży w ulepszeniu i rozpowszechnieniu metod inżynierii genetycznej, pozwalającej na efektywne wytwarzanie czynników, a także wykorzystywaniu przeciwciał monoklonalnych oraz opracowaniu skutecznej terapii genowej.

Modern Healthcare Institute zaprezentował raport „Rozwój terapii w leczeniu skaz krwotocznych” na temat leczenia hemofilii. Stanowi on omówienie systemu leczenia hemofilii w Polsce, przegląd terapii i wytycznych klinicznych. Rekomendowane zmiany systemowe pomogą wyeliminować ograniczenia i pozwolą na rozwijanie systemu kompleksowej opieki nad pacjentem z hemofilią  

Badanie opinii pacjentów i lekarzy wykazuje, że pacjenci mają poczucie bezpieczeństwa dzięki temu, że dostęp do terapii pozwala utrzymywać ich jakość życia na akceptowanym poziomie. Szczególnie dobrze oceniana jest opieka nad dziećmi, prowadzona w ramach programu lekowego. Specjalistyczna opieka działa sprawnie, ale w dużej mierze opiera się na zaangażowaniu lekarzy.

LECZENIE HEMOFILII W POLSCE

W Polsce na hemofilię i inne skazy krwotoczne chorują 6174 osoby. Na ciężką postać hemofilii cierpi ok. 1500 osób – „Wysoce prawdopodobne jest, że wielu specjalistów i klinicystów nigdy nie spotka na swojej ścieżce zawodowej pacjenta dotkniętego hemofilią, a w związku z tym nie będzie miało praktycznej wiedzy na temat opieki nad tą szczególną grupą chorych. Musimy pamiętać, że są to osoby o wyjątkowych potrzebach w zakresie dostępu do świadczeń medycznych ratujących życie. Dlatego szczególnie w przypadku tych chorych istotny jest dobrze skonstruowany system i procedury, które pozwolą na zapewnienie ciągłości opieki o odpowiedniej jakości przez całe życie pacjenta” – zaznacza prof. Marcin Czech.

Autorzy raportu zwrócili uwagę, że organizacja leczenia w Polsce jest zróżnicowana. Obejmuje ona program lekowy przeznaczony dla pacjentów w wieku poniżej 18 lat oraz Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne, realizowany przez Narodowe Centrum Krwi. Zakupy leków odbywają się w formie przetargów centralnych. Podstawową rolę odgrywa leczenie domowe, zapewniające profilaktyczne podawanie leku przechowywanego w domu pacjenta, które pozwala na szybkie podawanie leku w momencie, gdy doszło do krwawienia.

Rozwój naukowy w tej dziedzinie medycyny jest bardzo szybki, w ostatnich 25 latach zarejestrowano w Unii Europejskiej 22 nowe preparaty. Większość z nich stanowiły rekombinowane czynniki krzepnięcia. Przyszłość leczenia hemofilii leży w ulepszeniu i rozpowszechnieniu metod inżynierii genetycznej, pozwalającej na efektywne wytwarzanie czynników, a także wykorzystywaniu przeciwciał monoklonalnych oraz opracowaniu skutecznej terapii genowej.

Jak podkreśla dr Jakub Gierczyński – „Przyszłość leczenia hemofilii leży w ulepszeniu i rozpowszechnieniu metod inżynierii genetycznej. Chociaż hemofilia jest nadal chorobą nieuleczalną, to postępy w badaniach nad terapią genową tej choroby stwarzają szansę na opracowanie sposobu jej wyleczenia”.

Aktualne rozwiązania organizacyjne w Polsce nie sprzyjają szybkiemu i efektywnemu wprowadzaniu do praktyki klinicznej nowych terapii. Dotychczas nie powstały w naszym kraju rejestry medyczne, w związku z tym brakuje pełnych danych dotyczących populacji chorych, metod ich leczenia oraz efektywności opieki. Dualizm organizacyjny nastręcza wiele problemów pacjentom przekraczającym 18. rok życia oraz ich rodzinom i lekarzom. Jak podkreślają autorzy raportu, warto rozważyć zmiany w organizacji, które pomogą wyeliminować te ograniczenia. Konieczne jest rozwijanie systemu kompleksowej opieki nad pacjentem z hemofilią.

ZASADY LECZENIA HEMOFILII

Europejskie zasady opieki podkreślają m.in. potrzebę działania krajowych rejestrów i sieci specjalistycznych ośrodków, rozwój leczenia domowego oraz partnerstwo i współpracę pacjentów, klinicystów i płatnika publicznego. Z uwagi na długotrwałość terapii, istotną rolę odgrywa również jej indywidualizacja. Światowe standardy leczenia znalazły przełożenie na polskie wytyczne, opracowane przed pięcioma lata i niedawno aktualizowane, w związku z pojawieniem się nowych terapii. W praktyce klinicznej leczenia osób dorosłych Polska odbiega jednak od światowych standardów, ze względu na ograniczone finansowanie leków rekombinowanych i brak refundacji leków o przedłużonym działaniu.

„Rekomendowanym kierunkiem zmian jest budowanie systemu personalizowanej opieki nad wszystkimi pacjentami chorującymi na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne zgodnie z ideą Value-Based Healthcare. Powinien być on oparty na osiąganych przez pacjentów wynikach zdrowotnych, w odniesieniu do ponoszonych w związku z tym kosztów, uwzględniających produkty lecznicze oraz inne świadczenia” – zaznacza prof. Marcin Czech

Organizacja leczenia oraz dostęp do najnowszych terapii w Polsce nadal odbiegają od warunków, które zapewniają chorym najlepiej rozwinięte kraje europejskie. Główny kierunek zmian na lepsze powinien dotyczyć dostępu do nowych rodzajów terapii, tak aby lekarze mogli wybierać optymalne ścieżki leczenia, dostosowane do potrzeb konkretnego pacjenta oraz aktualnych możliwości medycyny, opisanych w światowych standardach.

W opinii prof. Marcina Czecha, na przeszkodzie w dostępie do większej ilości opcji terapeutycznych w profilaktyce osób dorosłych stoi system przetargowy, który wyłania jednego zwycięzcę, a co za tym idzie powoduje konieczność ewentualnej, niekorzystnej dla pacjenta, zmiany terapii i bariery wejścia dla wielu konkurujących graczy, co jest niekorzystne z punktu widzenia bezpieczeństwa lekowego kraju. Głównym kryterium przetargowym jest cena, przez co czynnikom rekombinowanym trudno jest konkurować z osoczopochodnymi. Korzystna byłaby w tym aspekcie możliwość użycia instrumentów zależnych od zapisów ustawy o refundacji, takich jak poufne instrumenty dzielenia ryzyka oraz negocjacje cen z Komisją Ekonomiczną lub zespołem przetargowym przy uwzględnieniu kryteriów pozacenowych. Płatnikowi publicznemu sprzyjałby związany z tym brak widoczności osiągniętej ceny efektywnej dla innych krajów.