W czasie konferencji “Pacjent Przede Wszystkim” eksperci i przedstawiciele organizacji pacjentów wskazywali na terapie skojarzone jako szansę na skuteczne leczenie również w przypadku rozsiewu choroby. Chociaż dostępność do tych schematów leczenia jest dobra, niektóre połączenia leków nie są refundowane, a zdaniem lekarzy – powinny być.
Nadzieje na skuteczne leczenie w wielu typach nowotworów są obecnie pokładane w terapiach skojarzonych. Często wykorzystuje się w nich substancje od dawna stosowane w monoterapii, które jednak po połączeniu polepszają rokowania pacjentów. Co istotne, pojawiające się nowe schematy leczenia obejmują również chorych z późno rozpoznaną chorobą. Dyskusja o terapiach skojarzonych była prowadzona na konferencji „Pacjent Przede Wszystkim”, która towarzyszyła obchodom 15-lecia działalności Fundacji Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych.
Profesor Krzysztof Giannopoulos (Zakład Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie) podkreślał, że dziś trudno wyobrazić sobie funkcjonowanie hematoonkologii bez terapii skojarzonych. Polegają one obecnie na łączeniu terapii celowanej z immunoterapią lub dwóch rodzajów immunoterapii. Wciąż trwają próby z nowymi połączeniami, publikowane są nowe wyniki badań. Nasz system refundacji stara się doganiać innowacje. „Pewne schematy zaistniały dopiero rok temu, a my już w Polsce mamy do nich dostęp” – powiedział prof. Giannopoulos.
W przewlekłej białaczce limfocytarnej do niedawna mediana zachorowań wynosiła 71 lat. Dziś coraz częściej widuje się zachorowania u 30-latków. Wymusiło to poszukiwania innych metod leczenia, gdyż terapia trwająca do końca życia pacjenta obciążałaby i jego, i placówki medyczne, i NFZ. Obecnie w pierwszej linii leczenia młodych chorych rekomendowane są terapie skojarzone: wenetoklaks i obinutuzumab lub wenetoklaks i ibrutynib. W obu przypadkach oznacza to leczenie ambulatoryjne, które trwa 15 miesięcy a pacjent otrzymuje leki w formie tabletek. Potem następuje przerwa, która trwa u pierwszych pacjentów leczonych tym schematem już 5-6 lat. „Jest to leczenie zmieniające nie tylko losy tych pacjentów, ale i losy całej hematoonkologii” – podsumował prof. Giannopoulos.
Równie duże wyzwanie stanowi ostra białaczka szpikowa. Szansą dla pacjentów w podeszłym wieku, obarczonych innymi chorobami, którzy nie mogą zostać zakwalifikowani do intensywnego leczenia, stało się połączenie wenetoklaksu i azacytydyny. W grupie chorych przyjmujących terapię skojarzoną zaobserwowano dotychczas dwukrotną poprawę wyników w porównaniu do grupy leczonej klasyczną, niskodawkową (ze względu na wiek i stan zdrowia ogólny) chemioterapią. U pacjentów z mutacją IDH1, potrzebne jest – zdaniem profesora Giannopoulosa – zrefundowanie leczenia polegającego na łączeniu azacytydyny z iwosydenibem. Badania wykazały, że gdyż dzięki temu zyskują oni trzykrotnie lepsze wyniki, jeżeli chodzi o czas całkowitego przeżycia.
Profesor Lucjan Wyrwicz z Narodowego Instytutu Onkologii mówił o terapiach skojarzonych w leczeniu pacjentów z rakiem jelita grubego – „300 tysięcy osobodni pacjenci spędzają w szpitalach aby otrzymać leczenie z powodu raka jelita grubego rocznie. (…) jedna z większych grup chorych, jedna z liczniejszych grup beneficjentów chemioterapii”. Zwrócił uwagę, że wprowadzenie modelu leczenia ambulatoryjnego uwolniłoby znaczą część zasobów. Dodanie leku celowanego w III linii leczenia dwukrotnie wydłuża czas w dobrym stanie zdrowia. W międzynarodowym badaniu, w którym brały udział również polskie ośrodki i pacjenci, uzyskano nadspodziewanie dobre wyniki w przypadkach zaawansowanego raka jelita grubego z przerzutami po połączeniu dwóch leków: chemioterapeutyku o nazwie triflurydyna/typiracyl z przeciwciałem monoklonalnym bewacyzumab. Niestety ta terapia nie jest obecnie refundowana. Profesor Barbara Radecka z Opolskiego Centrum Onkologii przypomniała, że obserwowany jest wzrost zachorowalności na raka jelita grubego, a równocześnie zgłaszalność na badania przesiewowe jest słaba. W efekcie co drugi pacjent otrzymuje diagnozę w momencie, gdy choroba jest już w III lub IV stadium rozwoju. Szansą dla tych chorych jest skojarzenie substancji leczniczych.
