Eksperci postulują, żeby zmienić kryteria kwalifikacji do programu lekowego, tak aby można było szybciej włączać leki biologiczne przewlekłe zapalenie zatok przynosowych z polipami nosa. Obecnie chory musi przejść dwie operacje zatok, konieczne jest też potwierdzenia zapalenia typu T2. Specjaliści uważają, że leczenie biologiczne powinno być możliwe już po pierwszej operacji, należy też zrezygnować z potwierdzenia zapalenia T2.
Przewlekłe zapalenie zatok przynosowych należy do najczęstszych na świecie schorzeń – dotyka od 5 do 12 proc. populacji osób dorosłych. Choroba charakteryzuje się złożonym stanem zapalnym obejmującym zatoki przynosowe i błonę śluzową przewodów nosowych. Polipy nosa występują u ok. 20-30 proc. tych chorych. Choroba oznacza trudności z oddychaniem, a także utratę węchu i smaku, zaburzenia snu, przewlekłe zmęczenie oraz znaczące ograniczenia w życiu zawodowym i społecznym. Blisko połowa osób chorujących na przewlekłe zapalenie zatok przynosowych z polipami nosa (PZZPzPN) ma również inne choroby zapalne, takie jak astma czy atopowe zapalenie skóry.
Standardowe leczenie obejmuje regularne płukanie nosa roztworami soli, stosowanie donosowych glikokortykosteroidów oraz leczenie chorób współistniejących, zwłaszcza astmy. W cięższych przypadkach konieczne może być zastosowanie krótkich cykli glikokortykosteroidów doustnych, które mają wiele poważnych działań niepożądanych. Jeżeli prawidłowo prowadzone leczenie zachowawcze nie zapewnia kontroli choroby, pacjent może zostać zakwalifikowany do leczenia operacyjnego. Standardowym postępowaniem jest endoskopowa operacja zatok przynosowych, podczas której usuwa się polipy oraz tkanki zmienione zapalnie, a także poszerza naturalne drogi drenażu zatok.
Zabieg poprawia drożność nosa, wentylację i oczyszczanie zatok, a jednocześnie umożliwia skuteczniejsze docieranie leków stosowanych miejscowo. Operacja zmniejsza nasilenie choroby, ale nie usuwa skłonności do przewlekłego zapalenia, dlatego również po zabiegu konieczne jest dalsze leczenie przeciwzapalne. U większości chorych z ciężką postacią PZZPzPN proces zapalny jest zdominowany przez mechanizmy typu 2 i nacieki eozynofilowe. W tej grupie polipy mogą odrastać nawet po prawidłowo przeprowadzonej operacji. Wtedy wykonywane są kolejne zabiegi.
„Wielu pacjentów z ciężkim, nawrotowym PZZPzPN przez lata funkcjonuje w powtarzającym się cyklu: odrost polipów, leczenie steroidami, zabieg chirurgiczny, krótkotrwała poprawa i kolejny nawrót choroby” – mówi dr hab. n. med. Piotr Dąbrowiecki z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Infekcyjnych i Alergologii WIM, przewodniczący Polskiej Federacji Stowarzyszeń Chorych na Astmę, Alergię i POChP.
Szansą dla chorych na PZZPzPN jest program lekowy B.156, czyli leczenie biologiczne ciężkiej postaci przewlekłego zapalenia nosa i zatok przynosowych z polipami nosa. Leki biologiczne działają na mechanizmy zapalne odpowiedzialne za rozwój choroby. Największe korzyści z leczenia biologicznego mogą odnieść ci chorzy, u których – mimo dostępnych terapii – utrzymują się uciążliwe objawy, dochodzi do nawrotów po zabiegach operacyjnych lub konieczne jest wielokrotne stosowanie glikokortykosteroidów.
„PZZPzPN to choroba jest przewlekła i nie umiemy jej wyleczyć. Leczymy ją po to, żeby pacjent nie miał objawów i powikłań. Leczenie biologiczne to jest dla nas nowa era, po prostu przełom. Dzięki niemu mówimy o remisji. Zastanawiamy się, jak będziemy postępować z pacjentem, który po dwóch, trzech latach leczenia nie będzie miał żadnych objawów, czy będzie mu weryfikować dawkę. To jest wielka nowość dla nas laryngologów. Cieszymy się, jak małe dzieci, bo dostaliśmy fantastyczne narzędziem, fantastyczne leki. Chcielibyśmy tylko móc je stosować nie u chorych, którzy przeszli 7, 8 czy 10 operacji, tylko zdecydowanie wcześniej” – mówi dr Piotr Rapiejko z Kliniki Otolaryngologii WIM, sekretarz Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Otolaryngologów Chirurgów Głowy i Szyi.
