Ostatnie dwa lata decyzji refundacyjnych trochę poprawiły sytuację w Polsce – z naciskiem na “trochę”… Niestety nie mamy w Polsce jasnej strategii refundacyjnej ani narzędzi, które pozwoliłyby nam podejmować decyzje na podstawie zestawienia różnych substancji, aby spomiędzy nich wybrać te, które przynoszą najwięcej korzyści – mówi prof. Krzysztof Giannopoulos.
– Rada Przejrzystości i prezes AOTMiT pozytywnie zaopiniowali objęcie refundacją nowej terapii szpiczaka plazmocytowego. Czy wychodzimy na czoło krajów, które finansują najnowsze terapie w hematologii?
Profesor Krzysztof Giannopoulos – Do wyjścia na czoło sporo nam jeszcze brakuje, na razie raczej nadganiamy zaległości. Pozytywnie oceniona terapia – to schemat od kilku lat już obecny w krajach zachodniej Europy i USA. Jest on szczególnie wygodny dla pacjentów, bo oznacza leczenie doustne. Wyniki badań skuteczności klinicznej wykazują, że nie tylko przedłuża czas do progresji, ale także wydłuża czas całkowitego przeżycia – a to jest najważniejsze.
– I oznacza poszerzenie pierwszej linii leczenia.
– Należy pamiętać, że niestety między tymi liniami leczenia, u około 20-30 procent pacjentów występuje progresja choroby, oznaczająca zagrożenie śmiercią. Dlatego optymalizacja pierwszej linii leczenia w chorobach przewlekłych jest niezwykle ważna. Dzięki wprowadzeniu nowej opcji ratujemy życie pacjentom.
– Biorąc pod uwagę decyzje refundacyjne ostatnich kilku lat – czy potrafimy już szybciej wprowadzać do leczenia najnowsze terapie w hematologii?
– Postęp technologiczny jest widoczny, chorzy na szpiczaka plazmocytowego także z niego korzystają. Każdego roku rejestrowane są nowe leki, a każda nowa cząsteczka otwiera nową linię leczenia. Znacząca grupa chorych korzysta także z udziału w badaniach klinicznych. Ostatnie dwa lata decyzji refundacyjnych trochę poprawiły sytuację w Polsce – z naciskiem na “trochę”…
– Czyli umiarkowany postęp w granicach możliwości…
– Z jednej strony poprawiamy dostęp do nowych terapii pacjentów z nawrotowym szpiczakiem, z drugiej strony wciąż nie jest to dostępność tak szeroka, jak byśmy sobie tego – jako hematolodzy – życzyli. W ślad za wprowadzaniem nowych cząsteczek na listę powinny iść następne decyzje, poszerzające dostęp dla większych grup pacjentów, którzy też tego potrzebują.
Ostatnia decyzja, dotycząca schematu dwulekowego lenalidomidu z deksametazonem – jest bardzo ważna, ponieważ wprowadza doustny schemat terapeutyczny, czyli leczenie wygodne i zwiększające bezpieczeństwo pacjenta. W dobie epidemii bezpieczeństwo jest szczególnie ważnym aspektem. Preferowane powinny być schematy leczenia, przy których pacjent nie musi przebywać w szpitalu.
– Czy rzeczywiście z punktu widzenia pacjenta występuje tak wielka różnica w jakości życia pomiędzy przyjmowaniem leku w tabletkach a innymi formami podawania?
– Na podstawie kontaktów z pacjentami i ich rodzinami mogę potwierdzić, że to rzeczywiście stwarza dużą różnicę. Schemat terapii oznacza na przykład, że pacjent dwa razy w tygodniu przyjeżdża do szpitala na wlew lub podskórne podanie leku. I choć samo podanie leku trwa kilka sekund, to biorąc pod uwagę wszystkie procedury – pacjent spędza sześć godzin w szpitalu. Do tego należy dodać dojazd z domu do szpitala i powrót. Starsi pacjenci często angażują do pomocy kogoś z rodziny, dzieci lub wnuków. Tymczasem w nowej sytuacji pacjent po prostu połyka tabletkę i zostaje w domu lub idzie do pracy. Różnica jest diametralna. To jest bardzo ważne także dla lekarzy – unikamy przyjmowania pacjenta na oddział, nie ma konieczności przechodzenia przez niezbędne w takiej sytuacji procedury, związane z izbą przyjęć czy obsługą pielęgniarską. Przy naszym przeładowanym systemie ochrony zdrowia, który jest – szczerze mówiąc – średnio wydolny, każde takie ułatwienie jest ważne. A dzięki ostatnim decyzjom ministerstwa można wydawać leki na okres stosowania do pół roku.
– Ciekawe, czy te ułatwienia zostaną z nami na stałe, czy też zostaną odwołane, kiedy minie zagrożenie epidemiczne.
