21 substancji na pacjentów z chorobami rzadkimi, 20 uznanych za pierwsze w swojej klasie, 13 przełomowych leków i 17 substancji zaaprobowanych w programie przyspieszonego zatwierdzania – ubiegły rok można uznać za wyjątkowo bogaty w nowe terapie.
Podobnie jak w poprzednich latach, substancje zaaprobowane przez Agencję Żywności i Leków w 2019 roku obejmują nowoczesne terapie farmakologiczne, niedostępne wcześniej na rynku. Najnowszy raport zawiera również szereg nowych zaleceń, rozszerzeń, dawkowania i postaci substancji już zatwierdzonych w minionych latach.
Dr Janet Woodcock, dyrektor Centrum Oceny Leków i Badań (CDER) w słowie wstępnym zwróciła uwagę na znajdujące się na liście leki biopodobne: „Mają wspaniały potencjał zarówno dla pacjentów, jak i całego systemu opieki zdrowotnej. Patenty i wyłączności, chroniące produkty biologiczne wygasają w Stanach Zjednoczonych. Możemy się zatem spodziewać pojawienia się wielu innych produktów biopodobnych, które należy przedłożyć do zatwierdzenia. Oznacza to większą konkurencję, która może prowadzić do poprawy dostępu do terapii i niższe koszty leczenia dla pacjentów”.
Podobnie jak w poprzednich latach, w 2019 r. odnotowano postęp w zakresie zatwierdzania leków biologicznych. Na liście pojawiło się dziesięć nowych substancji, które mogą pomóc pacjentom cierpiącym na choroby takie jak reumatoidalne zapalenie stawów, łuszczycę oraz nowotwory, w tym raka piersi, nowotworu żołądka z przerzutami, raka jelita grubego z przerzutami, raka płuc, glejaka, guzów nerki z przerzutami, nowotworu szyjki macicy, chłoniaka nieziarniczego typu B, przewlekłej białaczki limfocytowej, ziarniniakowatości z zapaleniem naczyń i nowotworów układu krwiotwórczego.
Liczba zatwierdzanych przez FDA substancji wynosi średnio 37 rocznie i systematycznie rośnie od 2010 roku.

Leki zatwierdzone przez CDER w 2019 oku:
Accrufer (ferric maltol) Adakveo (crizanlizumab-tmca) Aklief (trifarotene) Balversa (erdafitinib) Beovu (brolucizumab – dbll) Brukinsa (zanubrutinib) Cablivi (kaplacizumab-yhdp) Caplyta (lumateperone) Dayvigo (lemborexant) Egaten (triklabendazol) Enhertu (fam-trastuzumab deruxtecan-nxki) Evenity (romosozumab-aqqg) ExEm Foam (air polymer-type A) Fetroja (cefiderokol) fluorodopa F 18* Ga 68 DOTATOC* Givlaari (givosiran)Ibsrela (tenapanor) Inrebic (fedratinib) Jeuveau (prabotulinumtoxinA-xvfs) Mayzent (siponimod) Nourianz (istradefilline) Nubeqa (darolutamid) Oxbryta (voxelotor)Padcev (enfortumab wedotin-ejfv) | Piqray (alpelisib) Polivy (polatuzumab wedotin-piiq) pretomanid* Reblozyl (lluspatercept-aamt) Recarbrio (imipenem, cilastatin, relebactam) Reyvow (lasmiditan) Rinvoq (upadacitinib) Rozlytrek (entrectinib) Scenesse (afamelanotyd) Skyrizi (risankizumab – rzaa) Sunosi (solriamfetol) TissueBlue (Brilliant Blue G) Trikafta (eleksakaftor, tezakaftor i iwakaftor) Turalio (peksydartinib) Ubrelvy (ubrogepant) Vyleesi (bremelanotyd) Vyndaqel (tafamidis meglumine) Vyondys 53 (golodirsen) Wakix (pitolisant)Xcopri (cenobamate) Xenleta (lefamulina)Xpovio (selinexor) Zulresso (brexanolone) * Produkt zatwierdzony bez nazwy handlowej |
Pierwsze w swojej klasie
CDER określiło 20 z 48 nowych leków zatwierdzonych w 2019 r. jako szczególnie godne uwagi ze względu na ich potencjalny pozytywny wpływ i wyjątkowy wkład w jakość medycyny, opiekę i leczenie pacjenta. Substancje te mają mechanizmy działania inne niż w istniejących terapiach. Nowe leki zatwierdzone w 2019 roku, które FDA uznało za najlepsze w swojej klasie to Adakveo, Balversa, Cablivi, Evenity, Givlaari, Ibsrela, Nourianz, Oxbryta, Padcev, Polivy, pretomanid, Reblozyl, Reyvow, Scenesse, Turalio, Vyleesi, Vyndaqel, Wakix, Xpovio i Zulresso.
