Producent jednego z podskórnych leków stosowanych do zapobiegania krwawień u osób z hemofilią A – firma Roche – zorganizował konferencję prasową, na której zadał publiczne pytanie o przyczyny, dla których terapie podskórne hemofilii A u dorosłych pacjentów nadal nie są refundowane. “Chciałbym zadać pytanie – gdzie leży problem?” – powiedział dyr. Krzysztof Adamcewicz. Lek emicizumab jest zarejestrowany od 8 lat, daje udowodnione korzyści kliniczne, poprawia jakość życia i bezpieczeństwo pacjentów. Zarejestrowane są także dwie inne takie terapie, ale żadna z nich nie jest finansowana w ramach krajowego programu leczenia dorosłych pacjentów z hemofilią. Firma deklaruje, że złożyła w resorcie zdrowia ofertę, gwarantującą że wydatki na leczenie pacjentów po refundacji tego leku nie wzrosną przez okres 3 lat. Ale od 8 miesięcy nie może doczekać się odpowiedzi.
Firma Roche zadała pod adresem resortu zdrowia publiczne pytanie – “Co możemy zrobić, żeby dorośli pacjenci z hemofilią A mogli otrzymywać to leczenie?”. Jej przedstawiciele na konferencji prasowej opowiedzieli długą historię starań o refundację leku w ramach programu leczenia hemofilii. Ostatnia oferta finansowa dotycząca tej terapii, przedstawiona 8 miesięcy temu, nadal nie doczekała się reakcji ze strony Ministerstwa Zdrowia.
Jesteśmy jedynym krajem w Europie, w którym dorosłe osoby chorujące na hemofilię A nie mają dostępu do podawanego podskórnie leku emicizumab – stwierdził Krzysztof Adamcewicz z firmy Roche, czyli producenta emicizumabu. I dodał – “Sytuacja jest przykładem braku woli i chęci u decydentów do rozmów i skutkuje gorszym dostępem pacjentów do leczenia”. Przypomniał, że ta terapia została wpisana na listę leków podstawowych WHO.
Wniosek ma pozytywną rekomendację AOTMiT, producent zaproponował ustalenie limitu wydatków na poziomie aktualnych kosztów leczenia pacjentów, to znaczy zwrot pieniędzy, jeśli te wydatki wzrosną po refundacji emicizumabu. Limit miałby obowiązywać do końca trwania aktualnego programu leczenia hemofilii, czyli do końca 2028 roku. “Prawdopodobnie ta oferta jest za dobra” – stwierdził dyr. Adamcewicz.
Liczba pacjentów leczonych w narodowym programie utrzymuje się na stabilnym poziomie, a liczba dzieci spada z uwagi na ogólny spadek liczby porodów w Polsce. Mimo to w ostatnich kilku latach odnotowano duży wzrost liczby jednostek leków sfinansowanych w ramach programu – z 206,7 mln jednostek w 2022 roku, przez 258 mln w 2024 roku do 346 mln jednostek w roku 2025. W dodatku cena jednostki z 30-32 groszy w 2022 roku wzrosła do 63 groszy w 2024 roku, a obecnie kształtuje się na poziomie 51 -55 groszy.
Doktor Justyna Kozińska z Kliniki Hematologii i Transplantologii Szpiku, Wydział Lekarski UM w Lublinie, przypomniała że pierwsze doświadczenia ze stosowania terapii podskórnych w hemofilii polscy lekarze mieli już w 2017 roku, uczestnicząc w badaniach klinicznych. Dotychczas zebrane dane kliniczne wskazują, że prawie 82 proc. pacjentów dzięki terapii podskórnej zostało uwolnionych od krwawień, głównie wylewów do stawów, prowadzących do niepełnosprawności. Można je podawać po 1, 2 czy 4 tygodnie, co mocno odmienia życie pacjenta i pozwala wrócić do wielu aktywności rodzinnych czy zawodowych. W ostatnim czasie udało się doprowadzić do sytuacji, w której pacjenci biorący wcześniej udział w badaniach klinicznych mogą nadal korzystać z podskórnych leków, nie muszą wracać do starej formy iniekcji.
Profesor Wojciech Młynarski, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologii i Onkologii Dziecięcej podkreślił, że sytuacja młodych pacjentów z hemofilią jest o wiele lepsza. Dzieci i ich rodziny mają możliwość wyboru terapii, tak aby ją dostosować do potrzeb, stanu zdrowia i sytuacji rodzinnej. Jak stwierdził prof. Młynarski, radykalna różnice w dostępie do terapii dla osób w wieku 16-17 oraz 19-20 lat jest zupełnie niezrozumiała – “Pytałem decydentów, czym się różni dziecko mające 17 lat ot tego, które skończyło 18 lat. Pytanie pozostało bez odpowiedzi”. Dodał, że od sierpnia pojawiły się wreszcie możliwości przedłużenia terapii w hemofilii typu A po wejściu młodego pacjenta w dorosłość.
Doktor Joanna Zdziarska z Ośrodka Leczenia Hemofilii w Krakowie mówiła na konferencji o postulatach środowiska hematologicznego – “Chcielibyśmy mieć dostęp dla chorych do terapii zarejestrowanych, także tych nowych i bardziej skutecznych. W Polsce idzie to bardzo powoli. Bardzo chcielibyśmy mieć dostęp do terapii podskórnych. Nasz ostatni apel był wyrazem bezsilności. Cała Europa stosuje te leki. Wiemy której grupie pacjentów to jest bardzo potrzebne, – to zwłaszcza ci, którzy muszą się wkłuwać codziennie i mają najtrudniej”.
