Zmiany w leczeniu chłoniaków pilnie potrzebne

„Nasz dystans i zapóźnienie narasta” – ostrzega prof. Jan Walewski, dyrektor Narodowego Instytutu Onkologii, porównując tempo wprowadzania nowych leków do refundacji w Polsce z rozwojem terapii stosowanych w leczeniu chorych z nowotworami krwi.

Na opracowanej przed pół rokiem liście TOP 10 HEMATO, która powstała na podstawie opinii hematoonkologów, pierwsze miejsce – jako nowa terapia najbardziej potrzebna do sfinansowania – zajął ibrutynib. Jest on już refundowany w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej. Natomiast nadal nie jest dostępny w leczeniu chłoniaka z komórek płaszcza. Tymczasem do leczenia powoli wchodzą kolejne, jeszcze nowsze leki z tej grupy cząsteczek. W ten sposób zaczyna się zwiększać dystans polskiej praktyki klinicznej do najnowszych opcji terapeutycznych. „Ibrutynib mimo kilkuletnich starań nadal nie jest refundowany. Są nowe terapie, które wkraczają i nasze zapóźnienie stanowi coraz większy problem” – mówi prof. Wiesław Jędrzejczak z Centralnego Szpitala Klinicznego WUM.

Kolejne miejsce na liście najbardziej potrzebnych nowych terapii w hematoonkologii zajęły dwie terapie CAR-T. Obie mają wskazania do leczenia chłoniaka rozlanego z dużych komórek B, a jedna dodatkowo także do leczenia młodych pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną. „Mam wrażenie, że jeszcze długo nie będziemy mieli do dyspozycji terapii CAR-T dla tych młodych pacjentów, a co dopiero mówić o starszych pacjentów z chłoniakiem z komórek płaszcza” – ocenia prof. Wojciech Jurczak z krakowskiego oddziału Narodowego Instytutu Onkologii.

Prof. Jurczak podkreśla, że u 300 pacjentów, którzy rocznie zapadają na chłoniaka z komórek płaszcza, leczonych – zgodnie ze standardem – immunochemioterapią, w części przypadków z konsolidacją ASCT, we wszystkich przypadkach z leczeniem podtrzymującym rituximabem możemy liczyć na długotrwałą, trwającą średnio 6-9 lat odpowiedź – „Pacjenci żyją jednak ze świadomością, że w przypadku wznowy nie ma dla nich w NFZ skutecznych leków. Refundacja ibrutynibu mogłaby nie tylko przedłużyć ich życie, ale znacząco poprawiłaby jego jakość. W czasie remisji po leczeniu I rzutu mogliby mieć świadomość, że w razie wznowy mają „szalupę ratunkową”, która co prawda nie pozwoli im przepłynąć całego oceanu, ale zapewni im kolejny rok lub więcej życia, w dobrym komforcie, czas na uporządkowanie swych spraw”. Dlatego zdaniem prof. Jurczaka, „brak ibrutynibu w refundacji jest blamażem NFZ, blamażem AOTMiT”. Jego zdaniem problem z dostępnością do terapii ibrutynibem mógłby zostać tymczasowo rozwiązany za pomocą transparentnego finansowania systemu RDTL, tak by lekarze i szpitale mieli pewność zwrotu poniesionych na zakup leku kosztów .

Wątpliwości związane z ratunkowym dostępem do technologii medycznych

Zmiany w procedurze RDTL od początku roku sprawiły, że prostsze jest podejmowanie decyzji. Obowiązek zweryfikowania wniosku i podjęcia decyzji o finansowaniu spadł z Ministerstwa Zdrowia na dyrektorów szpitali. Jednak z powodu nowych zasad finansowania, które nie były jasne dla dyrektorów szpitali, w pierwszych miesiącach wiele placówek praktycznie wstrzymało podejmowanie decyzji obawiając się, aby nie pogłębić swojego zadłużenia. Kilkudziesięciu pacjentów, którzy otrzymali już wcześniej nowy lek dzięki tej procedurze, ma leczenie zapewnione na zasadach kontynuacji. Natomiast przy rozpatrywaniu nowych wniosków zaczęła pojawiać się obawa, czy zakup leku zostanie rozliczony przez NFZ.

