ABM: pierwszy miliard, ustawa o badaniach klinicznych i polskie CAR-T

Wartość podpisanych umów ABM do końca roku przekroczy miliard złotych. Również do końca roku w Sejmie powinien się znaleźć projekt ustawy o badaniach klinicznych. Po umowach na 50 badań niekomercyjnych, agencja przygotowuje także pierwszy konkurs na badania komercyjne, skierowany do producentów leków. Jednym z priorytetów agencji jest rozwój w polskim ośrodku i udostępnienie technologii CAR-T polskim pacjentom – zapowiada dr Radosław Sierpiński, kierujący Agencją Badań Medycznych.

– Mija półtora roku od powstania ABM. Co się udało zrobić?

Radosław Sierpiński: Największy sukces – to dotrzymanie obietnic. Przy tworzeniu agencji zapowiadaliśmy wspieranie niekomercyjnych badań klinicznych oraz stworzenie sieci Centrów Wsparcia Badań Klinicznych. To się już dzieje – mimo, że pandemia spowolniła pewne działania, między innymi konkurs na rozwój CAR-T w Polsce czy prace nad ustawą o badaniach klinicznych.

– No właśnie, co z tą ustawą?

– Projekt był gotowy na koniec stycznia i  przekazaliśmy go wówczas do resortu zdrowia. Wskutek wybuchu pandemii prace legislacyjne zostały jednak wstrzymane. W połowie września projekt ustawy został zgłoszony do wykazu prac rządu i jest obecnie w konsultacjach wewnętrznych. Wierzę w zapewnienie nowego ministra zdrowia, że do końca roku projekt trafi do Sejmu i posłowie będą mogli się nad nim pochylić.

– Jeśli chodzi o Centra Wsparcia Badań Klinicznych, to słowo „sieć” jest trochę na wyrost, skoro mówimy o dziesięciu ośrodkach w sześciu miastach, a z Warszawy aż cztery.

– Z Warszawy otrzymaliśmy aż dziewięć aplikacji, a tylko cztery się zakwalifikowały. Z innych miast wpłynęły tylko pojedyncze wnioski. Rozkład ośrodków naukowych w Polsce jest po prostu nierówny i wyniki naszego konkursu odzwierciedlają rzeczywistość. Mamy kilka mocnych ośrodków badawczych w medycynie. Warszawa, Gdańsk, Wrocław, Kraków – to miasta z największym potencjałem.

– Nie zakładacie równości za wszelką cenę?

– Socjalistyczne podejście jest nam obce. Naszym zadaniem jest stymulowanie rozwoju nauki na najwyższym poziomie, a nie dokładanie wszystkim po równo. Oczywiście ważny jest także równy dostęp pacjentów do badań, niezależnie od ich miejsca zamieszkania. Sześć miast z centrami badawczymi sprawia jednak, że w całej Polsce maksymalna odległość pacjentów do takiego ośrodka nie przekracza 200 kilometrów. W dzisiejszych warunkach nie jest to odległość zaporowa.

– Będzie konkurencja między nimi?

– Utworzenie tych ośrodków – to dopiero pierwszy krok. Następnym będzie stworzenie sieci, tak aby stały się wartościowym partnerem dla zagranicznych ośrodków. Dążymy do tego, aby w naszym kraju funkcjonowały centra prowadzące dużą liczbę projektów, z wysokimi kompetencjami, nadające ton całej polskiej nauce. Tak się dzieje wszędzie, nauka nie jest demokratyczna. W przyszłości sieć może być otwarta dla kolejnych ośrodków – jednak ewentualna kolejna tura dofinansowania nastąpi nie wcześniej niż w 2022 roku. W przyszłym roku zamierzamy uruchomić natomiast konkurs na stworzenie  centrów badań klinicznych dedykowanych onkologii. Ośrodki wchodzące do Krajowej Sieci Onkologicznej będą mogły stworzyć swoje własne, małe centra badań.

– Czy ABM może także zwiększyć finansowanie państwowych instytutów, które mają niedobór środków na badania i muszą zarabiać na działalności klinicznej?

