Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich trzeba uchwalić jak najszybciej

W interesie wszystkich zainteresowanych stron i środowisk leży jak najsprawniejsze przeprowadzenie konsultacji i przekazanie gotowego dokumentu do uchwalenia przez Radę Ministrów najpóźniej we wrześniu. Po raz pierwszy w kilkunastoletniej historii pracy nad Narodowym Planem dla Chorób Rzadkich widać realne szanse na jego uchwalenie w najbliższych kilku miesiącach.

Goście debaty redakcyjnej portalu mZdrowie.pl

W debacie redakcyjnej portalu mZdrowie.pl wzięli udział przedstawiciele wszystkich istotnych grup interesariuszy: wiceminister zdrowia Zbigniew J. Król, eksperci (prof. dr hab. med. Anna Latos-Bieleńska – kierownik Katedry i Zakładu Genetyki Medycznej, Uniwersytet Medyczny im. K. Marcinkowskiego, prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak – kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii w Instytucie Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka, prof. Marcin Czech z Instytutu Matki i Dziecka, ekspert systemu ochrony zdrowia dr Jakub Gierczyński, dr Agnieszka Stępień z Krajowej Izby Fizjoterapeutów), przedstawiciele organizacji pacjenckich (Beata Ambroziewicz – prezes Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych, Stanisław Maćkowiak – prezes Federacji Pacjentów Polskich, Mirosław Zieliński – prezes Krajowego Forum na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich ORPHAN) oraz przedstawiciele przemysłu, członkowie Izby Gospodarczej “Farmacja Polska” (prezes Irena Rej, Agnieszka Grzybowska-Zalewska i Piotr Dąbrowski). Moderatorem dyskusji był Krzysztof Jakubiak, redaktor naczelny mZdrowie.pl.

Wypowiedzi uczestników debaty mZdrowie.pl na temat Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich znajdują się tutaj.

Konsultacje społeczne projektu Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich

Dobiegają końca społeczne konsultacje projektu Narodowego Planu, co oznacza że proces przygotowywania strategicznego dokumentu dotyczącego chorób rzadkich dotarł wreszcie do etapu, do jakiego nigdy wcześniej nie udało się doprowadzić. Po konsultacjach ministerialnych znajduje się w Kancelarii Rady Ministrów i podlega konsultacjom społecznym. Co cieszy o tyle, że Polska jest ostatnim europejskim krajem, który nie posiada takiego dokumentu. W czasie debaty podkreślała ten fakt prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak. Ostatni poza nami kraj, którym była Islandia, stworzył swoją strategię w ubiegłym roku. Tymczasem niedawno minęło 10 lat, odkąd 8 czerwca 2009 roku opublikowano dokument unijny zalecający, aby wszystkie kraje opracowały strategie działania w odniesieniu do niedocenianego i znajdującego się w zapaści obszaru chorób rzadkich.

Dokument skierowany do konsultacji w opinii Mirosława Zielińskiego nie zawiera wszystkich potrzebnych elementów. Brakuje przede wszystkim odniesienia do zasad egalitaryzmu społecznego. “Pacjenci chorzy na rzadkie choroby powinni być uprawnieni do takiej samej opieki, jaką mają inni pacjenci – a nie są” – wskazywał prezes ORPHAN. Dokument nie zawiera też konkretnych zapisów i harmonogramu działań ani jasnego określenia, że leki stosowane w chorobach rzadkich powinny być oceniane inaczej niż pozostałe. W związku z tym, zdaniem Stanisława Maćkowiaka, powinien być nazwany nieco inaczej – jako strategia, a nie plan – i tak też traktowany.

Choroby rzadkie priorytetem ochrony zdrowia

Uczestnicy debaty wskazali także na konieczność formalnego dopisania chorób rzadkich do listy priorytetów w polskiej ochronie zdrowia, zdefiniowanych w ministerialnym rozporządzeniu, a także określenia sposobu zarządzania tym obszarem – czy to przez specjalną agencję, czy to przez osobny departament w Ministerstwie Zdrowia.

