Reumatolodzy zwracają uwagę, że mimo stałego zwiększania liczby dostępnych leków, nadal nie wszystkie potrzeby pacjentów są w pełni zaspokojone. Dotyczy to zarówno wskazań i mechanizmów działania leków już refundowanych, jak i nowych wskazań klinicznych oraz leków o nowych mechanizmach działania, jeszcze niedostępnych dla pacjentów w Polsce.
Komisja ds. Polityki Lekowej Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego opublikowała analizę stanu dostępności refundacyjnej leków na poczatek 2025 roku. Jak wskazano, dostęp pacjentów z chorobami reumatycznymi do innowacyjnego leczenia w Polsce ulega systematycznej poprawie. Ze względu na złożony patomechanizm, heterogenny obraz kliniczny, współwystępowanie innych chorób oraz zróżnicowaną osobniczo odpowiedz na leczenie istnieje potrzeba dostosowanej, skrojonej na miarę pacjenta terapii. Obejmowanie refundacją kolejnych leków o odmiennych mechanizmach działania jest kluczowym aspektem w prognozowaniu długoterminowej skuteczności terapii na poziomie populacyjnym. Pozwala to na skuteczne leczenie co raz większej liczby pacjentów dając im szansę na życie bez aktywnej choroby i jej odległych skutków. Komisją PTR kieruje dr Marcin Stajszczyk, który był autorem analizy wspólnie z prof. Zbigniewem Żuberem, prezes Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego.
Aktualne potrzeby refundacyjne
Według analizy PTR, biorąc pod uwagę rekomendacje lub wskazania rejestracyjne, dostęp do leczenia powinien zostać poszerzony o następujące leki w następujących wskazaniach:
- nowe substancje czynne w nowych wskazaniach klinicznych
- mepolizumab (inhibitor IL-5) – EGPA (B.75)
- benralizumab (inhibitor IL-5) – EGPA (B.75)
- nowe wskazania kliniczne dla leków dotychczas refundowanych
- tocilizumab (inhibitor IL-6) – postać podskórna (on-label) – MIZS (B.33),
- baricytynib (inhibitor JAK2) – MIZS (B.33).
Spośród leków biologicznych należy także rozważyć refundację rytuksymabu off-label w układowych chorobach tkanki łącznej, m.in. we wskazaniach toczeń rumieniowaty układowy oraz choroba śródmiąższowa płuc w przebiegu twardziny układowej. Z uwagi na istotne ryzyko zakażeń, wynikające z zaburzeń funkcji układu immunologicznego w przebiegu chorób z autoimmunizacji oraz stosowanego leczenia immunosupresyjnego, pacjenci z ww. schorzeniami w Polsce, niezależnie od wieku, powinni mieć refundowany dostęp do wszystkich zalecanych szczepień, w tym przeciw półpaścowi.
Reumatolodzy ocenili, że kryteria programów lekowych zostały istotnie i korzystnie zmienione w 2021 i 2022 r. W większości odpowiadają one aktualnym rekomendacjom EULAR/ACR. Korzystne zmiany obejmują, zarówno kryteria kwalifikacji, jak i oceny skuteczności leczenia w chorobach zapalnych stawów. Spośród dalszych koniecznych zmian należy wymienić:
- obniżenie progu kwalifikacji do programu lekowego dla pacjentów z RZS do umiarkowanej aktywności choroby (DAS 28 >3,2) (B.33),
- skrócenie czasu nieskutecznego leczenia dwoma niesterydowymi lekami przeciwzapalnymi u pacjentów z axŁZS/ZZSK/SpA do 4 tygodni łącznie (B.35, B.36, B.82),
- dostosowanie kryteriów programu lekowego w części obejmującej leczenie MIZS do aktualnych rekomendacji (B.33),
- w szczególnych przypadkach umożliwienie kwalifikacji pacjentów niespełniających części kryteriów programu lekowego za zgodą Zespołu Koordynacyjnego – leczenie pacjentów z układowymi zapaleniami naczyń (B.75), chorobą śródmiąższową płuc (B.135) oraz toczniem rumieniowatym układowym (B.150).