Jak mówi prof. Walewski, Narodowy Instytut Onkologii mieści się póki co w limicie wydatków na RDTL i nowe wnioski są systematycznie rozpatrywane, w stosunkowo dużej liczbie zwłaszcza dla chorych na mięsaki tkanek miękkich i właśnie chłoniaki. Powołano specjalny zespół, kierowany przez zastępcę dyrektora do spraw klinicznych, który raz w tygodniu rozpatruje wnioski wpływające w ramach ratunkowego dostępu.

Niestety nie wszystkie ośrodki tak postępują – „Niedawno podjęliśmy próbę leczenia pacjenta, który zgłosił się do NIO w stadium mocno zaawansowanym, wcześniej nie znalazłszy pomocy w innym ośrodku” – mówi Jan Walewski. Kiedy po konsultacji w NIO zaproponowano terapię, która mogłaby zostać sfinansowana w ramach RDTL, okazało się że ośrodek prowadzący pacjenta nie stosuje tej procedury finansowania leków. Wniosek został więc wypełniony i zaakceptowany w NIO, ale niestety z powodu wcześniejszego opóźnienia pacjent nie doczekał podania leku.

„Uważam, że nadrzędnym obowiązkiem Narodowego Instytutu Onkologii jest zajmowanie się chorymi, a nie analizowanie budżetów. Dlatego stosujemy RDTL na szeroką skalę, zgodnie z nowymi zasadami. Dobro chorego jest na pierwszym miejscu” – podkreśla dyrektor Narodowego Instytutu Onkologii. I dodaje – „Ze smutkiem dowiedziałem się, że inny ośrodek onkologiczny, w innym mieście, nie stosuje tej procedury”.

Nierówności w dostępie do leczenia

Zróżnicowana postawa poszczególnych ośrodków sprawia, że chorzy mają nierówne szanse w dostępie do leczenia. „Jeśli ośrodki mają doświadczenie w leczeniu na przykład chorych z chłoniakami z komórek płaszcza i mówimy o leku zarejestrowanym w 2014 roku, który ma już ustaloną od kilku lat pozycję w standardach leczenia – stosowanie w jego przypadku RDTL oznacza obarczenie klinicystów procedurami, których nie powinni prowadzić” – komentuje ten problem dr Jakub Gierczyński. Jego zdaniem leczenie chłoniaka z komórek płaszcza ibrutynibem powinno się prowadzić w trybie programu lekowego, który i tak wymaga dosyć rozbudowanych formalności i dokumentacji. „Najbardziej sprawiedliwy jest program lekowy, dostępny na terenie całego kraju, zwłaszcza jeśli mówimy o terapiach o udowodnionej skuteczności, a ibrutynib jest już refundowany od kilku lat w terapii przewlekłej białaczki limfocytowej” – dodaje dr Gierczyński.

Na nierówny dostęp do terapii w hematoonkologii zwraca też uwagę prof. Wojciech Jurczak – „Są pewne choroby, które mają nadzwyczaj mocny lobbing, w szpiczaku refundowany jest już kolejny lek, tymczasem w chłoniakach z komórek płaszcza nia ma żadnego”. „Jeżeli nie powstaje grupa nacisku, jeżeli choroba dotyczy starszych ludzi, wykluczonych i nie używających internetu, nie mająch siły przebicia – to decyzji o refundacji po prostu nie ma” – dodaje. Także dostęp do terapii CAR-T dla chorych z chłoniakami nie jest możliwy w ramach RDTL, ponieważ trwają negocjacje wniosku o utworzenie programu lekowego a dodatkowo powstało konsorcjum, które dzięki grantowi ABM ma rozwinąć polską technologię.