Rzadkim, ale opornym na klasyczne leczenie onkologiczne nowotworem jest rak nerki. Profesor Jakub Żołnierek zwracał uwagę na brak refundacji łącznego stosowania leków ukierunkowanych molekularnie i immunoterapii w pierwszej linii leczenia w przypadku rozsiewu raka nerkowokomórkowego. Tymczasem jedno z takich połączeń, skojarzenie kabozantynibu z niwolumabem. ma potwierdzoną dwukrotnie wyższą skuteczność od klasycznej monoterapii stosowanej u tej grupy chorych. Również prof. Piotr Chłosta (Katedra i Klinika Urologii CMUJ) wskazywałna wciąż gorszy dostęp polskiego pacjenta do innowacyjnych terapii skojarzonych w porównaniu do osób leczonych w większości krajów UE.
W odpowiedzi na głosy ekspertów klinicznych Mateusz Oczkowski, wicedyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia przytoczył przysłowie „Mierz siły na swoje zamiary”. Przypomniał, że przy ograniczonych finansach trzeba zapewnić pacjentom możliwość kontynuowania terapii, co jest sporym wyzwaniem dla Ministerstwa. Równocześnie zwrócił uwagę na słabe strony stosowania terapii skojarzonych, czyli zamykanie innych ścieżek leczenia oraz problemy związane z powikłaniami. „Coraz częściej widzimy, że pacjenci nie wytrzymują swojej terapii” – wskazał na sytuacje, w których chorzy rezygnują z leczenia nie z powodu progresji choroby, ale z powodu uciążliwości terapii. Leczenie działań niepożądanych jest coraz większym problemem dla lekarzy, a także finansowym dla płatnika publicznego. Dyrektor Oczkowski przypomniał, że istnieje możliwość sięgnięcia po terapie skojarzone przy pomocy Ratunkowego Dostępu do Terapii Lekowych. Jak powiedział, od tego w jakim stopniu lekarz zna zasady działania systemu refundacji, zależy czy zdoła uzyskać jeden komponent skojarzonej terapii z RDTL, a drugi z programu lekowego. „Okazuje się, że Ministerstwo Zdrowia tak naprawdę finansuje terapie dla tych pacjentów i nie można się zgodzić, że terapia jest niedostępna” – podkreślał Mateusz Oczkowski, dodając – „W RDTL kryją się terapie, z jakich Państwo nie zdają sobie sprawy, że są refundowane w Polsce”.
Profesor Jakub Żołnierek zauważył, że we wniosku o RDTL należy udowodnić, że chory nie ma alternatywnej ścieżki leczenia, a w terapiach skojarzony taką przecież ma, choć mniej skuteczną. Inną barierą jest wyczerpana pula pieniędzy danej placówki na RDTL. „Mierzenie sił na zamiary jest odległe od etyki, deontologii, którą uzyskałem od swoich mistrzów. Nie chcę aby mój pacjent różnił się od tego, który urodził się za zachodnią granicą i jest obywatelem tzw. starych krajów UE. To nie po lekarsku” – powiedział prof. Piotr Chłosta. Elżbieta Markowska, prezes Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych podkreśliła, że należy niwelować wciąż utrzymujące się nierówności w dostępie do leczenia onkologicznego, także terapii skojarzonych, tak aby każdy pacjent miał równe szanse na skuteczne leczenie niezależnie od miejsca zamieszkania czy ośrodka, który prowadzi jego terapię.
