Ponad 7000 nowych leków znajduje się obecnie w różnych stadiach rozwoju na całym świecie. Ich wprowadzanie w najbliższych latach dotyczyć będzie między innymi terapii komórkowych CAR-T, ułatwiających zwalczanie przez organizm nowotworów krwi, terapii genowych w leczeniu hemofilii, a także terapii komórkowej, która może zastąpić insulinoterapię chorych na cukrzycę typu 1. Nadzieją są również przeciwbakteryjne przeciwciała monoklonalne do zwalczania zakażeń. Stan prac nad nowymi terapiami oraz bariery hamujące ich wprowadzanie opisuje raport INFARMA.
Rozwój innowacji farmaceutycznych będzie coraz mocniej zmierzał w stronę zminimalizowania problemów związanych ze starzeniem się społeczeństwa i rozpowszechnieniem chorób cywilizacyjnych. Celem innowacji lekowych może być nie tylko jak najszybsze wyleczenie pacjenta, ale także znacząca poprawa jego stanu zdrowia. Dzięki lepszej skuteczności, wygodzie stosowania i ograniczaniu działań niepożądanych znacząco poprawią komfort życia wielu pacjentów.
Skuteczne leczenie nie polega bowiem jedynie na wydłużaniu życia, ale również na poprawie jego jakości w chorobie. Leki pozwalają chorym na pełnienie ról społecznych oraz zawodowych (np. dzięki ograniczeniu liczby hospitalizacji, utrzymaniu sprawności). Dobrym przykładem są nowoczesne insuliny, które między innymi zmniejszają ryzyko utraty wzroku, amputacji kończyn i wystąpienia innych powikłań znacznie ograniczających sprawność chorych z cukrzycą, czy nowoczesne leki minimalizujące ryzyko zakrzepu, dzięki którym pacjenci po udarze wracają do poprzedniego stanu zdrowia lub znacząco zmniejsza się ich niepełnosprawność.
Co roku pojawia się co najmniej kilkadziesiąt nowych substancji leczniczych
W ostatnich latach najwięcej nowych leków pojawiło się w onkologii, neurologii, chorobach zakaźnych oraz hematoonkologii. Każdego roku Europejska Agencja Leków dopuszcza średnio 35 nowych substancji czynnych w różnych obszarach terapeutycznych, w 2018 roku było ich 42. EMA wydaje też średnio 87 pozytywnych opinii dotyczących wprowadzenia produktów leczniczych do obrotu. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) – odpowiednik EMA w USA – w latach 2008-2017 zarejestrowała 321 nowych technologii lekowych, z czego 46 w 2017 roku.
W ostatnich latach nowe technologie lekowe dały nowe możliwości leczenia chorych na ponad 200 nowotworów złośliwych, w tym tych najgorzej rokujących, takich jak czerniak, rak piersi, rak szyjki macicy, rak płuca, rak jelita grubego i odbytnicy, rak nerki oraz nowotwory krwi. Najważniejsze innowacje onkologiczne – to leki ukierunkowane molekularnie, czyli terapie celowane, a także immunoterapie polegające na pobudzaniu lub odbudowie naturalnej odporności organizmu wobec komórek nowotworowych.
Nadchodzące innowacje farmaceutyczne
Obecnie w fazie rozwoju jest niemal 7000 innowacyjnych leków. W nadchodzących latach pojawią się nowe terapie w onkologii, diabetologii, hemofili, chorobach zakaźnych i neurologii. Zapowiada się przełom w leczeniu nowotworów układu krwiotwórczego, który mają spowodować terapie komórkowe CAR -T (chimeric antigen receptors T cells). Opierają się one na modyfikacji komórek układu odpornościowego. Duże nadzieje pokłada się w terapii genowej, polegającej na wprowadzeniu materiału genetycznego do komórek osoby chorej na hemofilię typu B, aby zastąpić nieprawidłowo działające geny i doprowadzić do wytwarzania własnego czynnika krzepnięcia. W badaniach fazy I/II stwierdzono wzrost aktywności czynnika IX nawet do 41 proc., czyli poziomu wystarczającego, aby umiarkowana lub ciężka hemofilia przeszła w łagodną postać choroby.
