Raport: FDA zatwierdziła w 2019 roku aż 48 nowych leków

21 substancji na pacjentów z chorobami rzadkimi, 20 uznanych za pierwsze w swojej klasie, 13 przełomowych leków i 17 substancji zaaprobowanych w programie przyspieszonego zatwierdzania – ubiegły rok można uznać za wyjątkowo bogaty w nowe terapie.

Podobnie jak w poprzednich latach, substancje zaaprobowane przez Agencję Żywności i Leków w 2019 roku obejmują nowoczesne terapie farmakologiczne, niedostępne wcześniej na rynku. Najnowszy raport zawiera również szereg nowych zaleceń, rozszerzeń, dawkowania i postaci substancji już zatwierdzonych w minionych latach. 

Dr Janet Woodcock, dyrektor Centrum Oceny Leków i Badań (CDER) w słowie wstępnym zwróciła uwagę na znajdujące się na liście leki biopodobne: „Mają wspaniały potencjał zarówno dla pacjentów, jak i całego systemu opieki zdrowotnej. Patenty i wyłączności, chroniące produkty biologiczne wygasają w Stanach Zjednoczonych. Możemy się zatem spodziewać pojawienia się wielu innych produktów biopodobnych, które należy przedłożyć do zatwierdzenia. Oznacza to większą konkurencję, która może prowadzić do poprawy dostępu do terapii i niższe koszty leczenia dla pacjentów”.

Podobnie jak w poprzednich latach, w 2019 r. odnotowano postęp w zakresie zatwierdzania leków biologicznych. Na liście pojawiło się dziesięć nowych substancji, które mogą pomóc pacjentom cierpiącym na choroby takie jak reumatoidalne zapalenie stawów, łuszczycę oraz nowotwory, w tym raka piersi, nowotworu żołądka z przerzutami, raka jelita grubego z przerzutami, raka płuc, glejaka, guzów nerki z przerzutami, nowotworu szyjki macicy, chłoniaka nieziarniczego typu B, przewlekłej białaczki limfocytowej, ziarniniakowatości z zapaleniem naczyń i nowotworów układu krwiotwórczego.

Liczba zatwierdzanych przez FDA substancji wynosi średnio 37 rocznie i systematycznie  rośnie od 2010 roku.

Leki zatwierdzone przez CDER w 2019 oku:

Pierwsze w swojej klasie 

CDER określiło 20 z 48 nowych leków zatwierdzonych w 2019 r. jako szczególnie godne uwagi ze względu na ich potencjalny pozytywny wpływ i wyjątkowy wkład w jakość medycyny, opiekę i leczenie pacjenta. Substancje te mają mechanizmy działania inne niż w istniejących terapiach. Nowe leki zatwierdzone w 2019 roku, które FDA uznało za najlepsze w swojej klasie to Adakveo, Balversa, Cablivi, Evenity, Givlaari, Ibsrela, Nourianz, Oxbryta, Padcev, Polivy, pretomanid, Reblozyl, Reyvow, Scenesse, Turalio, Vyleesi, Vyndaqel, Wakix, Xpovio i Zulresso. 

Przykładem terapii First-in-Class jest Balversa (erdafitinib), przeznaczona do leczenia dorosłych pacjentów z miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym rakiem pęcherza, u których nowotwór postępował w trakcie lub po chemioterapii związkami platyny oraz ma określone zmiany genetyczne, takie jak FGFR3 oraz FGFR2. Natomiast Zulresso (brexanolone) jest pierwszym lekiem zatwierdzonym przez FDA dla kobiet z depresją poporodową. 

Terapie przełomowe

Autorzy raportu zwracają uwagę na terapie chorób poważnych lub zagrażającymi życiu, dla których potrzeby medyczne nie zostały zaspokojone a wstępne dowody kliniczne wskazują, że lek może istotnie poprawić punkty końcowe. CDER oznaczyło w 2019 jako 13 takich substancji: Adakveo, Balversa, Brukinsa, Enhertu, Givlaari, Oxbryta, Padcev, Polivy, Rozlytrek, Trikafta, Turalio, Vyndaqel i Zulresso.

