Terapia CAR-T (tisagenlecleucel) dla dorosłych pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B (DLBCL), po dwóch lub większej liczbie linii leczenia systemowego, została umieszczona na nowym wykazie leków refundowanych, który będzie obowiązywać od 1 maja 2022 r.
Od 1 września 2021 roku terapia CAR-T jest już refundowana w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B u pacjentów do 25. roku życia. Nowa decyzja oznacza, że terapia tisagenlecleucelem będzie dostępna dla polskich pacjentów we wszystkich wskazaniach zarejestrowanych w Europie.
“Przez lata naukowcy poszukiwali różnych metod wykorzystania układu odpornościowego do walki z nowotworami. Technologia CAR-T to definitywnie jednoz największych odkryć w onkologii. Pozytywna decyzja refundacyjna Ministra Zdrowia dla CAR-T w leczeniu pacjentów dorosłych chorych na chłoniaka rozlanego z dużych komórek B to szansa na życie dla wielu chorych, którzy nie odpowiadają dobrze na leczenie konwencjonalne. Bardzo się cieszę, że dołączamy do grona krajów oferujących tę innowacyjną metodę terapeutyczną. To przełomowa chwila dla polskich pacjentów” – mówi Marta Wielondek, dyrektor generalna polskiego oddziału producenta leku, firmy Novartis Oncology.
W Polsce obecnie łącznie 6 placówek uzyskało certyfikację producenta do stosowania terapii CAR-T (tisagenlecleucel) w obu wskazaniach. U dorosłych pacjentów są to:
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego – Centralny Szpital Kliniczny, Klinika Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych;
- Szpital Kliniczny im. Heliodora Święcickiego Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu – Klinika Hematologii i Transplantacji Szpiku;
- Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Państwowy Instytut Badawczy z oddziałem w Gliwicach – Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii;
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie – Klinika Hematologii;
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdańsku – Klinika Hematologii i Transplantologii.
Natomiast u pacjentów pediatrycznych z oporną/nawrotową ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B jest to Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei” Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu.
Rocznie na całym świecie odnotowuje się ponad milion nowych zachorowań na nowotwory krwi, z czego w Polsce ok. 6 tys. Najczęściej występującym nowotworem układu odpornościowego są chłoniaki, które mogą różnić się zarówno miejscem powstawania nowotworu, jak i stopniem złośliwości. Do najczęstszych należą chłoniaki nieziarnicze, które należą do grupy nowotworów układu limfatycznego i w Polsce stanowią ok. 2% wszystkich nowych przypadków zapadalności na nowotwory złośliwe. Najczęściej występującym rodzajem jest chłoniak rozlany z dużych komórek B, który stanowi 30-40 proc. zachorowań na chłoniaka złośliwego nieziarniczego, jest agresywny i trudny do leczenia. Szansą dla dorosłych pacjentów z oporną lub nawrotową postacią choroby po niepowodzeniu innych opcji terapeutycznych może być terapia CAR-T.
“CAR-T jest przełomem w leczeniu pacjentów hematologicznych. Mechanizm działania tej terapii jest zupełnie inny od dotychczas stosowanych leków. W zindywidualizowanej terapii CAR-T wykorzystuje się układ odpornościowy chorego. Limfocyty T pacjenta są pobierane i poddawane modyfikacjom poza organizmem, dzięki czemu są w stanie rozpoznać komórki nowotworowe z ekspresją określonego antygenu oraz z nimi walczyć. Dzięki CAR-T ok. 40 proc. pacjentów z opornymi/nawrotowymi postaciami chłoniaka rozlanego z dużych komórek B ma szansę na osiągnięcie trwałych remisji – mówi Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w gliwickim oddziale Narodowego Instytutu Onkologii.
Jak działa terapia CAR-T?
W zindywidualizowanej terapii CAR-T do walki z niektórymi rodzajami nowotworów wykorzystuje się układ odpornościowy pacjenta. W specjalistycznym procesie separacji składników krwi (leukaferaza) izolowane są z niej leukocyty, w tym limfocyty T. Następnie są one przekazywane do laboratorium w celu modyfikacji. Przy pomocy wektora wirusowego limfocyty T zostają genetycznie zaprogramowane tak, aby rozpoznawały komórki nowotworu. Następnie nowo utworzone komórki CAR-T ulegają namnażaniu i trafiają z powrotem do krwi pacjenta. Tak zaprogramowane komórki CAR-T są w stanie rozpoznać komórki nowotworowe, przyłączyć się do nich i aktywnie je zniszczyć.
“Terapia CAR-T jest od kilku lat z powodzeniem stosowana w większości krajów europejskich. W Polsce przeprowadzono ją po raz pierwszy w 2019 r. u dorosłego chorego z chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B. Pozytywna decyzja refundacyjna to niezwykła szansa dla pacjentów na dostęp do przełomowego lecznia. Bardzo się cieszę, że polskie ośrodki i lekarze mają możliwość dołączenia do grona wiodących placówek europejskich, które oferują tę innowacyjną metodę terapeutyczną. W naszym kraju funkcjonuje obecnie już kilka ośrodków w pełni przygotowanych do tego leczenia” – dodaje prof. Lidia Gil, kierownik Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu.
