Mirosław Zieliński, prezes Krajowego Forum na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich ORPHAN, ocenia sytuację w leczeniu chorób rzadkich. Polska jako ostatni kraj w Europie – nie licząc Islandii – nie ma rządowej strategii dotyczącej tej dziedziny medycyny. Dla chorych najważniejsze jest tworzenie sieci ośrodków referencyjnych oraz koordynacja leczenia. Potrzebujemy także wypracowania specyficznej metody oceny leków przeznaczonych do terapii tych chorób.