Dyskusję o generalnej ocenie Planu podsumował Stanisław Maćkowiak, mówiąc, że to strategia “dziurawa, bo dziurawa, ale jest, więc trzeba ją uzupełnić i procedować, nie odkładać”. Uczestnicy dyskusji podkreślali jednomyślnie, że najważniejsze jest, aby uchwalenie strategicznego dokumentu nie odsunęło się znowu w czasie. Propozycje radykalnej zmiany zapisów dokumentu na tym etapie spowodują wycofanie go z prac rządu i skierowanie do ponownego przepracowania i rozpoczęcia procedury legislacyjnej od początku. W efekcie szanse na jego uchwalenie w tej kadencji prac rządu spadłyby do minimum. Jak mówiła Beata Ambroziewicz, z praktycznego i pragmatycznego punktu widzenia trzeba wykorzystać to, co zostało wypracowane oraz obecną wolę uchwalenia strategii, tymczasem “spierając się i dywagując dajemy argumenty, żeby tego Planu nie przyjmować”. Dlatego także jej zdaniem trzeba sprawnie zakończyć prace nad zapisami strategii i szybko przejść do konkretów, czyli dokumentów wykonawczych, projektów ustaw i taryfikacji świadczeń.

Weryfikacja wyceny świadczeń i dostęp do diagnostyki genetycznej

Profesor Anna Latos-Bieleńska wskazała, że “pacjenci nie mogą dłużej czekać” na dostęp do diagnostyki genetycznej, której najważniejsze dla chorób rzadkich metody nadal nie są refundowane, jak choćby mikromacierze sekwencjonowanie nowej generacji. Równie pilna jest – zdaniem dr Jakuba Gierczyńskiego – weryfikacja wyceny świadczeń wykonywanych w leczeniu chorób rzadkich, tak aby szpitale i przychodnie opiekujące się chorymi nie traciły finansowo. Formalne uchwalenie strategicznego dokumentu przyczyni się do nadania wyższego priorytetu decyzjom refundacyjnym oraz taryfikacji świadczeń. I jak zapowiedzieli przedstawiciele organizacji pacjenckich, nazajutrz po uchwaleniu strategii zaczną “cisnąć” ministerstwo o opracowanie i wprowadzanie konkretnych planów wykonawczych oraz zmian w legislacji.

Projekt Narodowego Planu Chorób Rzadkich dokumentem strategicznym

Zbigniew J. Król zgodził się, że projekt Narodowego Planu Chorób Rzadkich jest dokumentem strategicznym, wymagającym całego szeregu impulsów, w postaci zmian legislacyjnych, aby systemy ochrony zdrowia, pomocy społecznej, edukacji, nauki, finansów i kolejne mogły swe działania ukierunkować na realizację potrzeb chorego. Podkreślał swoje stanowisko, że projekt jest co do określenia obszarów oraz zawartości kompletny. Szczegóły uzupełniające ten dokument zebrane zostaną podczas konsultacji publicznych.

Tworzenie krajowych centrów referencyjnych, które jest jednym z kluczowych elementów projektu, wszyscy dyskutanci poparli i uznali za optymalne rozwiązanie. Powinno za nim pójść także wprowadzenie wyższej wyceny procedur wykonywanych w ramach leczenia chorób rzadkich i dopisanie nowoczesnych genetycznych badań do koszyka świadczeń gwarantowanych. Do zadań ośrodków referencyjnych należy wypracowanie i opisanie ścieżki postępowania z pacjentami w konkretnych chorobach. Zdaniem wiceministra Zbigniewa J. Króla w Polsce powinno funkcjonować około 50 ośrodków, część z nich już weszło do europejskiej sieci referencyjnej, następne mogą dołączać w naborze rozpoczynającym się we wrześniu 2019 roku.

Powołanie ośrodków referencyjnych i ich dofinansowanie

Kolejnym krokiem będzie powoływanie tych ośrodków i ich dofinansowanie, w formie zwiększonego ryczałtu, który otrzymują jako szpitale sieciowe. Jednocześnie nastąpią zmiany w zasadach diagnostyki, w drodze rozporządzenia, jako że nie ma potrzeby nowelizacji ustawy o diagnostyce. Wiceminister wskazał równocześnie, że w projekcie Planu przewidziane jest dofinansowanie każdego poziomu opieki, a więc także podniesienie ryczałtu za opiekę nad pacjentem z chorobą rzadką w ramach podstawowej opieki zdrowotnej oraz wyższe wyceny procedur specjalistycznych.

