Szpitale z Wrocławia i Gliwic, których wnioski o sfinansowanie CAR-T dla dwóch pacjentów w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych zostały odrzucone, odwołały się od negatywnych decyzji Ministra Zdrowia. Równocześnie producent jednej z dwóch zarejestrowanych terapii ponownie złożył wniosek o objecie refundacją tego produktu. Agencja Badań Medycznych zamierza natomiast ogłosić konkurs na działalność badawczo-rozwojową w zakresie terapii CAR-T.
Po negatywnych rekomendacjach prezesa AOTMiT i idącym w ślad za nimi odrzuceniem dwóch wniosków w ramach RDTL przez Ministra Zdrowia, oba szpitale złożyły odwołania. Za sfinansowaniem tych terapii przemawia przede wszystkim to, że jest ona terapią ostatniej szansy w dwóch rzadkich chorobach hematoonkologicznych – ostrej białaczce limfoblastycznej i chłoniakach.
W uzasadnieniu negatywnych rekomendacji Agencja podkreślała, że “dowody naukowe na skuteczność wnioskowanej technologii są mało wiarygodne, gdyż pochodzą z jednego jednoramiennego badaniu klinicznym II fazy o akronimie JULIET”. Zwracała również uwagę na to, że produkt został zarejestrowany warunkowo, z zobowiązaniem producenta do przeprowadzenia pięciu dodatkowych badań. Z kolei wnioskodawcy wskazują, że bardziej rozbudowane badania bardzo trudne przeprowadzić, skoro jest to terapia przeznaczona dla chorych, u których inne metody leczenia nie przyniosły rezultatów. We wnioskach przytacza się także pozytywne dane z praktycznego zastosowania w wielu krajach.
Nowy wniosek o refundację
Jeden z dwóch producentów – Novartis – złożył pod koniec lutego ponowny wniosek o objęcie refundacją swojego produktu. Pierwszy wniosek złożony we wrześniu 2019 roku nie był rozpatrywany, ponieważ nie było możliwości wykazania, że lek jest dostępny w obrocie na terytorium Polski – a takie potwierdzenie jest wymaganie zgodnie z zapisami ustawy refundacyjnej. W chwili obecnej firma taki dokument mogła przedstawić, ponieważ jej lek został w lutym zastosowany we wrocławskim Uniwersyteckim Szpitali Klinicznym u pacjenta pediatrycznego z przewlekłą białaczką limfoblastyczną.
Pojawiła się zatem szansa, że CAR-T może trafić na listę refundacyjną na zwykłych zasadach, a co za tym idzie, jego cena może zostać znacznie obniżona w wyniku negocjacji lub zastosowania instrumentów dzielenia ryzyka, na przykład opartych na płaceniu za efekt leczenia. W Szkocji i Niemczech, gdzie terapia CAR-T jest refundowana, koszt leczenia jednego pacjenta wynosi około 1,6 mln zł. Koszt zastosowania leku we Wrocławiu był podobny. Lek został sfinansowany jako darowizna przez fundację działającą przy “Przylądku Nadziei”.
ABM zamierza sfinansować opracowanie polskiej technologii CAR-T
Podczas najbliższego posiedzenia Rady Agencji Badań Medycznych zaopiniowana zostanie propozycja nowego konkursu Agencji, którego przedmiotem będzie działalność badawczo-rozwojowa w zakresie terapii CAR-T.
Celem konkursu będzie przeprowadzenie badań klinicznych z wykorzystaniem technologii CAR/CAR-T opracowanej przez polskie konsorcjum naukowe. Realizacja projektu powinna umożliwić powszechne stosowanie tej terapii w polskim systemie ochrony zdrowia.
Wnioski o dofinansowanie będą mogły być składane wyłącznie w konsorcjum składającego się z co najmniej jednego podmiotu leczniczego odpowiedzialnego za produkcję preparatów komórek CAR/CAR-T (oraz ewentualne jego podanie) oraz trzech innych podmiotów leczniczych, które będą wykonywały procedury związane z podaniem komórek CAR/CAR-T, sprawując kompleksową opiekę nad pacjentem, u którego zastosowano leczenie oparte na technologii CAR.
W związku z – jak to określono w oficjalnym komunikacie – “dużymi oczekiwaniami”, ABM planuje ogłoszenie konkursu już w kwietniu i zamierza przeznaczyć ten cel 100 mln zł.
Technologia CAR-T – to immunologiczna terapia komórkowa. Polega na przeprogramowaniu własnych limfocytów pacjenta za pomocą transgenu kodującego chimeryczny receptor antygenowy (CAR) w celu zidentyfikowania i wyeliminowania komórek z ekspresją CD19.
W Polsce już cztery szpitale posiadają certyfikaty pozwalające na stosowanie CAR-T. Pierwszym, który ją zastosował w listopadzie 2019 roku, była Klinika Hematologii i Transplantologii Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu w terapii chłoniaka. Drugim, także w terapii chłoniaka, był gliwicki oddział Narodowego Instytutu Onkologii.
© mZdrowie.pl
