Od 1 marca trzy nowe terapie w chorobach rzadkich zostaną objęte refundacją – w leczeniu pacjentów z mukowiscydozą, pierwotną hiperoksalurią typu 1 oraz dystrofią mięśniową Duchenne’a.
Wiceminister Maciej Miłkowski powiedział na konferencji prasowej – „Ostatnio udało nam się zakończyć negocjacje z firmą, która jest właścicielem właściwie wszystkich leków wykorzystywanych w mukowiscydozie (…) Ma jedyne leki przyczynowe w tej chorobie, pierwsze, które uzyskały rejestrację. Pierwsza rejestracja najnowszego leku, który jest najbardziej skuteczny Kaftrio była w drugiej połowie 2020 roku. Teraz właśnie zakończyliśmy negocjacje. Dotyczyły całego zakresu portfolio firmy. Są to trzy technologie lekowe ukierunkowane w zależności od wieku i poszczególnych wskazań medycznych. Dzisiaj wydaliśmy decyzję, dzisiaj na liście ta terapia będzie dostępna”.
Refundacja leczenia mukowiscydozy obejmie około 1 tys. pacjentów, a jej roczny koszt wyniesie w sumie 500 mln zł. Środki pochodzić będą z Funduszu Medycznego. Równocześnie wiceminister podkreślił, że terapię będzie prowadzić kilkanaście ośrodków w całej Polsce – „Trzy ośrodki mają już umowę na terapię Kalydeco, pozostałe ośrodki będą zakontraktowane od początku marca. Myślę, że terminie pilnym, około 1 maja pozostałe ośrodki, które nie mają jeszcze umowy na ten zakres będą mogły to udostępnić”
Pozostałe terapie, które trafią na listę refundacyjną od marca, dotyczą chorych z pierwotną hiperoksalurią typu 1 oraz dystrofią mięśniową Duchenne’a. „Druga technologia, która jest w tym zakresie to jest Oxlumo na leczenie chorych na pierwotną hiperoksalurię typu 1. To jest choroba ultrarzadka, finansowana z pierwszej listy technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności” – zaznaczył Maciej Miłkowski.
Z kolei pacjenci z dystrofią mięśniową Duchenne’a od 2 roku życia i z wagą powyżej 12 kg „otrzymają dostęp do znanej od wielu lat technologii, ale do tej pory nie refundowanej”. „Widzimy, że jest istotna efektywność tego leku, wydłużająca o 5 lat czas normalnego funkcjonowania, chodzenia. Ta choroba postępuje i w młodym wieku osoby umierają. To pierwsza terapia zarejestrowana w chorobie Duchenne’a. Tylko dla około 10-15 proc. (pacjentów – PAP) pozostała populacja nie ma jeszcze leku” – powiedział wiceminister Miłkowski.
„To bardzo ważny czas dla naszych pacjentów, ich rodzin i dla specjalistów zajmujących się leczeniem tej choroby” – powiedziała dr Katarzyna Walicka-Serzysko. Podkreśliła, że nowe metody terapii, tj. modulatory białka CFTR dają szanse chorym na mukowiscydozę na coraz dłuższe życie w lepszej jakości. „Modulatory białka CFTR – to leki przełomowe, to pierwsze leki przyczynowe stosowane w leczeniu tej choroby. Do tej pory leczyliśmy mukowiscydozę wyłącznie objawowo, czyli nasze postępowanie polegało na zmniejszeniu objawów choroby, na leczeniu powikłań” – wskazała. Wyjaśniła, że modulatory biała CFTR przywracają prawidłową funkcję kanałów jonowych, których budowa i funkcja jest zaburzona jest w skutek defektu genetycznego.
„Ten efekt na poziomie komórkowym, na poziomie kanałów jonowych przekłada się na efekt kliniczny” – powiedziała dr Walicka-Serzysko. Powołała się na wyniki badań klinicznych, które pokazały, że u chorych poprawia się czynność płuc, poprawia się stan odżywienia, zmniejsza się częstość zaostrzeń choroby oskrzelowo-płucnej, poprawia się jakość i długość życia – „To jest nowoczesna terapia spersonalizowana, czyli skierowana do pacjentów z określonymi mutacjami w określonym wieku, u których ta terapia będzie skuteczna”. Terapia musi być prowadzona nadal w ośrodkach specjalistycznych, które są doświadczone w leczeniu mukowiscydozy. „Zarówno kwalifikacja do leczenia, jak i prowadzenie leczenia, jego monitorowanie powinno być prowadzone w ośrodkach, które maja doświadczenie w leczeniu tych chorych, które dysponują zespołami wielodyscyplinarnymi, w skład których wchodzą nie tylko lekarze i pielęgniarki, ale także dietetycy, fizjoterapeuci, psycholodzy, tak by jak najbezpieczniej prowadzić to leczenie” – zaznaczyła dr Walicka-Serzysko.
„Ta decyzja refundacyjna jest ważnym kamieniem milowym dla osób cierpiących na mukowiscydozę w Polsce. Cieszymy się, że od 1 marca 2022 roku osoby kwalifikujące się do terapii w ramach programu lekowego będą miały teraz dostęp do leczenia nakierowanego na funkcjowanie białka, którego mutacja stanowi bezpośrednią przyczynę ich choroby – powiedział Marek Macyszyn, dyrektor generalny Vertex Pharmaceuticals w Polsce. „Stawiamy sobie za cel, aby nasze leki były dostępne dla jak największej liczby pacjentów na całym świecie. Chciałbym podziękować polskim władzom za współpracę w procesie refundacyjnym i uznanie wartości modulatorów CFTR. Ogromnie doceniamy ukierunkowane na współdziałanie zaangażowanie wszystkich osób biorących udział w podjęciu tej decyzji” – dodał Marek Macyszyn.
Mukowiscydoza jest wrodzoną, nieuleczalną, wieloukładową chorobą, uwarunkowaną genetycznie i dziedziczoną. Choroba ujawnia się u osób, które odziedziczyły nieprawidłowe geny od obojga rodziców. Przyczyną choroby są mutacje w genie CFTR (ang. cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, błonowy regulator przewodnictwa).
(PAP)
