„Tylko zbudowanie sieci ośrodków z poziomami referencyjności da efekty w leczeniu” – podkreśla prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii Instytut Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka, przewodnicząca Rady ds. Chorób Rzadkich. Jednak sieci ciągle nie ma.
Jak przyznaje w rozmowie z mZdrowie Stanisław Maćkowiak, prezes Krajowego Forum na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich ORPHAN, prace nad Planem dla Chorób Rzadkich utknęły w martwym punkcie. „Ministerstwo Zdrowia twierdzi, że wyznaczenie ośrodków eksperckich wymaga zmiany ustawy, dlatego tak długo to trwa. Ja mam opinie, że to w ogóle nie jest potrzebne, wystarczy, że resort podejmie decyzje” – tłumaczy.
Zgodnie z zapisami projektu ustawy nadawanie statusu kolejnym Ośrodkom Eksperckim Chorób Rzadkich (OECR) będzie następować w drodze decyzji administracyjnej Ministra Zdrowia po wykazaniu przez ośrodek spełniania warunków wskazanych w ustawie i dookreślonych w rozporządzeniu, które zostanie wydane po wejściu w życie ustawy. Zasadniczym zadaniem OECR jest zapewnienie pacjentom z określoną chorobą rzadką lub grupą chorób rzadkich dostępu do nowoczesnej diagnostyki oraz wysokospecjalistycznej, koordynowanej opieki medycznej.
Natomiast resort zdrowia odpowiada, że potrzebna jest zmiana aż dwóch ustaw – „Plan dla Chorób Rzadkich na 2026 r. pozwala na kontynuację działań, które zostały podjęte w poprzednich latach, a nie zostały zakończone – przede wszystkim powołanie kolejnych Ośrodków Eksperckich Chorób Rzadkich (OECR) oraz uruchomienie Systemu dla Chorób Rzadkich (SdChRz). Aby wdrożyć wypracowane rozwiązania niezbędne było uruchomienie procesu legislacyjnego w zakresie dwóch ustaw:
- procedowanie projektu ustawy o zmianie ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych oraz niektórych innych ustaw – w przepisach reguluje się powstawanie Ośrodków Eksperckich Chorób Rzadkich (OECR)
- procedowanie projektu ustawy o systemie informacji w ochronie zdrowia (SIOZ) – wprowadzenie Systemu dla Chorób Rzadkich.”
Ministerstwo Zdrowia informuje także o postępie prac informatycznych – “Zakończone zostały główne prace nad budową Systemu dla Chorób Rzadkich, z którego będzie generować się Karta Pacjenta z Chorobą. Najbliższy czas to okres testów, szkoleń itp. Ostateczne wdrożenie systemu (oddanie do użytku) uzależnione jest m.in. od momentu wejścia w życie ww. ustawy o SIOZ”.
„Rejestry miały powstać najpóźniej do 2022 roku, tymczasem jesteśmy w tym samym miejscu, co w 2021 roku” – przypomina Stanisłąw Maćkowiak. „Rejestry to narzędzie nie do przecenienia, jednak pod warunkiem, że zawarte w nich dane są prawdziwe, bo system wymaga dobrego kodowania. Dzisiaj tak nie jest – kodowanie chorób rzadkich wiąże się z tym, że NFZ mniej za nie zapłaci co oznacza, że w rejestrach są nie do końca prawdziwe dane” – nie ukrywa prof. Kotulska-Jóżwiak.
Przypomnijmy, że Plan zakłada zmiany w sześciu obszarach:
- Ośrodki Eksperckie Chorób Rzadkich;
- Diagnostyka chorób rzadkich, w tym dostęp do nowoczesnych metod diagnostycznych z wykorzystaniem wielkoskalowych badań genomowych;
- Dostęp do leków i środków specjalnego przeznaczenia żywieniowego w chorobach rzadkich;
- Polski Rejestr Chorób Rzadkich;
- Paszport/Karta pacjenta z chorobą rzadką;
- Platforma Informacyjna „Choroby Rzadkie”.
Chorób rzadkich jest ok. 8 tysięcy, na każdą z nich choruje nie więcej niż 5 na 10 tysięcy osób. Szacuje się, że dotykają 6-8 proc. populacji. Ministerstwo Zdrowia szacuje, że na choroby rzadkie w Polsce cierpi nawet 3 mln osób, czyli tyle samo, ile na cukrzycę. Na terenie całej Unii Europejskiej jest 30 milionów osób z chorobami rzadkimi. „Jakie są koszty leczenia chorób rzadkich? Tego nie wie nikt, bo NFZ widzi tylko koszty w programów lekowych. Jak można zarządzać problemem jak się nie ma danych?” – pyta prezes Maćkowiak.