– Część tych instytutów jest na europejskim poziomie, część niestety nie. W pewnym względzie przegrywają one konkurencję z ośrodkami uniwersyteckimi. Moim zdaniem wyraźny skok jakościowy można byłoby osiągnąć przez połączenie narodowych instytutów zdrowia w jedną sieć, koordynowaną przez centralny ośrodek – na przykład ABM.

– Czy zamierzacie wyznaczać priorytetowe obszary medycyny?

– W pierwszym roku działalności przyjęliśmy filozofię finansowania szerokiej gamy badań w tych obszarach, które są najistotniejsze dla zdrowia Polaków, czyli kardiologii, onkologii i  hematoonkologii, neonatologii, pediatrii czy neurologii. W pierwszym konkursie finansowaliśmy głównie technologie lekowe. Drugi konkurs, właśnie zamykany, obejmował także wyroby medyczne. Spektrum było zatem bardzo szerokie, ale odchodzimy od tej filozofii.

– W jakim kierunku?

– W przyszłym roku ogłosimy najpierw konkurs dotyczący chorób rzadkich, który – mam nadzieję – będzie skorelowany z przygotowanym przez resort zdrowia narodowym planem dla chorób rzadkich. Ogłosimy także konkurs na niekomercyjne badania kliniczne w obszarze neurologii i chorób mózgu – nowych terapii czy schematów leczenia. Obecna ustawa nie pozwala nam finansować badań wyrobów medycznych, czyli na przykład głębokich stymulacji mózgu. Mam nadzieję, że opracowanie nowej ustawy o badaniach usunie tę przeszkodę i w 2021 roku będziemy już mogli testować te urządzenia, które zwłaszcza w neurologii znajdują szerokie zastosowanie. Kolejny planowany konkurs będzie dotyczył zdrowia publicznego i epidemiologii, jak choćby szerokie badanie wpływu jakości powietrza w różnych rejonach Polski na zdrowie. Pod koniec przyszłego roku planujemy także konkurs dotyczący chorób cywilizacyjnych, czyli kardiologii, diabetologii i onkologii.

– Będą badania porównawcze terapii?

– W porozumieniu z AOTMiT oraz NFZ pracujemy nad założeniami konkursu oceniającego realną wartość dodaną już refundowanych leków. Dążymy do ustalenia, które substancje są warte swojej ceny, które przynoszą realne korzyści dla pacjentów, a które – być może – takiej wartości nie oferują i należałoby je wręcz wycofać z refundacji. To może pomóc w ocenie wniosków refundacyjnych, zwłaszcza w czasie negocjacji cenowych, kiedy toczy się dyskusja na temat efektów terapii. Chcielibyśmy także prowadzić badania porównawcze „head to head” leków w kardiologii, onkologii, reumatologii czy diabetologii  – tam gdzie wydatki są największe.

– Planujecie też badania związane z najnowszymi technologiami.

– Mamy w planach finansowanie badań dotyczących zastosowania sztucznej inteligencji, pod kątem narzędzi i algorytmów – zwłaszcza w onkologii. Bardzo istotnym konkursem, którego w tym roku nam się nie udało przeprowadzić, a który chcemy sfinalizować – to komercyjne badania kliniczne, w partnerstwie publiczno-prywatnym. Przeznaczymy minimum 50 milionów złotych dla polskich firm farmaceutycznych, które opracowują nowe molekuły. One dotychczas nie miały tego typu wsparcia, więc na pewnym etapie rozwoju wszystkie projekty wyjeżdżały za granicę.

– Finansowanie polskich firm budzi emocje, w ostatnim czasie nawet polityczne.

– Przepływ pieniędzy między sektorem publicznym a prywatnym budzi olbrzymie emocje. W związku z tym chcemy robić to w nieco innym modelu. Przekazywanie środków powinno być inwestycją, a nie darowizną. Zyski traktujemy na dwa sposoby – finansowy zwrot z inwestycji oraz dostęp pacjentów do innowacyjnego leczenia. Rozpatrujemy model izraelski, w którym firma musiałaby zwracać np. 300 proc. otrzymanych środków, jeśli opracowaną technologię sprzeda za granicę. Drugim rodzajem zabezpieczenia może być ustanowienie priorytetu dostępu do nowej terapii dla polskich pacjentów po cenie wielokrotnie niższej niż rynkowa.

– Co się nie udało w tym roku?

