Instytut Hematologii i Transfuzjologii rozpoczyna realizację projektu badawczego poświęconego nowatorskiemu leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej u dorosłych. Celem projektu jest opracowanie nowych, bardziej skutecznych metod diagnostycznych i terapeutycznych w okresie nawrotu choroby. Projekt jest finansowany przez Agencję Badań Medycznych.
„Projekt opiera się na wynikach badań przedklinicznych przeprowadzonych w IHiT, które wykazały, że zahamowanie aktywności niektórych enzymów (kinaz) w komórkach białaczkowych przywraca ich wrażliwość na standardowe leczenie. Chcemy zatem wykorzystać zarejestrowane i stosowane w innych wskazaniach onkologicznych nowatorskie leki z grupy inhibitorów kinaz do przełamania oporności na standardowe leczenie oparte o glikokortykosteroidy u tych pacjentów, którzy z powodu zaawansowania procesu chorobowego nie kwalifikują się do intensywnego leczenia nawrotu choroby” – wyjaśnia prof. Ewa Lech-Marańda, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii i kierownik projektu.
Badania będą przeprowadzone w dwóch częściach, obejmujących badanie populacyjne i badanie kliniczne 1 fazy. Badanie populacyjne obejmie wszystkich dorosłych chorych na ALL zgłaszających się do IHiT lub jednostek współpracujących. „W próbkach krwi będziemy poszukiwać biomarkerów, które mogą dostarczyć informacji o wrażliwości danego chorego na leczenie celowane, wyborze optymalnej terapii i rokowaniu, które mogłyby być wykorzystane w rutynowej diagnostyce choroby w przyszłości. Badanie to daje szansę na opracowanie testu pozwalającego na personalizację leczenia tego typu białaczki i ułatwić wybór skutecznej terapii” – mówi dr Eliza Głodkowska-Mrówka z IHiT, kierownik naukowy projektu.
Badaniem klinicznym 1. fazy zostaną objęci wybrani chorzy ze wznową ALL, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii. „Ta grupa chorych otrzyma nowatorską terapię eksperymentalną opartą o inhibitory kinaz (trametynib, gilteritynib lub ewerolimus) w połączeniu z deksametazonem. Celem badania będzie sprawdzenie bezpieczeństwa i skuteczności tej formy leczenia oraz określenie farmakokinetyki badanych leków. W dalszej perspektywie czasowej, uzyskane w ramach tej próby wyniki staną się podstawą przeprowadzenia kolejnego badania klinicznego, tym razem w populacji pacjentów z ALL zależną od aktywacji kinaz, którego celem będzie eliminacja choroby resztkowej i poprawa wyników leczenia” – dodaje dr Eliza Głodkowska-Mrówka.
Projekt badawczy ma trwać 5,5 roku. Zespół badawczy tworzą hematolodzy, diagności, bioinformatycy, biolodzy molekularni, patomorfolodzy, radiolodzy, a także koordynatorzy, farmaceuci i personel pielęgniarski. „Zakładamy, że wyniki naszych badań znacznie poszerzą widzę na temat biologii komórek ALL, dzięki czemu w niedalekiej przyszłości będziemy mogli stosować spersonalizowane terapie już w pierwszej linii leczenia tej choroby, co przyczyni się do poprawy wyników leczenia dając pacjentom większą szansę na życie bez białaczk”” – podsumowuje prof. Ewa Lech-Marańda.
Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) – to choroba nowotworowa wywodząca się prekursorowych limfocytów linii B lub T powstających w szpiku kostnym i uznawana jest za chorobę rzadką. Może występować we wszystkich grupach wiekowych, jednak najczęściej rozpoznawana jest u dzieci. Choć z wiekiem zmniejsza się częstość występowania tej choroby, to pogarsza się też rokowanie – odsetek 5-letnich przeżyć dla młodych dorosłych wynosi 54 proc., a dla osób powyżej 60 roku życia już zaledwie 13 proc.
© mZdrowie.pl