Leki na choroby rzadkie

Aż 21 z 48 nowych terapii to leki sieroce lub dedykowane chorobom rzadkim: Adakveo, Brukinsa, Cablivi, Egaten, Ga 68 DOTATOC, Givlaari, Inrebic, Oxbryta, Polivy, pretomanid, Reblozyl, Rozlytrek, Scenesse, Sunosi, TissueBlue, Trikafta, Turalio, Vyndaqel, Vyondys 53, Wakix i Xpovio.

• Scenesse (afamelanotyd), implant do stosowania w zapobieganiu nadwrażliwości na światło słoneczne u dorosłych pacjentów z protoporfirią erytropoetyczną. U tych osób nawet krótka ekspozycja na słońce może powodować bolesne zmiany skórne;
• Turalio (peksydartinib) – pierwszy lek dla pacjentów z guzem olbrzymiokomórkowym, rzadkiej i bolesnej dolegliwości, gdzie guzy nienowotworowe narastają wokół stawów powodując uszkodzenie tkanek. Dotąd jedynym leczeniem była chirurgia; 
• Trikafta (eleksakaftor, tezakaftor i iwakaftor) dla chorych z mukowiscydozą – z najczęstszą postacią mutacji genu CF;
• Oxbryta (voxelotor) – nowy lek do leczenia anemii sierpowatej (SCD) – podnosi poziom hemoglobiny, co powoduje zmniejszenie ryzyka udaru, głównej przyczyny niepełnosprawności i śmierci u pacjentów z SCD. Adakveo (crizanlizumab-tmca) – druga nowa terapia dla chorych na tę chorobę ma zapobiec najczęstszemu i bardzo bolesnemu powikłaniu w SCD, które pojawia się, gdy tkanki nie otrzymują wystarczającej ilości tlenu;
• rozszerzenie terapii Ofevem (nintedanib), spowalniające tempo spadku czynności płuc u pacjentów z twardziną układową, śródmiąższową chorobą płuc (SSc-ILD);
• Vyondys 53 (golodirsen) – nowa terapia dla niektórych pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a.

Zaburzenia neurologiczne i psychiczne:

• Caplyta (lumateperone) – terapia dla chorych na schizofrenię;
• Nourianz (istradefilline) – lek stosowany w terapii pacjentów z chorobą Parkinsona (PD), doświadczających epizodów „off”;
• dwie nowe substancje pomagające pacjentom cierpiącym na migrenę: Reyvow (lasmiditan) i Ubrelvy (ubrogepant);
• Xcopri (cenobamate) – nowy lek zmniejszający częstotliwość napadów częściowych u pacjentów z padaczką;
• Sunosi (solriamfetol) stosowany w celu poprawy stanu czuwania u dorosłych pacjentów z nadmierną sennością w ciągu dnia, związaną z narkolepsją lub obturacyjnym bezdechem sennym;
• Wakix (pitolisant) – pierwszy lek zatwierdzony przez FDA na narkolepsję, który nie jest substancją kontrolowaną;
• Dayvigo (lemborexant) do leczenia bezsenności.

Choroby zakaźne:

• Fetroja (cefiderokol) i Recarbrio (imipenem, cilastatin, relebactam) dwa nowe antybiotyki skuteczne przeciwko niektórym opornym zakażeniom Gram-ujemnym w zakażeniach dróg moczowych;
• pretomanid – lek, który w połączeniu z niektórymi substancjami jest skuteczny gruźlicy odpornej na wiele innych terapii;
• Xenleta (lefamulina) – antybiotyk dla pacjentów ze szpitalnym zapaleniem płuc;
• pierwszy zatwierdzony przez FDA dwuskładnikowy (w przeciwieństwie do dotychczasowego trzyskładnikowego) pełny schemat dawkowania leku dla dorosłych zakażonych HIV, nie leczonych wcześniej na tę chorobę;
• nowa terapia zapobiegania HIV u niektórych zagrożonych osób dorosłych i młodzieży w celu zmniejszenia ryzyka infekcji w wyniku kontaktu seksualnego. 