– Dotychczas nie udało się uruchomić wspomnianego  konkursu dedykowanego komercyjnym badaniom klinicznym. Mamy w Polsce kłopot z łączeniem biznesu z ośrodkami naukowymi. To jest dla nas zadanie na przyszłość, rozpoczynając od wspomnianego konkursu dla producentów leków.

– W tym momencie muszę zapytać o pieniądze, czyli stan budżetu agencji?

– Zakontraktowaliśmy dotychczas około 700 milionów złotych, do końca roku dojdziemy do miliarda. Natomiast jeśli chodzi o wydatki – to w tym roku prawdopodobnie wydamy około 85 proc. budżetu.

– Wydanie okrągłego miliarda na badania warto uczcić. Otworzycie z tej okazji szampana?

– Miliard złotych trafiło do polskich naukowców, głównie do uczelni i instytutów. To oni powinni świętować. Ta kwota realnie poprawia wskaźniki Polski pod względem wydatków na badania i rozwój. Chętnie otworzę szampana, ale w momencie, kiedy pierwszy z finansowanych przez nas projektów zakończy się sukcesem – czyli na przykład powstanie nowy lek. W projekcie prof. Młynarskiego, który był finansowany w ramach pierwszego konkursu, wszystkie dzieci w Polsce chorujące na określony typ ostrej białaczki szpikowej otrzymają dostęp do innowacyjnej terapii. O taki wymiar sukcesu nam chodzi – nie punktowy, ale mający realne znaczenie dla – podkreślę – wszystkich dzieci chorujących na konkretny typ choroby. Bez naszego grantu tak by się nie stało.

– Badanie – to dopiero początek, skończy się kiedyś i kto wtedy sfinansuje terapię?

– Badanie ma perspektywę pięciu lat. Kiedy się skończy, uzyskamy wiarygodne potwierdzenie, że badana terapia jest skuteczna. Wniosek dla ministerstwa i AOTMiT będzie zapewne jednoznacznym potwierdzeniem, że terapia zasługuje na refundację.  

– Przełomowe terapie trafiają do refundacji w Polsce ze znacznym opóźnieniem. Czy badania ABM mogą to przyspieszyć?

– ABM powinna swoimi działaniami wspierać agencję oceny i dostarczać argumenty potrzebne do podejmowania decyzji. Istnieje możliwość, aby minister zdrowia zlecił ABM sprawdzenie wskazanej technologii za pomocą badania klinicznego. Dotychczas jeszcze się to nie zdarzyło.

– Moglibyście na przykład sprawdzić, czy technologia CAR-T jest skuteczna. Ale tutaj akurat wybraliście inną drogę.

– Projekt dotyczący CAR-T cells jest najlepszym przykładem badania, które ma posłużyć do ściągnięcia technologii do Polski. Patrzymy na to w ten sposób, że cena CAR-T jest wyraźnie zawyżona, a najważniejszy proces odbywa się poza Polską. Pobieramy od dziecka materiał, który wędruje do Stanów, nie do końca wiadomo, co się z nim dzieje – aż przyjeżdża gotowy.

– Jaka jest alternatywa?

– Uważam, że nasi naukowcy mają potencjał, żeby ten proces był w całości prowadzony w Polsce. Według naszych szacunków, ta technologia może być czterokrotnie tańsza po wprowadzeniu do Polski. Dzisiaj cena wynosi milion dolarów na pacjenta, natomiast szacuje się, że realny koszt tej terapii – to 150 tysięcy dolarów.

– Ale to są produkty dwóch koncernów, opatentowane?

– Oprócz Novartisu i Gileada, właścicielami tej technologii są także Stany Zjednoczone i Izrael. Firmy rozwinęły swoje własne technologie, bazując na pracach naukowych, ale te narodowe patenty również mogą być wykorzystywane. Ideą naszego projektu jest to, że kilkuset pacjentów uzyska dostęp do leczenia w ramach badania klinicznego. Równolegle stworzymy laboratorium w odpowiednim standardzie a nasi naukowcy wyjadą do USA, aby opanować technologię, która trafi do Polski na zasadach licencyjnych. Powstanie centrum innowacyjnych immunoterapii, gdzie trafi pobierana od pacjentów krew, wcześniej wysyłana do USA. Trzeba dodać, że poszerza się wachlarz wskazań dla tej technologii. Najpierw mówiono o białaczkach, dzisiaj mówi się także o chłoniakach i  guzach litych a niedawno ukazał się w Nature artykuł pokazujący, że CAR-T może znaleźć zastosowanie w leczeniu martwiczej tkanki pozawałowej. Warto być w tym wyścigu, ponieważ może się okazać, że za sześć lat, kiedy ten projekt się zakończy i technologia na stałe zagości w Polsce, CAR-T może mieć już kilkadziesiąt wskazań. A być może będziemy jedynym krajem w Europie Środkowo-Wschodniej, który będzie mógł świadczyć takie usługi komercyjnie.