Dyskusja dotycząca obejmowania refundacją leków na choroby rzadkie dotyczyła głównie metod ich oceny. “Polityka Lekowa pisze o tym miękko – że warto rozważyć – a trzeba to zapisać konkretnie” – przekonywał Mirosław Zieliński. Ponieważ zapisy o odejściu od metodologii wyceny QALY na rzecz analizy wielokryterialnej znalazły się w rządowym dokumencie Polityka Lekowa Państwa, zdaniem wiceministra nie ma już potrzeby szczegółowego odnoszenia się do nich w strategii dla chorób rzadkich. Znajdą się one również w planowanej nowelizacji ustawy refundacyjnej.

Konkretne, strategiczne zapisy i określenie budżetu na terapię chorób rzadkich

Jednak nowelizacja ustawy refundacyjnej się odwleka w czasie i dlatego, zdaniem organizacji pacjenckich, warto zamieścić konkretny zapis w strategii, jak również dążyć do zdefiniowania budżetu solidarnościowego, czyli konkretnej kwoty lub ułamka budżetu NFZ przeznaczonych na refundację leków na choroby rzadkie. Także Irena Rej podkreślała, że warto określić budżet przeznaczany na terapię chorób rzadkich w odniesieniu kwotowym lub procentowym do wydatków NFZ na refundację. To pomogłoby w planowaniu wydatków płatnika i mogło skłonić producentów do składania korzystniejszych ofert cenowych. Z kolei prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak zwróciła uwagę na niebezpieczeństwa, które mogłyby się z tym wiązać. Intensywne prace badawcze prowadzone na całym świecie sprawiają, że trudno przewidzieć, ile nowych leków zostanie zarejestrowanych i w jakich obszarach będą stosowane. Dlatego kwotowe procentowe lub kwotowe zapisywanie wydatków na refundację tej kategorii leków byłoby ryzykowne.

Odnosząc się do kwestii wprowadzania leków do refundacji Zbigniew J. Król zgodził się, że musimy zmodyfikować podejście do refundacji leków stosowanych w chorobach rzadkich i podkreślił, że jeśli jest jakiś lek o udowodnionej skuteczności, to trzeba zrobić wszystko, aby go udostępnić pacjentom.

Paszporty chorych na choroby rzadkie podstawą koordynacji opieki

Kolejnym ważnym elementem Planu, który popierają wszyscy eksperci, pozytywnie, jest wprowadzenie paszportów chorych na choroby rzadkie. Mają one stanowić podstawę do koordynacji opieki nad chorymi i zapewnić im lepszą jakość tej opieki. Z paszportami wiąże się także tworzenie wielopłaszczyznowych rejestrów, spełniających funkcje epidemiologiczne, medyczne, zarządcze, edukacyjne. Pacjent okazujący paszport przy przyjęciu do szpitala lub przychodni sprawi, że lekarz, nawet po raz pierwszy w życiu mając kontakt z daną chorobą, będzie miał widoczną scieżkę postępowania, wskazany ośrodek referencyjny i dane o specyficznej sytuacji, w jakiej się znajduje.

Uczestnicy dyskusji podkreślali, że wiele proponowanych w Planie rozwiązań można wprowadzać nie czekając na uchwalenie dokumetu przez rząd. Potwierdził to również wiceminister Zbigniew J. Król mówiąc, że prace nad zmianą wycen zostały już podjęte przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Harmonogram pracy przewiduje, że przepracowanie uwag zgłoszonych do projektu zakończy się w lipcu, prawdopodobnie przy udziale członków ministerialnego zespołu, który opracowywał Plan. Wiceminister zadeklarował, że najważniejsze zapisy zostały już uzgodnione z resortami rodziny i edukacji, dzięki czemu najpóźniej we wrześniu Rada Ministrów powinna uchwalić Narodowy Plan. Jak tylko to się stanie, do każdej z czterech ustaw wymagających nowelizacji w Ministerstwie Zdrowia stworzone zostaną zespoły merytoryczne, które opracują projekty aktów prawnych.

Partnerzy debaty: