Wkrótce decyzje dotyczące innowacyjnych terapii z pierwszej listy Funduszu Medycznego

Trwają negocjacje z producentami pięciu leków, które znalazły się na liście innowacyjnych terapii Funduszu Medycznego. Jedną z nich jest terapia genowa SMA.

“W tej chwili jesteśmy u progu zastosowania po raz pierwszy nowego procesu oceny leków w ramach Funduszu Medycznego” – mówi prof. Marcin Czech. Ewentualne negocjacje cenowe producentów z resortem zdrowia mogą nie pasować do projektowanych zmian w ustawie refundacyjnej.

Opublikowane w ostatnich miesiącach wyniki badań udowadniają bardzo wysoką skuteczność terapii genowej u chorych z rdzeniowym zanikiem mięśni. Lek znalazł się na krótkiej liście pięciu terapii ujętych w wykazie technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności finansowanych w ramach Funduszu Medycznego  – innowacji, które mają szansę być finansowane przez Fundusz Medyczny. Coraz więcej terapii genowych jest rejestrowanych przez FDA, w najbliższym czasie można się ich spodziewać również w rejestracji europejskiej.

Fundusz Medyczny miał stworzyć alternatywną drogą dostępu do leczenia w chorobach rzadkich i onkologii dla osób najbardziej potrzebujących. Jednocześnie, jak podkreśla prof. Marcin Czech – ” Jest rozwiązaniem systemowym dla leków, które wymykają się z refundacji, bądź trudno je ocenić w świetle zapisów ustawy refundacyjnej. Warto dodać, że Fundusz Medyczny został ograniczony do chorób rzadkich i chorób nowotworowych, a więc tych, które łączą się z największą śmiertelnością. Jeśli chodzi o choroby rzadkie to bardzo często nie ma tam po prostu żadnych terapii i tam, gdzie one się pojawiają warto jest rozważyć, czy ona rzeczywiście przyniesie korzyści zdrowotne pacjentom, czyli czy terapia jest efektywna kosztowo i klinicznie.”

Wytypowana grupa pięciu leków, które mają być ocenione i refundowane w nowy sposób, jest aktualnie przedmiotem negocjacji. W ten sposób zapisy ustawy o Funduszu Medycznym po raz pierwszy przechodzą praktyczny sprawdzian i tworzą się zasady, na jakich będą działać w najbliższych latach. Już pojawiają się sugestie, aby znowelizować ustawę o funduszu, np. ze strony Roberta Plisko, prezesa HTA Consulting. Profesor Czech proponuje jednak cierpliwość – “W kwestii korekcji tych zapisów o Funduszu zostawiłbym swobodę, nie próbowałbym ich usztywniać, zanim nie ocenimy pierwszych leków. Dobrym kandydatem będzie terapia genowa w leczeniu SMA, której przedstawiciel znajduje się w procesie”.

Marcin Czech zwraca uwagę, że szczególnie przy tej uproszczonej procedurze, odnoszącej się do Funduszu Medycznego, nasza Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji oraz Ministerstwo Zdrowia powinny uwzględnić decyzje podjęte w innych krajach – w dojrzałych systemach refundacyjnych, np. Wielkiej Brytanii czy Francji, a także w krajach Europy Środkowej o zbliżonym PKB do Polski. “W odniesieniu do terapii genowej “część niezależnych agencji HTA w tych krajach podała wysokość QALY dla terapii genowej w porównaniu do aktywnego komparatora i wyniki są obiecujące – wynoszą od 3,5 do 4,8 QALY” – wskazuje prof. Czech.

Organizacje pacjenckie i eksperci podkreślają optymizm co do objęcia refundacją tych terapii, które są na liście Funduszu Medycznego. Skoro rząd zapowiada przeznaczanie coraz większych środków na ochronę zdrowia liczonych w proporcji do PKB, mamy szanse za kilka lat dorównać pod tym względem innym krajom Grupy Wyszehradzkiej, czyli Czechom, Słowacji i Węgrom. A są to kraje, które już zapewniły dostępność refundacyjną wielu najnowocześniejszym terapiom także w leczeniu SMA. Od momentu decyzji o refundacji nusinersenu w 2018 roku, a także wprowadzając badania przesiewowe noworodków, Polska wyznaczała standardy finansowania terapii SMA w Europie. Bez kolejnych kroków, możemy zostać prześcignięci przez inne kraje.

Terapia genowa jest dostępna w 12 krajach w Europie, m.in. w Anglii, Szkocji, Niemczech, Francji i Włoszech, które łącznie stanowią 47 proc.  europejskiej populacji. Jest to leczenie, które podaje się raz w życiu a leczone w ten sposób dzieci rozwijają się w normalnym tempie.