Poszerzanie dostępu do leków biologicznych oraz inhibitorów JAK powinno się także odbywać poprzez sukcesywne przenoszenie wskazanych terapii do lecznictwa ambulatoryjnego w optymalnym dla pacjentów modelu. Polskie Towarzystwo Reumatologiczne we współpracy z konsultantem krajowym w dziedzinie będzie nadal podejmowało aktywne działania skutkujące poprawą dostępności do leczenia w chorobach reumatycznych w Polsce.
Programy lekowe w reumatologii
Refundacja innowacyjnych terapii w Polsce ma miejsce głównie w ramach programów lekowych. W reumatologii pacjenci mają dostęp do leczenia w ramach 8 programów lekowych obejmujących 13 wskazań klinicznych z zakresu chorób zapalnych stawów, układowych chorób tkanki łącznej i metabolicznych kości. Zgodnie ze stanowiskiem Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego z lipca 2022 r. oraz późniejszymi wspólnymi wystąpieniami Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego i konsultanta krajowego w dziedzinie reumatologii, dostęp pacjentów do refundowanych terapii w latach 2023-2024 poszerzył się o nowe substancje czynne w nowych wskazaniach klinicznych lub nowe substancje czynne w dotychczas refundowanych wskazaniach lub nowe wskazania kliniczne dla leków dotychczas refundowanych (w kolejności alfabetycznej):
- anifrolumab (inhibitor interferonów typu I) – SLE/TRU (B.150),
- bimekizumab (inhibitor IL-17A/17F) – ŁZS (B.35), ZZSK (B.36) i nr-axSpA (B.82),
- canakinumab (inhibitor IL-1 beta) – postać układowa MIZS i ch. Stilla u dorosłych (B.33),
- filgotynib (inhibitor JAK1) – RZS (B.33),
- guselkumb (inhibitor IL-23) – ŁZS (B.35),
- nintedanib (inhibitor kinaz tyrozynowych) – choroba śródmiąższowa płuc o fenotypie postępującym z włóknieniem (ILD-PF) w przebiegu chorób układowych tkanki łącznej, w tym RZS (B.135),
- risankizumab (inhibitor IL-23) – ŁZS (B.35),
- romosozumab (inhibitor sklerostyny) – ciężka postać osteoporozy pomenopauzalnej (B.160),
- sekukinumab (Cosentyx) – MIZS (B.33),
- tocilizumab (RoActemra, Tyenne) – postać dożylna (off-label) – GCA (B.75),
- tofacytynib (inhibitor JAK1/JAK3) – MIZS (B.33), ZZSK (B.36).
Wymienione terapie, objęte refundacją w ostatnim okresie, mają istotne znaczenie w ratowaniu zdrowia i zapobiegania trwałemu kalectwu, ale w części wskazań klinicznych, także ratowaniu bezpośrednio życia pacjentów – podkreslają reumatolodzy. Dotyczy to szczególnie pacjentów z ciężkimi postaciami układowych zapaleń naczyń, tocznia rumieniowatego układowego oraz choroby Stilla u dzieci i dorosłych. W przypadku układowych zapaleń naczyń (B.75) oraz choroby Stilla (B.33), oprócz obejmowania refundacją kolejnych terapii, zgodnie z projektem przedstawionym przez ekspertów Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego wraz z konsultantem krajowym w dziedzinie reumatologii, istotnie zmienione zostały kryteria kwalifikacji oraz oceny skuteczności leczenia w ww. chorobach w ramach programów lekowych. Umożliwiają one szybsze włączenie leczenia biologicznego w ciężkich postaciach choroby, w tym także praktycznie w pierwszej linii leczenia indukującego remisję. Jednocześnie program leczenia układowych zapaleń naczyń został włączony pod nadzór Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Biologicznego w Chorobach Reumatycznych oraz trwają pracę nad budową nowego modułu SMPT dla tego programu.
