Nowotwory ośrodkowego układu nerwowego wymagają ścisłej integracji neurochirurgii, radioterapii, leczenia systemowego, rehabilitacji i opieki wspierającej. Rozproszenie świadczeń generuje opóźnienia i nierówności w dostępie do leczenia. Należy zdefiniować i wdrożyć ścieżkę neuroonkologiczną z kryteriami kwalifikacji i obowiązkiem raportowania wskaźników jakości. To jedna z rekomendacji autorów raportu „Rozwiązania systemowe w zakresie dostępu do nowoczesnych terapii w leczeniu glejaka – przegląd międzynarodowy”.
Nowa opcja terapeutyczna dla chorych na glejaki, pierwsza od blisko trzech dekad, stała się impulsem do dyskusji o tym, jak powinien wyglądać model opieki nad chorymi – od diagnostyki, przez leczenie aż po długoterminową opiekę. Elementem tej dyskusji jest raport „Rozwiązania systemowe w zakresie dostępu do nowoczesnych terapii w leczeniu glejaka – przegląd międzynarodowy” przygotowany przez Instytut Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego.
Autorzy raportu przeanalizowali modele organizacyjne opieki nad chorymi na glejaki w Szwajcarii, Francji i Stanach Zjednoczonych. Analiza pokazała, że kluczowym elementem skutecznego systemu jest koncentracja leczenia w wyspecjalizowanych ośrodkach referencyjnych oraz opieka interdyscyplinarna. W ośrodkach, które były źródłem informacji, decyzje terapeutyczne podejmowane są przez zespoły obejmujące neurochirurgów, neuroonkologów, radioonkologów, neuroradiologów oraz neuropatologów, co jest zgodne z międzynarodowymi wytycznymi klinicznymi.
Z perspektywy systemu ochrony zdrowia rozwój opieki nad chorymi z guzami glejowymi powinien koncentrować się – zdaniem autorów raportu – na kilku kluczowych obszarach. Należą do nich wzmocnienie roli diagnostyki molekularnej, rozwój sieci wyspecjalizowanych ośrodków neuroonkologicznych, koordynacja procesu terapeutycznego w ramach zespołów wielodyscyplinarnych oraz monitorowanie jakości opieki na podstawie mierzalnych wskaźników procesowych i wynikowych.
Rozwój klasyfikacji guzów ośrodkowego układu nerwowego w ostatnich latach przesunął punkt ciężkości z diagnostyki wyłącznie morfologicznej na rozpoznanie zintegrowane, łączące obraz histopatologiczny z profilem molekularnym. W praktyce oznacza to, że bez dostępu do odpowiednich badań molekularnych nie jest możliwe postawienie pełnego rozpoznania ani właściwe zaplanowanie leczenia. Rekomendowane jest zapewnienie jednolitego finansowania oraz zakresu minimalnego panelu badań molekularnych w guzach ośrodkowego układu nerwowego (OUN), wprowadzenie gwarantowanego maksymalnego czasu oczekiwania na wynik zarówno badań histopatologicznych jak i molekularnych.
Autorzy raportu podkreślj, że badania kliniczne należą do ważnych dróg dostępu do innowacyjnych terapii w guzach glejowych. Ośrodki referencyjne powinny prowadzić ocenę pacjenta pod kątem kwalifikacji do badania klinicznego. Oczekiwany efekt – to stopniowe przejście do leczenia lepiej dopasowanego do biologii guza i sytuacji klinicznej konkretnego chorego, co może się przełożyć na poprawę wyników terapii oraz bardziej racjonalne wykorzystanie środków publicznych. Programy wczesnego dostępu pełnią rolę mechanizmu pomostowego między rejestracją technologii medycznej a jej pełną refundacją. Z kolei specjalne mechanizmy typu compassionate use/expanded access umożliwiają indywidualny dostęp do terapii eksperymentalnych w sytuacjach, gdy nie istnieje alternatywna opcja leczenia. Refundacja warunkowa daje możliwość szybkiego dostępu do innowacji z jednoczesną koniecznością dostarczenia dodatkowych danych klinicznych. Istnieje potrzeba zwiększenia udziału leczenia ambulatoryjnego w zakresie terapii systemowych, tam gdzie jest to klinicznie uzasadnione, przy jednoczesnym utrzymaniu wysokiej jakości i bezpieczeństwa terapii. Pozwoliłoby to na zredukowanie nieuzasadnionych hospitalizacji całodobowych.