Przykładem terapii First-in-Class jest Balversa (erdafitinib), przeznaczona do leczenia dorosłych pacjentów z miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym rakiem pęcherza, u których nowotwór postępował w trakcie lub po chemioterapii związkami platyny oraz ma określone zmiany genetyczne, takie jak FGFR3 oraz FGFR2. Natomiast Zulresso (brexanolone) jest pierwszym lekiem zatwierdzonym przez FDA dla kobiet z depresją poporodową.
Terapie przełomowe
Autorzy raportu zwracają uwagę na terapie chorób poważnych lub zagrażającymi życiu, dla których potrzeby medyczne nie zostały zaspokojone a wstępne dowody kliniczne wskazują, że lek może istotnie poprawić punkty końcowe. CDER oznaczyło w 2019 jako 13 takich substancji: Adakveo, Balversa, Brukinsa, Enhertu, Givlaari, Oxbryta, Padcev, Polivy, Rozlytrek, Trikafta, Turalio, Vyndaqel i Zulresso.
Leki na choroby rzadkie
Aż 21 z 48 nowych terapii to leki sieroce lub dedykowane chorobom rzadkim: Adakveo, Brukinsa, Cablivi, Egaten, Ga 68 DOTATOC, Givlaari, Inrebic, Oxbryta, Polivy, pretomanid, Reblozyl, Rozlytrek, Scenesse, Sunosi, TissueBlue, Trikafta, Turalio, Vyndaqel, Vyondys 53, Wakix i Xpovio.
- Scenesse (afamelanotyd), implant do stosowania w zapobieganiu nadwrażliwości na światło słoneczne u dorosłych pacjentów z protoporfirią erytropoetyczną. U tych osób nawet krótka ekspozycja na słońce może powodować bolesne zmiany skórne;
- Turalio (peksydartinib) – pierwszy lek dla pacjentów z guzem olbrzymiokomórkowym, rzadkiej i bolesnej dolegliwości, gdzie guzy nienowotworowe narastają wokół stawów powodując uszkodzenie tkanek. Dotąd jedynym leczeniem była chirurgia;
- Trikafta (eleksakaftor, tezakaftor i iwakaftor) dla chorych z mukowiscydozą – z najczęstszą postacią mutacji genu CF;
- Oxbryta (voxelotor) – nowy lek do leczenia anemii sierpowatej (SCD) – podnosi poziom hemoglobiny, co powoduje zmniejszenie ryzyka udaru, głównej przyczyny niepełnosprawności i śmierci u pacjentów z SCD. Adakveo (crizanlizumab-tmca) – druga nowa terapia dla chorych na tę chorobę ma zapobiec najczęstszemu i bardzo bolesnemu powikłaniu w SCD, które pojawia się, gdy tkanki nie otrzymują wystarczającej ilości tlenu;
- rozszerzenie terapii Ofevem (nintedanib), spowalniające tempo spadku czynności płuc u pacjentów z twardziną układową, śródmiąższową chorobą płuc (SSc-ILD);
- Vyondys 53 (golodirsen) – nowa terapia dla niektórych pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a.
Zaburzenia neurologiczne i psychiczne:
- Caplyta (lumateperone) – terapia dla chorych na schizofrenię;
- Nourianz (istradefilline) – lek stosowany w terapii pacjentów z chorobą Parkinsona (PD), doświadczających epizodów „off”;
- dwie nowe substancje pomagające pacjentom cierpiącym na migrenę: Reyvow (lasmiditan) i Ubrelvy (ubrogepant);
- Xcopri (cenobamate) – nowy lek zmniejszający częstotliwość napadów częściowych u pacjentów z padaczką;
- Sunosi (solriamfetol) stosowany w celu poprawy stanu czuwania u dorosłych pacjentów z nadmierną sennością w ciągu dnia, związaną z narkolepsją lub obturacyjnym bezdechem sennym;
- Wakix (pitolisant) – pierwszy lek zatwierdzony przez FDA na narkolepsję, który nie jest substancją kontrolowaną;
- Dayvigo (lemborexant) do leczenia bezsenności.
Choroby zakaźne:
- Fetroja (cefiderokol) i Recarbrio (imipenem, cilastatin, relebactam) dwa nowe antybiotyki skuteczne przeciwko niektórym opornym zakażeniom Gram-ujemnym w zakażeniach dróg moczowych;
- pretomanid – lek, który w połączeniu z niektórymi substancjami jest skuteczny gruźlicy odpornej na wiele innych terapii;
- Xenleta (lefamulina) – antybiotyk dla pacjentów ze szpitalnym zapaleniem płuc;
- pierwszy zatwierdzony przez FDA dwuskładnikowy (w przeciwieństwie do dotychczasowego trzyskładnikowego) pełny schemat dawkowania leku dla dorosłych zakażonych HIV, nie leczonych wcześniej na tę chorobę;
- nowa terapia zapobiegania HIV u niektórych zagrożonych osób dorosłych i młodzieży w celu zmniejszenia ryzyka infekcji w wyniku kontaktu seksualnego.