„Jednym z najnowszych leków biologicznych przeznaczonych dla tej grupy pacjentów jest tezepelumab. Może on wpływać na przebieg choroby u podstawy jej powstania, odwracając przewlekły stan zapalny w zatokach. Niestety, nie jest on jeszcze dostępny dla polskich pacjentów, co mamy nadzieję, niedługo się zmieni” – dodaje dr Piotr Dąbrowiecki.
Zdaniem ekspertów, oprócz zapewnienia szerokiego dostępu do skutecznych terapii biologicznych, konieczna jest aktualizacja kryteriów kwalifikacji do programu lekowego B.156. Obecne zasady mogą bowiem niepotrzebnie wydłużać drogę pacjentów do leczenia – wymagane jest, żeby chorym miał wykonane co najmniej dwa zabiegi chirurgiczne oraz potwierdzenie zapalenia typu 2.
„Osoby, u których dochodzi do szybkiego nawrotu choroby już po pierwszej operacji, często znajdują się w podobnej sytuacji klinicznej jak te po kolejnych zabiegach. Sam zabieg mechanicznie usuwa skutki, ale nie likwiduje podłoża zapalnego choroby. Konieczność przechodzenia przez chorych kolejnej operacji wyłącznie z powodów administracyjnych jest trudna do uzasadnienia z perspektywy medycznej. Co więcej, kolejne zabiegi rewizyjne wiążą się z o wiele wyższym ryzykiem groźnych powikłań śródoperacyjnych i wydłużoną rekonwalescencją. Szczególnie istotne jest, aby kryteria refundacyjne nadążały za rozwojem nowoczesnych terapii i uwzględniały specyfikę ich działania” – podkreśla dr Rapiejko.
Uproszczenie zasad kwalifikacji – w tym umożliwienie rozpoczęcia terapii po jednym rozległym zabiegu oraz rezygnacja z obowiązku potwierdzania zapalenia typu 2 – mogłoby przyspieszyć dostęp do leczenia bez istotnego zwiększenia liczby pacjentów objętych ostatecznie refundacją. Jednocześnie ograniczyłoby liczbę kolejnych operacji oraz ryzyko związanych z nimi powikłań.
Stanowisko ekspertów dotyczące zmian w zapisach programu lekowego B.156
Eksperci rekomendują objęcie tezepelumabu refundacją w ramach programu lekowego B.156. Rekomendacja ta wynika z oceny skuteczności, bezpieczeństwa oraz zasadności wykorzystania tego leku biologicznego jako kolejnej opcji terapeutycznej dla właściwie wybranej populacji chorych. Bazując na dotychczasowych doświadczeniach praktycznych oraz wynikach najnowszych badań, wskazują na zasadność dokonania zmian w istniejących zapisach programu, co pozytywnie wpłynie na efektywność leczenia i poprawę bezpieczeństwa pacjentów.
Eksperci proponują zmniejszenie liczby wymaganych zabiegów chirurgicznych przed włączeniem do programu z dwóch do jednego. Pacjenci z ciężką postacią choroby po jednym zabiegu pozostają w takiej samej sytuacji klinicznej jak ci po dwóch zabiegach. Dodatkowo obserwacje z codziennej praktyki i dane naukowe wskazują, że w tej populacji drugi i kolejne zabiegi rewizyjne nie dają oczekiwanego długotrwałego efektu, a wiążą się z istotnie wyższym ryzykiem powikłań śródoperacyjnych i wydłużoną rekonwalescencją. Umożliwienie leczenia biologicznego już po pierwszym zabiegu resekcji polipów przełoży się na skrócenie ścieżki kwalifikacji, ale nie na zwiększenie populacji docelowej. Zmiana ta pozwoli szybciej wdrożyć skuteczną terapię biologiczną, ograniczając spiralę kolejnych interwencji chirurgicznych oraz ekspozycję na powikłania.
Kolejna propozycja – to rezygnacja z obowiązkowego potwierdzenia zapalenia typu 2. Kluczowym argumentem jest mechanizm działania tezepelumabu, umożliwiający skuteczne leczenie niezależnie od biomarkerów T2. Co więcej, obowiązek potwierdzenia zapalenia T2 może prowadzić do wykluczenia chorych, którzy najbardziej potrzebują terapii biologicznej, zwłaszcza że stosowanie sterydów systemowych obniża wartości biomarkerów zapalenia T2 i utrudnia prawidłową kwalifikację.
Eksperci rekomendują również, aby wyeliminować z zapisów programu lekowego odwołania do dynamicznie aktualizowanych zaleceń EUFOREA 2023 w kryteriach kwalifikacji, ponieważ powoływanie się na często zmieniany dokument grozi niespójnościami oraz problemami interpretacyjnymi w realizacji programu. Ostatnia propozycja – to wydłużenie czasu ważności badania tomograficznego, niezbędnego przy kwalifikacji do programu, z 6 miesięcy do 1 roku. Zmiana ta pozwoli ograniczyć koszty oraz zmniejszyć ekspozycję pacjentów na promieniowanie.