– Chciałbym, aby tak się stało. Obawiam się jednak, że ułatwienia skończą się wraz z upływem epidemii. To byłoby fatalnie, oznaczałoby krok wstecz pod względem zapewnienia pacjentom lepszej opieki i jakości życia. Dlaczego tak myślę? – mówimy o drogich lekach, refundowanych w ramach programów lekowych, które sztywno określają punkty kontroli i podejmowania decyzji. Niektóre decyzje kliniczne nie wynikają z najnowszej wiedzy, ale są warunkowane możliwościami finansowymi. Spodziewam się, że dążąc do ścisłej kontroli wydatków w ramach programów lekowych, ministerstwo nie utrzyma tych ułatwień. Płatnik dąży do utrzymania kontroli nad terapią, działając na zasadzie ograniczonego zaufania w stosunku do lekarzy. Tak to odczuwam.
– Czy mamy dobrą strategię refundacyjną, która pozwalałaby na wprowadzanie nowych cząsteczek oraz poszerzanie dostępu do tych, które już są finansowane?
– Niestety nie mamy w Polsce jasnej strategii refundacyjnej ani narzędzi, które pozwoliłyby nam podejmować decyzje na podstawie zestawienia różnych substancji, aby spomiędzy nich wybrać te, które przynoszą najwięcej korzyści. Powinniśmy rozmawiać z ministrem na zasadzie: jest pięć nowych leków, zastanówmy się, które z nich są najbardziej potrzebne. My natomiast otrzymujemy pojedyncze pytania – czy potrzebujemy danego leku. Odpowiedź jest oczywista – każdy lek jest potrzebny.
W AOTMiT było analizowane narzędzie do oceny i hierarchizowania najnowszych technologii, wśród których mamy zarówno przedłużające życie, jak i dążące do wyleczenia. Algorytm stworzony do ich oceny i porównywania byłby bardzo przydatny przy podejmowaniu decyzji refundacyjnych, ponieważ przy naszych możliwościach finansowych nie da się refundować wszystkiego.
– Jest szansa, że powstanie?
– Brałem udział w ocenianiu tego tworzonego algorytmu, wspólnie z innymi hematologami – prof. Jędrzejczakiem, prof. Lech-Marańdą, prof. Giebelem. Recenzowaliśmy to narzędzie, odbyła się ekspercka dyskusja. Uważam, że powinno zostać wprowadzone do użytku przy ocenie nowych technologii. Lekarze powinni stać za jego częścią merytoryczną, a kwestiami finansowymi powinno się zajmować ministerstwo zdrowia.
– W jakim kierunku idzie rozwój terapii chorych na szpiczaka? Czy na horyzoncie widać jakieś nowe obiecujące, przełomowe leki?
– My w Polsce przede wszystkim musimy sobie odpowiedzieć na pytanie o możliwości finansowania już dostępnych terapii, czyli zarejestrowanych w okresie ostatnich pięciu lat, a które jeszcze nie są refundowane. Na przykład iksazomid, czyli doustny inhibitor proteazomów, który mógłby być dostępny dla pacjentów wysokiego ryzyka. Równie potrzebne byłoby poszerzenie dostępu do leków w programie lekowym, na przykład daratumumabu w innych połączeniach. W tym roku zostało zarejestrowane inne przeciwciało monoklonalne antyCT-38, zasługujące na wprowadzenie, czyli izatuksimab. Warto także poszerzyć dostęp do carfilzomidu, ponieważ kryteria w programie lekowym są bardzo wąskie.
– A jeśli byśmy się już z tym uporali – jakie będą następne możliwości?
– W zaawansowanych fazach badań klinicznych znajduje się kilka nowych leków. Do tego dochodzi rozwój immunoterapii, przeciwciała dwuswoiste, przeciwciała połączone z toksyną czy też terapie komórkowe CAR-T. Wszystkie te opcje są intensywnie badanie wśród chorych na szpiczaka plazmocytowego. Można się zatem spodziewać rejestracji nowych produktów.
– Celem jest jednak wciąż przedłużanie życia chorego, a nie jego wyleczenie, może poza CAR-T.
– W ostatnich latach udało się – według danych ze świata – trzykrotnie przedłużyć życie chorym na szpiczaka. To jest bardzo znaczne osiągnięcie. My w Polsce mamy nieco skromniejsze możliwości. Całkowite wyleczenie szpiczaka – to na razie bardziej koncepcja kliniczna niż realne możliwości. Jednak w realnej perspektywie widzimy przedłużanie życia pacjentom i stosowanie terapii, które pozwolą im żyć tak, jak żyje się z innymi chorobami przewlekłymi.
***
Prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos – kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, lekarz kierujący Oddziałem Hematologicznym Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej im. św. Jana z Dukli, współzałożyciel i członek zarządu Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego, członek prezydium Polskiej Grupy Szpiczakowej (PGSz) i przewodniczący prac PGSz w 2020 roku, prezes Stowarzyszenia Hematologia Nowej Generacji.
(rozmawiał Krzysztof Jakubiak)
© mZdrowie.pl