Polska firma PolTREG poinformowała o nawiązaniu współpracy z Parexel, która ma dotyczyć kompleksowego wsparcia w procesie przygotowania i złożenia wniosku o dopuszczenie do obrotu w procedurze scentralizowanej Europejskiej Agencji Leków dla preparatu PTG-007. PolTREG zakończył etap badawczo-rozwojowy dla PTG-007 w cukrzycy typu 1 i przechodzi do fazy rejestracyjnej,.PTG-007 to pierwsza na świecie terapia komórkowa oparta o autologiczne limfocyty T-regulatorowe w leczeniu nowo rozpoznanej cukrzycy typu 1, która została zakwalifikowana przez EMA do złożenia wniosku o dopuszczenie do obrotu w procedurze centralnej.
Współpraca z Parexel – globalnym liderem w obszarze doradztwa regulacyjnego i badań klinicznych – jest kolejnym krokiem spółki PolTREG na drodze do rejestracji terapii po uzyskaniu od EMA tzw. eligibility letter. Dokument ten oficjalnie potwierdził, że przedstawione dowody kliniczne i naukowe są wystarczające do rozpoczęcia procedury dopuszczenia leku do obrotu. Fundamentem dokumentacji do wniosku rejestracyjnego są unikalne w skali światowej dane z 12-letniej obserwacji pacjentów, które potwierdziły bezpieczeństwo i skuteczność terapii TREG. PolTREG jako pierwsza firma na świecie dostarczyła dowody naukowe obejmujące ponad dekadę, wykazując, że podanie komórek TREG pozwala na spowolnienie niszczenia komórek beta wysp trzustkowych i zachowanie wydzielania własnej insuliny przez pacjentów.
„Podpisanie umowy z Parexel to moment transformacyjny dla PolTREG. Z szerokiego grona spółek biotechnologicznych rozwijających projekty, przechodzimy do elitarnej grupy firm w procesie rejestracji przełomowego leku w klasie ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products). Wybór Parexel, partnera o ogromnym doświadczeniu w procesach przed EMA i FDA, istotnie podnosi jakość przygotowania dossier, co ma kluczowe znaczenie w prowadzeniu i sukcesie procedury scentralizowanej” – mówi prof. Piotr Trzonkowski, współzałożyciel i prezes zarządu PolTREG. I dodaje – „Nasze osiągnięcia w rozwoju terapii komórkowej opartej na autologicznych limfocytach T-regulatorowych w leczeniu cukrzycy typu 1, budowane przez lata w laboratorium i w badaniach z udziałem pacjentów, zyskały uznanie ze strony EMA potwierdzone otrzymaniem w lutym br. Eligibility Letter potwierdzającego, że dane kliniczne są wystarczające do złożenia wniosku rejestracyjnego. Fakt, że jesteśmy pierwsi na świecie w tym wskazaniu, to owoc serii przełomowych sukcesów na polu terapii TREG. Dzięki wsparciu Parexel nasze unikalne, 12-letnie wyniki obserwacji zostaną przygotowane w formacie wymaganym przez EMA, otwierając drogę do rejestracji i komercjalizacji pierwszej terapii komórkowej modyfikującej przebieg cukrzycy typu 1 w stadium 3, która realnie zmienia życie pacjentów zmagających się z tą chorobą”.
Równolegle z procesem rejestracyjnym w Europie, PolTREG rozpoczyna proces przygotowujący terapię TREG do refundacji w ramach procedury wspólnej oceny klinicznej (Joint Clinical Assessment, JCA).
Mariusz Jabłoński, członek zarządu PolTREG, podkreśla biznesowe znaczenie rejestracji terapii TREG w Europie – „Ścieżka rejestracyjna realizowana wspólnie z Parexel zwiększa prawdopodobieństwo sprawnego przeprowadzenia procesu rejestracyjnego i zbliża PolTREG do komercjalizacji terapii TREG. To jeden z ważniejszych etapów budowania wartości naszego projektu. Dla inwestorów oznacza to wejście w etap, na którym projekty biotechnologiczne zaczynają generować największy przyrost wartości. Dobrym punktem odniesienia jest Orca Bio, firma rozwijająca terapie z limfocytami Treg, która na zbliżonym etapie rozwoju pozyskała ok. 170 mln USD finansowania przy wycenie sięgającej 2,4 mld USD”.
PolTREG zakłada nawiązanie partnerstwa z dużą firmą farmaceutyczną, ale rozważany jest także wariant samodzielnej produkcji i sprzedaży terapii TREG. Przy konserwatywnych założeniach cenowych może to generować ponad 250 mln zł przychodów rocznie. Co istotne, ten poziom wynika nie z wielkości rynku, a z maksymalnych zdolności produkcyjnych. Potencjał rynkowy jest znacznie większy. To oznacza, że komercjalizacja terapii TREG ma sens ekonomiczny również bez umowy licencyjnej.
„Skalę zainteresowania Big Pharmy obszarem modyfikacji przebiegu cukrzycy typu 1 pokazują transakcje rynkowe – przykładem jest przejęcie Provention Bio przez Sanofi za 2,9 mld USD, gdzie głównym aktywem był teplizumab, działający we wcześniejszym stadium choroby. Dlatego dynamika procesu rejestracyjnego w EMA prowadzonego z doradcą o międzynarodowej renomie uwiarygadnia sukces, przez co daje nam zupełnie nową pozycję negocjacyjną z największymi graczami Big Pharma. Jeśli dzisiejsza cena akcji POLTREG jeszcze nie uwzględnia ostatniego pasma sukcesów PTG-007, to jednak z perspektywy rozmów z zagranicznymi partnerami już przekroczyliśmy Rubikon – z szerokiej klasy startups przeskoczyliśmy do elitarnej garstki zaawansowanych terapii w procesie rejestracji” – dodaje Mariusz Jabłoński.
Współpraca z Parexel obejmuje m.in. przygotowanie pełnej dokumentacji technicznej i klinicznej, interakcje pre-submission oraz wsparcie w fazie oceny merytorycznej przez Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP). PolTREG znajduje się obecnie na etapie przygotowania dossier rejestracyjnego, którego złożenie planowane jest na przełom lutego i marca 2027 roku.
PolTREG jest – według wiedzy Spółki – jedyną publicznie notowaną spółką w UE z tak zaawansowanym projektem w obszarze limfocytów T-regulatorowych. Potencjał klasy aktywów TREG został dodatkowo wzmocniony przyznaniem Nagrody Nobla 2025 w dziedzinie fizjologii lub medycyny za odkrycia dotyczące obwodowej tolerancji immunologicznej, czyli mechanizmu, w którym kluczową rolę odgrywają limfocyty T-regulatorowe. Zatwierdzenie w czerwcu 2026 przez FDA terapii TREGZI (firmy Orca Bio), pierwszej dopuszczonej terapii opartej na limfocytach TREG – we wskazaniu związanym z przeszczepieniem komórek krwiotwórczych, a nie w chorobach autoimmunologicznych – to precedens, który wzmacnia zainteresowanie inwestorów oraz partnerów technologiami TREG.