Choroby serca, płuc, układu krążenia i hormonalne:

• Vyndaqel (tafamidis meglumina) i Vyndaqel (tafamidis meglumine) – dwa nowe leki stosowane w leczeniu osób dorosłych z kardiomiopatią;
• rozszerzenie terapii dla pacjentów z cukrzycą typu 2, wcześniej lek zatwierdzony był do stosowania tylko u dorosłych a teraz od dziesiątego roku życia;
• dla dorosłych pacjentów z cukrzycą typu 2 pierwsze „białko agonistyczne receptora peptydowego glukagonu” przyjmowane doustnie.

Choroby autoimmunologiczne:

• Mayzent (siponimod) do leczenia osób dorosłych z nawrotem stwardnienia rozsianego (MS); 
• Rinvoq (upadacitinib) do stosowania w reumatoidalnym zapaleniu stawów;
• Skyrizi (risankizumab – rzaa) przeznaczony dla umiarkowanej do ciężkiej postaci łuszczycy plackowatej u dorosłych, kwalifikujących się do terapii systemowej lub fototerapii. 

Problemy zdrowotne kobiet i mężczyzn:

• Evenity (romosozumab-aqqg) – lek biologiczny do leczenia osteoporozy u kobiet po menopauzie z wysokim ryzykiem złamania kości;
• Vyleesi (bremelanotyd) w leczeniu nabytego uogólnionego hipoaktywnego zaburzenia popędu seksualnego (HSDD) u kobiet przed menopauzą.

Nowotwory i zaburzenia układu krwiotwórczego:

• Brukinsa (zanubrutinib) – terapia dla pacjentów z chłoniakiem komórek płaszcza;
• Inrebic (fedratinib) – nowe leczenie zwłóknienia szpiku kostnego, gdzie jest on zastępowany tkanką bliznową;
• Cablivi (kaplacizumab-yhdp) – pierwsza terapia dorosłych pacjentów z nabytą zakrzepową plamicą małopłytkową (aTTP);
• Givlaari (givosiran) – leczenie niektórych pacjentów z ostrą porfirią wątrobową;
• Reblozyl (lluspatercept-aamt) – lek do stosowania u dorosłych pacjentów, którzy wymagają transfuzji czerwonych krwinek w wyniku specyficznego rodzaju niedokrwistości spowodowanej talasemią beta;
• Xpovio (selinexor) – objęty program przyspieszonego zatwierdzania lek, który w połączeniu z kortykosteroidem i deksametazonem służy do leczenia niektórych dorosłych pacjentów z nawracającym opornym na leczenie szpiczakiem mnogim;
• Enhertu (fam-trastuzumab deruxtecan-nxki) do leczenia pacjentek z HER2-dodatnim, miejscowym zaawansowanym lub przerzutowym rakiem piersi;
• Nubeqa (darolutamid) – nowa terapia raka prostaty, który nie dał jeszcze przerzutów odległych;
• Padcev (enfortumab wedotin-ejfv) do leczenia opornego raka pęcherza moczowego;
• Piqray (alpelisib), pierwsza terapia przeznaczona dla pacjentów z mutacją PIK3CA w zaawansowanym raku piersi HR + / HER2;
• Polivy (polatuzumab wedotin-piiq) do leczenia dorosłych pacjentów z rozlanym chłoniakiem z dużych komórek B;
• Rozlytrek (entrectinib) inhibitor kinazy tyrozynowej do leczenia pacjentów z ROS1-dodatnim, przerzutowym niedrobnokomórkowym rakiem płuca i guzami litymi z genem neurotroficznej kinazy receptorowej tyrozyny (NTRK).

Inne ważne nowe zatwierdzenia leków w 2019 roku: 

• Ibsrela (tenapanor) do stosowania u pacjentów z zespołem jelita drażliwego;
• Beovu (brolucizumab – dbll) w leczeniu pacjentów z zwyrodnieniem plamki żółtej związanym z wiekiem;
• Egaten (triklabendazol), do leczenia tropikalnej choroby pasożytniczej wywołanej przez przywrę wątrobową Fasciola hepatica;
• fluorodopa F 18 – radioaktywny środek diagnostyczny do stosowania w pozytronowej tomografii emisyjnej w celu zdiagnozowania pacjentów z podejrzeniem zespołu Parkinsona;
• TissueBlue (Brilliant Blue G) – barwnik do stosowania podczas operacji oka.

© mZdrowie.pl