Wykaz innowacyjnych technologii lekowych Funduszu Medycznego obejmie najwyżej 21 leków

Na wykazie innowacyjnych technologii lekowych, który zgodnie z ustawą o Funduszu Medycznym AOTMiT ma opublikować pod koniec lutego, znajdzie się nie więcej niż 21 leków. Tylko tyle spełnia ustawowe kryteria – zwraca uwagę dr Jakub Gierczyński, MBA, ekspert rynku ochrony zdrowia.

Doktor Jakub Gierczyński – W okresie od stycznia 2020 r. do 10.02.2021 r. Europejska Agencja Leków zarekomendowała 40 nowych substancji czynnych, które nigdy wcześniej nie były dopuszczone do obrotu w Unii Europejskiej (https://www.ema.europa.eu/en/news/human-medicines-highlights-2020). Biorąc pod uwagę kryteria przygotowywania przez AOTMiT wykazu technologii lekowych o wysokim stopniu innowacyjności w ramach Funduszu Medycznego warto przyjrzeć się zarejestrowanym lekom pod kątem szans na znalezienie się na tym wykazie, który powinien zostać opublikowany do 26 lutego 2021 r.

Analizując listę zarejestrowanych technologii lekowych z dziedziny onkologii i chorób rzadkich, można zidentyfikować 7 leków stosowanych w onkologii w terapii guzów litych, 7 leków stosowanych w terapii nowotworów krwi oraz 7 leków sierocych stosowanych w chorobach rzadkich innych niż nowotwory krwi.

Reasumując, 21 nowych substancji czynnych, zarekomendowanych w okresie od 1 stycznia 2020 r. do 10 lutego 2021 r. przez Europejską Agencję Leków może spełniać kryteria wykazu technologii lekowych o wysokim stopniu innowacyjności, finansowanych w ramach Funduszu Medycznego. Czekamy więc na wykaz, który – zgodnie z ustawą – weźmie on pod uwagę szczegółowe kryteria, takie jak niezaspokojona potrzeba medyczna, siła interwencji, jakość danych naukowych, wielkość populacji docelowej, priorytety zdrowotne oraz fakt, czy wnioskodawca nie złożył dotychczas wniosku o objecie refundacją i ustalenie ceny urzędowej zbytu dla danego leku w tym wskazaniu.

Poniżej lista zarejestrowanych nowych technologii lekowych w trzech kategoriach, według kolejności alfabetycznej.

Onkologia – guzy lite:

1. avapritinib (Ayvakyt; Blueprint) – lek sierocy stosowany w leczeniu nowotworu podścieliskowego przewodu pokarmowego (gastrointestinal stromal tumour, GIST);
2. darolutamide (Nubeqa; Bayer) – w leczeniu dorosłych mężczyzn z opornym na kastrację rakiem gruczołu krokowego bez przerzutów (ang. non-metastatic castration resistant prostate cancer, nmCRPC) z dużym ryzykiem wystąpienia przerzutów;
3. entrectinib (Rozlytrek; Roche) – w terapii guzów litych z  obecnością fuzji genu NTRK oraz niedrobnokomórkowegho raka płuca ROS1-dodatniego;
4. pertuzumab/trastuzumab/hyaluronidase (Phesgo; Roche) – stosowany w leczeniu dorosłych pacjentek z HER2-dodatnim rakiem piersi;
5. selpercatinib (Retsevmo; Lilly) – przeznaczony do leczenia nowotworów związanych z obecnością mutacji protoonkogenu RET: niedrobnokomórkowego raka płuca oraz raka tarczycy;
6. trastuzumab deruxteca (Enhertu; AstraZeneca) – jest wskazany w monoterapii dorosłych pacjentów  z HER2-dodatnim rakiem piersi, nieoperacyjnym lub przerzutowym, którzy otrzymali wcześniej dwa lub więcej schematów leczenia opartych na anty-HER2;
7. tucatinib (Tukysa; Seagen) – do leczenia w połączeniu z trastuzumabem i kapecytabiną dorosłych chorych na HER2-dodatniego, miejscowo zaawansowanego lub rozsianego raka piersi, którzy otrzymali wcześniej co najmniej 2 schematy leczenia anty-HER2;