– Skąd będzie pochodziła technologia kupowana przez ten czas na potrzeby badań?

– To już zależy od tego, co zaplanują konsorcja składające wnioski. Muszą one określić, jak zamierzają leczyć kilkuset pacjentów. Co jest istotne, konkurs ma wartość 100 milionów złotych. Tymczasem dziś leczenie stu pacjentów powinno kosztować sto milionów dolarów. Czyli sam projekt już oznacza obniżenie kosztów terapii. Mam nadzieję, że upieczemy dwie pieczenie na jednym ogniu.

– O ile to się wszystko uda.

– Myślę, że się uda. Oczywiście monitorujemy sytuację, rozmawiamy z badaczami i cieszę się, że zawiązały się bardzo mocne konsorcja, składające się z kilku ośrodków, mających duże doświadczenie.

– Ale każde konsorcjum musi mieć zagranicznego partnera, czyli na przykład izraelski rząd lub któregoś z producentów.

– Tak, skądś muszą wziąć tę technologię, która już istnieje i chcemy ją adaptować do Polski, a liczba możliwych źródeł jest skończona. Z naszych analiz wynika, że również szwedzki Karolinska Institut posiada tę technologię w pewnej fazie zaawansowania. To także może się okazać źródłem dla Polski, zwłaszcza, że potrzebujemy tej technologii na poziomie trzeciej fazy badań klinicznych, czyli rozwiniętej – ale nie skończonej.

– Tak czy inaczej z warunków konkursu wynika, że badanie umożliwi dostęp do tej terapii wszystkim pacjentom z aktualnymi wskazaniami, czyli niektórych białaczek i chłoniaków.  

– Oszacowaliśmy, że dzięki temu projektowi badawczemu zapewnimy dostęp do terapii wszystkim pacjentom na okres trzech lat. Oczywiście, nie chodzi o to, aby zepsuć biznes koncernom farmaceutycznym. Celem są przede wszystkim korzyści dla polskich pacjentów. Jeśli konsorcja uznają, że technologia musi pochodzić od koncernów – tak się stanie. Zwłaszcza, że lista źródeł jest naprawdę krótka.

– Efekty działalności ABM w najbardziej wymierny sposób poznamy, kiedy zostaną opublikowane coroczne statystyki rozpoczętych projektów badawczych, komercyjnych i niekomercyjnych.

– Pandemia spowodowała na całym świecie stagnację lub wręcz regres liczby komercyjnych badań klinicznych. W Polsce spodziewany się raczej utrzymania, a nie spadku. Natomiast jeśli chodzi o badania niekomercyjne, których liczba stanowi dla nas bardzo istotny wskaźnik – to patrząc na liczbę projektów, które sfinansowaliśmy i które do końca roku muszą zostać zarejestrowane, spodziewam się że będzie ich trzykrotnie więcej niż w roku ubiegłym. Dotychczas rocznie rejestrowano w Polsce kilkanaście nowych projektów. Tymczasem niekomercyjnych badań sfinansowanych przez ABM i zarejestrowanych w tym roku będzie około pięćdziesięciu. Wzrost o 300 procent rok do roku, pomimo pandemii covidu – to jest wyraźna zmiana.

– Czyli dobry początek.

– Zakładamy, że w kolejnym roku liczba zarejestrowanych badań będzie co najmniej taka sama. Mamy realną szansę, aby w ciągu kilku lat osiągnąć europejski poziom 20 proc. niekomercyjnych badań w całej puli badań klinicznych rejestrowanych w naszym kraju.

(rozmawiał: Krzysztof Jakubiak)

© mZdrowie.pl