Istotnym elementem rozwoju systemu powinno być utworzenie krajowego rejestru neuroonkologicznego. Umożliwiłby on monitorowanie efektów leczenia, identyfikację różnic regionalnych w dostępie do diagnostyki i terapii oraz wykorzystanie danych rzeczywistych (real world evidence). W dłuższej perspektywie pozwoli to na rozwój opieki neuroonkologicznej opartej na danych i wartości klinicznej, a także spersonalizowanego podejścia do leczenia pacjentów z guzami ośrodkowego układu nerwowego.
„Z całą pewnością naszą rekomendacją jest personalizacja opieki. Na każdego pacjenta trzeba spojrzeć trochę inaczej, dlatego pewnym wyzwaniem jest zakwalifikowanie go do tych terapii, które obecnie są dostępne albo na horyzoncie rysuje się ich dostępność. Na pewno twardą rekomendacją jest, aby w modelu opieki spersonalizowanej zdecydowanie mocniej zintegrować diagnostykę i leczenie z badaniami klinicznymi. Nie ma też najmniejszych wątpliwości, że musimy postawić na zespoły międzydyscyplinarne. Taki zespół nie musi funkcjonować w jednym ośrodku – przestańmy być niewolnikami myślenia, że aby poprowadzić pacjenta w interdyscyplinarnym zespole, wszyscy specjaliści muszą pracować w tym samym miejscu. Nieraz te zespoły mają międzynarodowy skład. Nie można zapominać o dostępie do szerokiego panelu badań molekularnych, bo nowoczesne technologie stawiają wyzwania w zakresie dostępu do diagnostyki. Ten dostęp musi być realny, żeby nie tworzyć złudzenia dostępności czy poprawy jakości procesu diagnostyczno-terapeutycznego” – mówi dr Małgorzata Gałązka-Sobotka, dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego.
Istotną zmianą w leczeniu chorych na glejaki jest rozwój terapii ukierunkowanych molekularnie. Pojawienie się pierwszego leku celowanego, skierowanego na mutację IDH, może zmienić sposób myślenia o leczeniu wybranych grup pacjentów. Nowa terapia daje szansę chorym z glejakiem o niskim stopniu złośliwości i mutacją IDH na wydłużenie czasu do progresji choroby oraz odroczenie bardziej obciążających metod leczenia.
Profesor Maciej Mrugała, neuroonkolog z Mayo Clinic mówi, że od połowy 2024 r. w USA już ponad tysiąc chorych otrzymało nowy lek – „Widzimy w tym nowym leczeniu nadzieję, myślimy o worasydenibie jako o leku spowalniającym wzrost guza i oddalającym chemio- i radioterapię. Dla pacjenta bardzo ważne jest, że lek ten pozwala zachować jakość życia i funkcje poznawcze przez wiele lat dzięki oddaleniu progresji choroby – w badaniu INDIGO o prawie 30 miesięcy. Wykazano też, że u chorych cierpiących na napady padaczkowe z powodu choroby podstawowej, udaje się osiągnąć lepszą ich kontrolę. Myślę, że jest to duże osiągnięcie w neuroonkologii, w ogóle onkologii, i leczeniu glejaków. Mamy nadzieję, że ten lek zapoczątkuje nową erę w tej chorobie i pozwoli na przekształcenie glejaka w chorobę przewlekłą, którą da się leczyć sukcesywnie, z uwzględnieniem jakości życia chorych”.