Onkologia – nowotwory krwi:

1. acalabrutinib (Calquence; AstraZeneca) w leczeniu osób dorosłych z przewlekłą białaczką limfocytową;
2. belantamab mafodotin (Blenref; GSK) – lek sierocy stosowany w monoterapii szpiczaka mnogiego u dorosłych pacjentów, którzy wcześniej otrzymali co najmniej cztery schematy leczenia;
3. brexucabtagene autoleucel (Tecartus; Kite) – terapia komórkowa CAR-T o statusie leku sierocego oraz produktu leczniczego terapii zaawansowanej (ATMP) w leczeniu chłoniaka z komórek płaszcza u dorosłych;
4. glasdegib (Daurismo; Pfizer) – lek sierocy w leczeniu dorosłych pacjentów z nowo zdiagnozowaną ostrą białaczką szpikową (AML, ang. acute myeloid leukaemia) występującą de novo lub wtórną, których nie można poddać standardowej chemioterapii indukującej;
5. isatuximab (Sarclisa; Sanofi) – lek sierocy wskazany do stosowania w skojarzeniu z pomalidomidem i deksametazonem w leczeniu dorosłych pacjentów z nawrotowym i opornym na leczenie szpiczakiem plazmocytowym (ang. multiple myeloma, MM);
6. moxetumomab pasudotox-tdfk (Lumoxiti; AstraZeneca) – lek sierocy stosowany w leczeniu osób dorosłych z nawrotową lub oporną na leczenie białaczką włochatokomórkową
7. tagraksofusp (Elzonris; Stemline) – lek sierocy stosowany w leczeniu osób dorosłych z nowotworem z blastycznych plazmacytoidalnych komórek dendrytycznych (BPDCN);

Choroby rzadkie:

1. crizanlizumab-tmca (Adakveo; Novartis) – lek sierocy wskazany w zapobieganiu nawracającym przełomom naczyniowo-okluzyjnym (ang. vaso-occlusive crisis, VOC) u pacjentów z niedokrwistością sierpowato krwinkową w wieku 16 lat i starszych;
2. fedratinib (Inrebic; BMS) – lek sierocy stosowany w leczeniu pierwotnego zwłóknienia szpiku i zwłóknienia szpiku wtórnego do czerwienicy prawdziwej lub nadpłytkowości samoistnej;
3. givosiran (Givlaari; Alnylam) – lek sierocy do stosowania w leczeniu ostrej porfirii wątrobowej (AHP, ang. acute hepatic porphyria) u dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat;
4. iwakaftor/tezakaftor/eleksakaftor (Kaftrio; Vertex) – lek sierocy wskazany do stosowania w schemacie leczenia skojarzonego z iwakaftorem w leczeniu mukowiscydozy u pacjentów w wieku co najmniej 12 lat , którzy są homozygotyczni pod względem mutacjiF508del genu mukowiscydozowego przezbłonowego regulatora przewodnictwa (ang. cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR) lub heterozygotyczni pod względem mutacji F508delgenu CFTR z minimalną wartością funkcji (MF);
5. komórki macierzyste CD34+ (Libmeldy; Orchard) – lek sierocy i produkt leczniczy terapii zaawansowanej (ATMP) stosowany w leczeniu dzieci z leukodystrofią metachromatyczną (ang. metachromatic leukodystrophy, MLD);
6. lumasiran (Oxlumo; Alnylam) – lek sierocy wskazany do leczenia pierwotnej hiperoksalurii typu1 (ang. primary hyperoxaluria type 1, PH1) we wszystkich grupach wiekowych;
7. onasemnogene abeparvovec (Zolgensma; Novartis) – lek sierocy,  terapia genowa (produkt leczniczy terapii zaawansowanej (ATMP) rdzeniowego zaniku mięśni (SMA).

© mZdrowie.pl