Choroby serca, płuc, układu krążenia i hormonalne:
- Vyndaqel (tafamidis meglumina) i Vyndaqel (tafamidis meglumine) – dwa nowe leki stosowane w leczeniu osób dorosłych z kardiomiopatią;
- rozszerzenie terapii dla pacjentów z cukrzycą typu 2, wcześniej lek zatwierdzony był do stosowania tylko u dorosłych a teraz od dziesiątego roku życia;
- dla dorosłych pacjentów z cukrzycą typu 2 pierwsze „białko agonistyczne receptora peptydowego glukagonu” przyjmowane doustnie.
Choroby autoimmunologiczne:
- Mayzent (siponimod) do leczenia osób dorosłych z nawrotem stwardnienia rozsianego (MS);
- Rinvoq (upadacitinib) do stosowania w reumatoidalnym zapaleniu stawów;
- Skyrizi (risankizumab – rzaa) przeznaczony dla umiarkowanej do ciężkiej postaci łuszczycy plackowatej u dorosłych, kwalifikujących się do terapii systemowej lub fototerapii.
Problemy zdrowotne kobiet i mężczyzn:
- Evenity (romosozumab-aqqg) – lek biologiczny do leczenia osteoporozy u kobiet po menopauzie z wysokim ryzykiem złamania kości;
- Vyleesi (bremelanotyd) w leczeniu nabytego uogólnionego hipoaktywnego zaburzenia popędu seksualnego (HSDD) u kobiet przed menopauzą.
Nowotwory i zaburzenia układu krwiotwórczego:
- Brukinsa (zanubrutinib) – terapia dla pacjentów z chłoniakiem komórek płaszcza;
- Inrebic (fedratinib) – nowe leczenie zwłóknienia szpiku kostnego, gdzie jest on zastępowany tkanką bliznową;
- Cablivi (kaplacizumab-yhdp) – pierwsza terapia dorosłych pacjentów z nabytą zakrzepową plamicą małopłytkową (aTTP);
- Givlaari (givosiran) – leczenie niektórych pacjentów z ostrą porfirią wątrobową;
- Reblozyl (lluspatercept-aamt) – lek do stosowania u dorosłych pacjentów, którzy wymagają transfuzji czerwonych krwinek w wyniku specyficznego rodzaju niedokrwistości spowodowanej talasemią beta;
- Xpovio (selinexor) – objęty program przyspieszonego zatwierdzania lek, który w połączeniu z kortykosteroidem i deksametazonem służy do leczenia niektórych dorosłych pacjentów z nawracającym opornym na leczenie szpiczakiem mnogim;
- Enhertu (fam-trastuzumab deruxtecan-nxki) do leczenia pacjentek z HER2-dodatnim, miejscowym zaawansowanym lub przerzutowym rakiem piersi;
- Nubeqa (darolutamid) – nowa terapia raka prostaty, który nie dał jeszcze przerzutów odległych;
- Padcev (enfortumab wedotin-ejfv) do leczenia opornego raka pęcherza moczowego;
- Piqray (alpelisib), pierwsza terapia przeznaczona dla pacjentów z mutacją PIK3CA w zaawansowanym raku piersi HR + / HER2;
- Polivy (polatuzumab wedotin-piiq) do leczenia dorosłych pacjentów z rozlanym chłoniakiem z dużych komórek B;
- Rozlytrek (entrectinib) inhibitor kinazy tyrozynowej do leczenia pacjentów z ROS1-dodatnim, przerzutowym niedrobnokomórkowym rakiem płuca i guzami litymi z genem neurotroficznej kinazy receptorowej tyrozyny (NTRK).
Inne ważne nowe zatwierdzenia leków w 2019 roku:
- Ibsrela (tenapanor) do stosowania u pacjentów z zespołem jelita drażliwego;
- Beovu (brolucizumab – dbll) w leczeniu pacjentów z zwyrodnieniem plamki żółtej związanym z wiekiem;
- Egaten (triklabendazol), do leczenia tropikalnej choroby pasożytniczej wywołanej przez przywrę wątrobową Fasciola hepatica;
- fluorodopa F 18 – radioaktywny środek diagnostyczny do stosowania w pozytronowej tomografii emisyjnej w celu zdiagnozowania pacjentów z podejrzeniem zespołu Parkinsona;
- TissueBlue (Brilliant Blue G) – barwnik do stosowania podczas operacji oka.
© mZdrowie.pl