Rada Przejrzystości AOTMiT wydała 20 stycznia pierwszą pozytywną opinię dotyczącą wniosku złożonego w ramach RDTL na zastosowanie leczenia CAR-T. Dotyczy ona leczenia pacjenta pediatrycznego z ostrą białaczką limfoblastyczną. Tydzień wcześniej podobny wniosek o zastosowanie CAR-T u pacjenta z chłoniakiem został oceniony negatywnie. Oba wnioski oczekują na wydanie rekomendacji przez prezesa AOTMiT, a następnie na decyzję Ministra Zdrowia.
Wprowadzanie CAR-T do polskiej hematologii idzie opornie. Wniosek o refundację złożony przez jednego z producentów we wrześniu 2019 roku nie został rozpoznany z przyczyn formalnych, ponieważ ustawowe wymogi nie pasują do specyfiki tej metody leczenia. W Szkocji i Niemczech, gdzie terapia CAR-T jest refundowana, koszt leczenia jednego pacjenta wynosi około 1,6 mln zł. Póki co jedyną metodą dostępu do tej terapii w Polsce jest gotówkowy zakup leku, np. dzięki zbiórce przez fundację, lub ewentualnie darowizna producenta.
Zarejestrowane metody CAR-T mają w Polsce dwie firmy – Novartis i Gilead. Oba produkty mają wskazania w leczeniu chłoniaków, a produkt Novartisu także wskazanie pediatryczne – w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej. W każdym przypadku są to metody leczenia ostatniej szansy, do zastosowania, jeśli wszystkie inne leki nie przyniosły pozytywnego efektu. Kilka szpitali – we Wrocławiu, Gliwicach i Poznaniu – uzyskało już niezbędne certyfikaty do stosowania technologii CAR-T.
Pierwszy pacjent – dorosły z chłoniakiem – został już poddany terapii CAR-T w Poznaniu, zabieg wykonano 28 listopada. W tym przypadku producent (Gilead) sfinansował pobranie materiału biologicznego od pacjenta i jego spreparowanie w laboratorium w USA. Pozostałe koszty leczenia ponosi szpital, rozliczając je w ramach kontraktu z NFZ na opiekę nad pacjentami hematologicznymi. Profesor Lidia Gil z Katedry i Kliniki Hematologii UM w Poznaniu zapowiada, że drugi zabieg zostanie wykonany w najbliższym czasie – pobrano już materiał biologiczny od pacjentki i lek jest produkowany w laboratorium w Kalifornii. W najbliższych dniach rozpocznie się także procedura pobierania materiału i produkcji leku dla kolejnej osoby.
Natomiast Novartis złożył we wrześniu 2019 roku wniosek o refundację produktu, ale nie został rozpatrzony z przyczyn formalnych. Aktualne przepisy nie uwzględniają specyfiki leków terapii zaawansowanej. Ustawa refundacyjna wymaga, aby firma składając wniosek przedstawiła potwierdzenie dostępności leku na terenie Polski. W przypadku CAR-T lek jest wytwarzany dla indywidualnego pacjenta z udziałem jego limfocytów. Nie ma więc możliwości wykazania, że lek pozostaje w obrocie, zanim nie zostanie wyprodukowany. A bez takiego potwierdzenia postępowanie refundacyjne nie może być kontynuowane. To błędne koło można zlikwidować tylko przez nowelizację ustawy refundacyjnej – jednak takiego projektu resort jeszcze nie przedstawił.
Szpitale przygotowane do stosowania CAR-T składają więc wnioski o zastosowanie procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych. Dwa takie wnioski, dotyczące konkretnych pacjentów, opiniowała w ostatnim okresie Rada Przejrzystości AOTMiT. Pierwszy został złożony przez gliwicki oddział Narodowego Instytutu Onkologii i dotyczy pacjenta z chłoniakiem. Otrzymał negatywną opinię Rady. Drugi wniosek z Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu dotyczy pacjenta pediatrycznego z białaczką, w przypadku którego inne metody leczenia nie przyniosły efektu. Został on omówiony przez Radę Przejrzystości na posiedzeniu 20 stycznia i zaopiniowany pozytywnie.
Jeszcze wcześniej został złożony pierwszy wniosek o sfinansowanie CAR-T u pacjenta pediatrycznego z białaczką, ale stał się niestety nieaktualny z powodu śmierci pacjenta. Profesor Krzysztof Kałwak z wrocławskiego USK zapowiada kolejne wnioski w trybie RDTL – trzeci jest już opracowany, a następny w przygotowaniu.
W procedurze RDTL nie prowadzi się negocjacji cenowych. Z tego powodu koszt ewentualnego zakupu będzie prawdopodobnie wyższy niż można byłoby wynegocjować po złożeniu wniosku refundacyjnego. A zatem również z punktu widzenia płatnika publicznego potrzebne jest dostosowanie przepisów refundacyjnych do specyfiki nowych terapii. Zwłaszcza że opracowywane są kolejne terapie, także genowe, oparte na modyfikowaniu materiału biologicznego pobieranego od pacjentów i poddawanego modyfikacjom, a następnie aplikowanego ponownie. Dosyć popularne w medycynie regeneracyjnej są już zabiegi miejscowego podawania komórek macierzystych, po wcześniejszym wyselekcjonowaniu ich z krwi pacjenta.
Liczba pacjentów z chłoniakami, którzy kwalifikowaliby się do leczenia metodą CAR-T, szacowana jest na 50 osób. W przypadku pediatrycznych pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną, według profesora Krzysztofa Kałwaka jest to około 10 pacjentów rocznie.
Wciąż nie mamy Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich, a co za tym idzie nie mamy wypracowanej strategii finansowania leczenia tych chorób. Mające już dziewięć lat zapisy ustawy refundacyjnej i brak tego Planu na razie skutecznie hamują dostęp do zaawansowanych terapii. Zastosowanie procedury RDTL nie musi okazać się ani tańsze, ani łatwiejsze. Zaawansowane terapie czekają zatem w blokach startowych.
Technologia CAR-T – to immunologiczna terapia komórkowa. Polega na przeprogramowaniu własnych limfocytów pacjenta za pomocą transgenu kodującego chimeryczny receptor antygenowy (CAR) w celu zidentyfikowania i wyeliminowania komórek z ekspresją CD19.
Jak podaje Ministerstwo Zdrowia, w 2019 roku otrzymało 1977 wniosków o wydanie zgody na pokrycie kosztów leku w ramach procedury RDTL – wydano około 100 odmów oraz około 1700 zgód. Pozostałe wnioski zostały pozostawione bez rozpoznania ze względu na nieuzupełnienie braków formalnych lub umorzenie.
© mZdrowie.pl