Analizując decyzje refundacyjne, które zapadły od początku 2021 roku, w kontekście rankingu TOP 10 HEMATO dr Jakub Gierczyński ocenia, że „Ministerstwo Zdrowia podeszło do propozycji hematologów w sposób racjonalny i juz właściwie połowa leków z rankingu została zrefundowana zgodnie z sugestiami klinicystów”. Wątpliwe jest jednak przerzucanie odpowiedzialności za podejmowanie decyzji na dyrektorów szpitali, w ramach RDTL, w odniesieniu do sprawdzonych terapii – zwłaszcza, że ceny kupowanych leków w procesie ratunkowego dostępu są wyższe niż leków w programach lekowych, ponieważ przechodzą one przez proces negocjacji oraz wprowadzane są mechanizmy podziału ryzyka.

Postęp w hematologii następuje nieustannie, dlatego bez podejmowania nowych decyzji kolejka skutecznych terapii oczekujących na refundację będzie rosła, „a czas płynie” – mówi dr Gierczyński. „Istotne jest, aby brać pod uwagę to, że populacje chorych leczonych na nowotwory krwi w ramach programów lekowych są ograniczone i możliwe do monitorowania” – wskazuje Jakub Gierczyński w kontekście tworzenia nowych programów lekowych.

Priorytety refundacyjne

W kontekście hematoonkologii, a zwłaszcza leczenia chłoniaków, „przed naszym systemem ochrony zdrowia stają bardzo duże wyzwania w związku z tym, że pojawiają się nowe, skuteczne leki, a jednocześnie bardzo drogie które powinny być refundowane” – wskazuje także prof. Jan Walewski. I dodaje – „Największym wyzwaniem są w tej chwili immunoterapie komórkowe. Miejmy nadzieję, że konsorcjum finansowane przez ABM przyspieszy ten dostęp, ale zanim to nastąpi – to konieczny jest jednak normalny proces refundacyjny lub wykorzystanie Funduszu Medycznego”.

Zdaniem prof. Wiesława Jędrzejczaka, równie ważnym priorytetem jest objęcie refundacją w najbliższym czasie dwóch kolejnych leków z listy TOP 10 HEMATO, czyli ibrutynibu i polatuzumabu – „To są moim zdaniem rzeczy najpilniejsze, jeśli chodzi o leki”. Profesor Wojciech Jurczak wspiera te dwie sugestie, dodając że potrzebne jest wyrównanie proporcji pomiędzy dostępnością leków na poszczególne grupy chorób hematoonkologicznych, aby wyrównywać szanse chorych.

Natomiast w odniesieniu do spraw organizacyjnych wskazane jest – zdaniem prof. Jędrzejczaka – aby pieniądze przeznaczane na RDTL były w odpowiedni sposób „znakowane”, tak aby dyrektorzy szpitali wieloprofilowych nie obawiali się po nie sięgać i realizować wniosków w ratunkowym trybie. „Mechanizm ratunkowy w chwili obecnej funkcjonuje lepiej niż kiedyś, ale można go ulepszyć” – uzupełnia prof. Walewski.

Ratunkowy dostęp do technologii lekowych powinien być bardziej transparentny, aby szpitale mogły go wykorzystywać bez obaw o problemy, w tym finansowe, wynikające z przerzucenie na dyrektorów odpowiedzialności za podejmowane decyzje. „Decyzje resortu o refundacji powinny wynikać z opinii i oczekiwań ekspertów klinicznych” – podkreśla dr Gierczyński. Zwłaszcza że w 2019 roku Europejska Agencja Leków zarejestrowała 7 nowych leków onkologicznych, podczas gdy w 2020 było ich aż 16. Kolejka terapii przeciwnowotworowych, oczekujących na sfinansowanie, będzie zatem rosła, jeśli nie usprawnimy i przyspieszymy procesu podejmowania decyzji. „Inaczej będzie jak z lenalomidem u chorych na chłoniaki – wcześniej niż nastąpi jego refundacja, będzie prawdopodobnie dostępny jego generyk” – podsumowuje prof. Wojciech Jurczak.