Polska doszła do poziomu średniej europejskiej, jeżeli chodzi o dostępność leków sierocych w chorobach rzadkich.
Pojawiające się nowe leki budzą nadzieje chorych i ich bliskich. Co szóstym rejestrowanym lekiem w UE jest lek sierocy, dedykowany pacjentom, których schorzenie nie występuje w populacji częściej niż u 5 na 10 tys. osób. Droga od rejestracji leku w UE do jego refundacji w Polsce to kolejne miesiące czekania dla chorych. Pomimo to widać w ostatnich latach wzrost dostępności leków sierocych.
Parlamentarny Zespół ds. Chorób Rzadkich analizował kwestie dostępu do leków sierocych. Doktor Jakub Gierczyński przypomniał procedurę rejestracji leku sierocego w Europie i następującą po niej drogę do jego refundacji w Polsce. „Poprawa dostępu do leków w chorobach rzadkich jest jednym z obszarów ujętych także w Planie dla Chorób Rzadkich na lata 2024-25. Chodzi o leki sieroce, ale także inne, stosowane w tych schorzeniach” przypomniał dr Gierczyński.
O chorobie rzadkiej, zgodnie z definicją UE, mówimy, gdy dotyka ona 5 przypadków na 10 tys. mieszkańców. Natomiast, jeżeli schorzenie dotyka 1 osoby na 50 tys. uznaje się je za chorobę ultrarzadką. Wiąże się z tym również definicja leku sierocego. Aby dostać taką etykietę, choroba w której jest ten lek stosowany, nie może dotykać większej liczby pacjentów niż wspomniane 5 na 10 tys., a także nie ma opracowanej metody diagnozy, zapobiegania lub leczenia (gdy istnieje – to lek taki musi dostarczać innych, a przy tym dużych korzyści). „Nadanie statusu leku sierocego “orphan drug” nie oznacza, że lek zostanie dopuszczony do obrotu w UE. Nie w każdym przypadku ma to miejsce. Te, które dochodzą do tego etapu, są oceniane przez Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi Europejskiej Agencji Leków na podstawie tych samych standardów bezpieczeństwa i skuteczności, co wszystkie leki oceniane przez EMA” – tłumaczył dr Gierczyński i przypomniał – „Przez 20 lat w UE zarejestrowano 217 leków sierocych, przy czym do rejestracji ze statusem Orphan opiniowanych ich było 10-15 razy więcej. W tym samym czasie zarejestrowanych zostało 1 266 leków innych niż sieroce. Patrząc na proporcje widzimy, że lek sierocy jest co szóstym preparatem rejestrowanym w UE. W 2023 r. zarejestrowano w UE 13 leków sierocych, w 2022 r. – 24, ale zdarzają się też takie lata jak rok 2019, kiedy zarejestrowano tylko 3”. Zgodnie ze statystykami EMA, 48 proc. leków sierocych ma we wskazaniach choroby uwarunkowane genetycznie. Drugie miejsce zajmują leki sieroce stosowane w hematologii. „Wśród leków sierocych rejestrowanych i stosowanych w UE relatywnie mało jest terapii genowych – tylko 5” – podkreślił dr Gierczyński.
Pod względem dostępności leków sierocych w różnych krajach Polska utrzymuje się na poziomie średniej. W latach 2019-2022 w UE zarejestrowano 63 leki sieroce. Średnia europejska – to 22 z nich dostępne dla pacjentów – “obecna pozycja pokazuje, jak duży postęp dokonał się w naszym kraju w porównaniu do wcześniejszych lat. W tym roku w Polsce objęto refundacją 36 cząsteczkowskazań leków stosowanych w chorobach rzadkich na 135 zrefundowanych ogółem. Nie wszystkie z nich to leki sieroce, ale trend jest wzrostowy. W ostatnich czterech latach co trzecie cząsteczkowskazanie było refundowane w chorobie rzadkiej. Dla pacjentów oczekujących na skuteczne leczenie to za mało, ale dla pacjentów, którzy je otrzymali bardzo dużo” – mówił dr Gierczyński.
Osobną kwestią jest czas oczekiwania na refundację. W Polsce od unijnej rejestracji leku sierocego do jego refundacji czeka się średnio 960 dni i to jest jeden z najgorszych wyników wśród krajów UE. „Ocena czasu oczekiwania na refundację powinna jednak dotyczyć także innych kategorii. Ważne jest np. określenie liczby dni od rejestracji leku do złożenia wniosku o refundację przez producenta. Kolejną kategorią jest liczba dni od złożenia wniosku do wydania decyzji, co nie tak łatwo ocenić ze względu na zawieszenia postępowań refundacyjnych” – wyjaśniał dr Gierczyński. Z pomocą przyjdzie tu możliwość oceny skuteczności klinicznej leku w ramach procedury wspólnej HTA obejmującej całą UE.
Wśród problemów, wciąż nierozwiązanych, przed którymi stają płatnicy publiczni, dr Gierczyński wymienił wymaganie zmiany kryteriów refundacji przy zmianie populacji, gdzie przecież nie pojawia się ani nowe wskazanie, ani tym bardziej nowa choroba.
