Konferencja „Choroby rzadkie 2021” – raport

W ósmym numerze Obserwacji m.in. raport z konferencji „Choroby rzadkie – diagnostyka i leki dedykowane ich terapii – wyzwania dla Polski 2021″, która odbyła się w dniach 16-19 listopada 2020 roku, dotyczyła obszaru diagnostyki, terapii i opieki nad pacjentami z chorobami rzadkimi.

• Strona I specjalnego dodatku o chorobach rzadkich – Fundusz Medyczny stworzy nowe możliwości refundowania najnowszych terapii
• Strony II, VIII dodatku – Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich: dość obietnic, czas na działania
• Strony IV, V, VII dodatku – Finansowanie leczenia chorób rzadkich wymaga nowych metod i nowych decyzji

Głównym punktem dyskusji było miejsce chorób rzadkich w polskim systemie ochrony zdrowia. W czasie czterech dni konferencji eksperci przedstawili aktualną sytuację pacjentów z tą grupą schorzeń. Zwrócili także uwagę na konieczność systemowego umiejscowienia chorób rzadkich w priorytetach polskiej polityki zdrowotnej.

Warto zaznaczyć, dlaczego problem chorób rzadkich jest tak istotny. Liczba poznanych dotąd schorzeń rzadkich szacowana jest na ponad 8 tys. Szacunki wskazują na to, że w Polsce jest nawet 2,5-3 mln osób z chorobami rzadkimi.

Problem chorób rzadkich został w ostatnich latach na świecie wyraźnie dostrzeżony. W Europie dzieje się tak od 1999 roku, kiedy to Parlament Europejski i Rada Europy przyjęły wspólnotowy program działania w dziedzinie chorób rzadkich. Zalecenie Rady Europy z 8 czerwca 2009 roku rekomendowało działania dla państw członkowskich Unii Europejskich w zakresie opracowania narodowych strategii i planów dotyczących chorób rzadkich. Głównym ich celem było zapewnienie pacjentom cierpiącym na choroby rzadkie dostępu do opieki zdrowotnej wysokiej jakości i wyrównania szans życiowych.

Pomimo kilku wersji opracowań taki dokument do dzisiaj nie został przyjęty w naszym kraju.

Priorytetyzacja, stworzenie dedykowanej strategii, wypracowanie ścieżek diagnostyczno-terapeutycznych, rejestry, centra eksperckie, odpowiednie finansowanie i szerszy dostęp do terapii sierocych – te punkty składają się na ramowy plan postępowania w dziedzinie chorób rzadkich.

Główne wnioski z tegorocznej konferencji:

1. Priorytetowe miejsce chorób rzadkich w systemie opieki zdrowotnej dla zapewnienia wyrównania szans chorych.
2. Konieczność pilnego przyjęcia i wdrożenia Narodowego Planu Chorób Rzadkich
3. Pilna nowelizacja obowiązującego prawa, umożliwiająca realizację NPChR
4. Zapewnienie środków na finansowanie opieki dla chorób rzadkich zgodnie z NPChR, między innymi poprzez Fundusz Medyczny.