Pacjent z ostrą białaczką szpikową trafia zwykle do lekarza rodzinnego, jest często osłabiony, ma infekcję i wymaga natychmiastowej pomocy. Musi być skierowany na oddział hematologiczny. Strategia leczenia tej choroby w znacznym stopniu zależy od badań molekularnych mutacji w genach komórek nowotworowych. Zwiększa się wtedy szansa przeżycia lub przynajmniej wydłużenia życia chorego.
Jak mówi prof. Iwona Hus, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, wśród białaczek najczęściej, bo w 85-90 proc. przypadków tej choroby, występuje ostra białaczka szpikowa. Pozostałe zachorowania przypadają na ostrą białaczkę limfoblastyczną. Powodem tych białaczek jest wielostopniowa transformacja nowotworowa komórek wczesnych stadiów rozwoju hematopoezy, czyli powstawania elementów krwi z komórek macierzystych. Ukrywają się za tym różnego typu mutacje, a we krwi pojawiają się tzw. blasty, czyli niedojrzałe komórki macierzyste krwi. One nie powinny się tam przedostawać w takiej postaci, przestają dojrzewać i zaczynają się mnożyć w sposób niekontrolowany, co jest charakterystyczne dla komórek nowotworowych. Blasty wraz z krwią przedostają się do narządów i upośledzają ich funkcję, powodują zaburzenia przepływu krwi. Skutkiem tego jest ogólne osłabienie organizmu i większa skłonność do infekcji. W takim stanie chory trafia zwykle do lekarza rodzinnego jest osłabiony, ma infekcje oraz niski poziom płytek krwi – tłumaczy prof. Iwona Hus. Wymaga on natychmiastowej pomocy, bo jego życie jest zagrożone. Pacjent musi być skierowany do szpitala, najlepiej na oddział hematologiczny.
U chorego trzeba jak najszybciej wykonać badania diagnostyczne. Przede wszystkim konieczne jest wykonanie biopsji aspiracyjnej szpiku kostnego oraz badanie histopatologiczne szpiku. Niezbędne są też badania molekularne pozwalające określić, jakie mutacje powstały w komórkach nowotworowych. Od nich zależy dopasowanie do pacjenta strategii leczenia, leków, na które lepiej zareaguje i takich, które w ogóle można u niego zastosować, stosowanych tzw. terapii celowanej. W pierwszej fazie terapii dąży się do uzyskania remisji choroby, czyli zmniejszenia masy komórek nowotworowych. Z danych, jakie przedstawiła prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów wynika, że w przypadku ostrej białaczki szpikowej udaje się to osiągnąć u 50-75 proc. chorych. W ostrej białaczce limfoblastycznej jest to możliwe u 75-90 proc. pacjentów. Niestety, u 10-30 proc. chorych, głównie w starszym wieku, już na tym etapie dochodzi do zgonów.
W pozostałych fazach leczenia przeprowadza się tzw. konsolidację remisji, czyli dąży się do usunięcia choroby resztkowej (pozostających nadal w organizmie komórek nowotworowych). A następnie próbuje się zapobiec nawrotom choroby. Wykorzystuje się do tego leki w kolejnych liniach terapii oraz transplantację krwiotwórczych komórek szpiku kostnego – pozyskanych od dawcy lub spreparowanych z własnych komórek chorego. Przeszczepy te są jednak możliwe tylko u niektórych chorych. Największe szanse na pięcioletnie przeżycia mają młodsi chorzy. U tych w wieku 15-34 lata połowa ma szansę przeżyć piąć lat od postawienia diagnozy. W przypadku pacjentów po 65. roku życia jedynie u co dziesiątego możliwe są przeżycia pięcioletnie. Według prof. Iwony Hus gorzej też rokują chorzy z tzw. wtórnymi ostrymi białaczki, do jakich czasami dochodzi po leczeniu chemioterapią, na przykład w raku piersi.
Skuteczność leczenia poprawiają leki nowej generacji, jakie pojawiły się ostatnio na świecie. Są to głownie terapie celowane, skuteczne o osób z określonym defektem w genach. Nie wszystkie terapie są jednak jeszcze refundowane w naszym kraju. Prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów przyznaje, że wiele nowych leków trafiało w hematologii do refundacji, jednak dostęp do kolejnych preparatów poprawiłby skuteczność leczenia.
Lista postulatów zmian w leczeniu pacjentów z ostrą białaczką szpikową
„Uznajemy działania resortu zdrowia podejmowane w ostatnich latach na rzecz poprawy systemu opieki nad chorymi z nowotworami krwi za obiecujące oraz wymagające kontynuacji. Wskazując obszary, w których wymagana jest poprawa, liczymy na gotowość do dialogu oraz wypracowania niezbędnych rozwiązań” – podkreśla Katarzyna Lisowska, liderka Stowarzyszenia Chorych na Nowotwory Krwi i ich Bliskich. Aby poprawić poziom opieki nad chorymi, zdaniem Stowarzyszenia konieczne jest spełnienie pięciu postulatów:
- Niezwłoczną publikację rozporządzenia Ministra Zdrowia w sprawie powołania Polskiego Rejestru Onkohematologicznego (PROH) oraz rozpoczęcie zbierania danych o jakości i efektywności leczenia chorób hematoonkologicznych na poziomie krajowym oraz regionalnym;
- Kompleksową zmianę obowiązującego programu lekowego oraz zapewnienie dostępu do skutecznych i bezpiecznych opcji terapeutycznych zarówno w pierwszej, jak i drugiej linii leczenia, zgodnie z wytycznymi międzynarodowych towarzystw naukowych;
- Rozwój projektu „Zdrowe Dane” oraz podanie do publicznej wiadomości informacji o jakości i efektywności opieki nad chorymi z chorobami hematoonkologicznymi w formie raportu, jak również cyklicznej publikacji informacji w tej sprawie;
- Zapewnienie możliwie równego dostępu do opieki na terenie całego kraju poprzez wyłonienie ośrodków referencyjnych, wyspecjalizowanych w opiece nad chorymi z ostrą białaczką szpikową oraz podmiotów współpracujących;
- Nowelizację ustawy o Funduszu Medycznym – usunięcie niekorzystnego dla pacjentów przepisu o wykazie leków niepodlegających finansowaniu w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL).
Stowarzyszenie podkreśla, że system opieki nad pacjentami z nowotworami krwi wymaga dostosowania polityki zdrowotnej do trendu rosnącej liczby zachorowań. „Jednocześnie zapewniamy o pełnym wsparciu oraz gotowości zaangażowania się w realizację postulatów. Uznajemy działania resortu zdrowia podejmowane w ostatnich latach na rzecz poprawy systemu opieki nad chorymi z nowotworami krwi za obiecujące oraz wymagające kontynuacji. Wskazując obszary, w których wymagana jest poprawa, liczymy na gotowość do dialogu oraz wypracowania niezbędnych rozwiązań” – mówi Katarzyna Lisowska.