Nadzieją na usunięcie przyczyn cukrzycy typu 1 jest terapia komórkowa. Polega ona na wprowadzeniu do organizmu pacjenta komórek wysp trzustkowych od zdrowego dawcy, wydzielających insulinę, co umożliwia odzyskanie kontroli nad stężeniem glukozy we krwi. Ten rodzaj terapii może się okazać skuteczny również w przypadku innych schorzeń, takich jak stwardnienie rozsiane czy reumatoidalne zapalenie stawów.
Trwają także prace nad nowymi metodami leczenia zakażeń bakteryjnych zatok, gardła, dróg oddechowych lub płuc, czyli górnych i dolnych dróg oddechowych. Przeciwbakteryjne przeciwciała monoklonalne umożliwiają terapię celowaną, która w przeciwieństwie do antybiotyków nie oddziałuje na szerokie spektrum bakterii i nie niszczy korzystnej mikroflory przy okazji zwalczania organizmów chorobotwórczych.
W raporcie INFARMA opisano także przyczyny, dla których wdrażanie innowacji lekowych do polskiej medycyny następuje wolniej niż powinno. Największą barierą dla nowych technologii są oczywiście niewystarczające zasoby finansowe NFZ. Kolejnym powodem jest skomplikowany i nieprzejrzysty proces oceny nowych technologii pod względem oceniania ich efektów. Według raportu 52 proc. leków, które otrzymały pozytywną rekomendację AOTMiT nie jest refundowane, a jednocześnie refundacji podlega 39 proc. leków, które zostały przez AOTMiT ocenione negatywnie.
Rekomendacje raportu INFARMA
Autorzy raportu rekomendują trzy rodzaje działań, które poprawią wprowadzanie innowacji lekwoych do polskiego systemu.
Po pierwsze – wydatki publiczne na ochronę zdrowia powinny stopniowo wzrastać, co umożliwi pacjentom korzystanie z najnowszych osiągnięć medycyny. Sytuację może poprawić przeznaczenie na refundację minimum 16,5% z całościowych środków na ochronę zdrowia i zwiększanie tego pułapu w miarę rosnących potrzeb zdrowotnych. Korzystny efekt ekonomiczny może być uzyskany dzięki większemu wykorzystaniu instrumentów dzielenia ryzyka, w szczególności opartych na efektach zdrowotnych. Ponadto należy uwzględnić koszty pośrednie przy podejmowaniu decyzji o finansowaniu terapii z budżetu publicznego.
Druga rekomendacja: Zarówno w przypadku rozpoczęcia sprzedaży leku, jak i jego refundacji pod uwagę powinna być brana innowacyjność produktu oparta na rzeczywistych wyliczeniach efektów jego stosowania (na podstawie koncepcji VBHC). Zasadne jest także wprowadzenie mechanizmu, w którym, w przypadku gdy tego typu dane nie byłyby dostępne, priorytet refundacyjny powinien być przyznawany skutecznym lekom innowacyjnym.
Raport wskazuje również, że w ocenie technologii medycznych należy uwzględnić koszty pośrednie i dane weryfikujące skuteczność leków w praktyce klinicznej na podstawie rejestrów medycznych. Dzięki temu byłoby możliwe szersze włączenie do praktyki refundacyjnej instrumentów dzielenia ryzyka opartych na efekcie zdrowotnym. Proces refundacyjny powinien zostać uproszczony, potrzebna jest także profesjonalizacja Komisji Ekonomicznej zajmującej się decyzjami refundacyjnymi.
Trzecia rekomendacja dotyczy wzmocnienia roli Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, co powinno służyć wzrostowi znaczenia opieki zdrowotnej opartej na wartości. Finansowanie świadczeń zdrowotnych powinno zostać uzależnione od wyników leczenia pacjenta, w odróżnieniu od istniejącego systemu finansowania świadczeń zdrowotnych opartego na mierniku liczby dostarczonych usług zdrowotnych.
/ mzdrowie
