Nawet połowa chorych na raka piersi może mieć cechę HER2-low. Zarejestrowana przez EMA nowoczesna terapia póki co nie znajduje się jeszcze w polskim programie lekowym. Można o nią występować w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych, ale taka forma refundacji sprawia, że dostęp do nowoczesnego leczenia jest nierówny. Refundacji leku domagają się organizacje pacjentów a onkolodzy z gliwickiego NIO wykonali analizę, potwierdzającą jego skuteczność.
„Nie mamy wglądu we wnioski o RDTL, przez co nie wiadomo, czy taki wniosek został stworzony dla konkretnej pacjentki, czy odmówiono jej terapii z jakiś powodów klinicznych” – zauważa Magdalena Kardynał prezes Fundacji OmeaLife. „Pacjentki bardzo często nie wiedzą, że istnieje coś takiego jak RDTL, a zdarza się, że lekarze nie mówią o takiej możliwości, bo przy takim wniosku jest sporo roboty biurokratycznej, wypełniania mnóstwa formularzy. W dużych ośrodkach pacjentki są lepiej zaopiekowane, ale już np. w Toruniu czy Zamościu tak nie jest” – dodaje Justyna Dec, prezes Fundacji Oko w Oko z Rakiem.
Podczas posiedzenia sejmowej podkomisji stałej ds. onkologii Magdalena Kardynał zapytała w imieniu pacjentek HER2-low, kiedy rzeczywiście będą mogły skorzystać z refundowanego nowoczesnego leczenia. Dyrektor Departamentu Lecznictwa w Ministerstwie Zdrowia Maciej Karaszewski odpowiedział, że trwa proces refundacyjny i trzeba poczekać. Fundacje podkreślają, że dla pacjentek z zaawansowanym rakiem czas jest kluczowy, a każda zwłoka może oznaczać pogorszenie rokowania.
Obok znanych od lat 80. ubiegłego wieku podtypów biologicznych raka piersi HER2-dodatniego i HER2-ujemnego, przed kilku laty naukowcy wyłonili raka HER2-low, czyli z niską ekspresją receptora HER2. Niskiej ekspresji receptora HER2 poszukuje się u chorych na raka potrójnie ujemnego i raka luminalnego (hormonozależnego). Cechę HER2-low (eksperci podkreślają, że to nie jest podtyp raka piersi, a cecha) uważa się za biomarker dla możliwości zastosowania nowoczesnej terapii anty-HER2, na której skorzystają pacjentki z zaawansowanym miejscowo lub przerzutowym rakiem piersi, w tym chore, u których doszło do przerzutów do ośrodkowego układu nerwowego.
Zdaniem onkologów szansą dla pacjentek z zaawansowanym rakiem piersi HER2-low jest nowy lek, stosowany od niedawna z powodzeniem u chorych na raka piersi HER2-dodatniego trastuzumab derukstekan. Należy on do koniugatów, czyli leków zbudowanych z dwóch cząsteczek. Jedna z nich jest przeciwciałem monoklonalnym, a druga – to dołączony do niego cytostatyk. Mechanizm działania koniugatów jest prosty. Przeciwciało monoklonalne, łącząc się z odpowiednim receptorem komórki nowotworowej, „otwiera drzwi”, przez które może wejść cytostatyk, by ją zabić. Stąd często używa się w stosunku do tego typu leków określenia „koń trojański”. Trastuzumab derukstekan to jak na razie jedyny lek zarejestrowany do leczenia pacjentek z zaawansowanym rakiem piersi z niską ekspresją HER2. Dziś w momencie wznowy choroby mimo zastosowania inhibitorów CDK4/CDK6, czyli tzw. cyklibów, pozostaje im jedynie paliatywna chemioterapia.
W niedawno opublikowanym badaniu Destiny Breast-04 wykazano, że zastosowanie trastuzumabu derukstekanu u pacjentek z niską ekspresją HER2 redukuje o połowę ryzyko progresji lub zgonu i prawie dwukrotnie wydłuża czas wolny od progresji choroby. Co ważne, u tych chorych wcześniej przeprowadzano badania z innymi koniugatami i okazało się, że nie działają na HER2-low.
Zespół naukowców z Centrum Diagnostyki i Leczenia Chorób Piersi gliwickiego oddziału Narodowego Instytutu Onkologii przygotował analizę „Dostosowanie leczenia zaawansowanego raka piersi po progresji podczas terapii inhibitorami kinaz zależnych od cyklin 4/6 – analiza danych rzeczywistych.” Oceniono wyniki leczenia chorych w ramach standardowej praktyki klinicznej. Analiza potwierdziła, że pacjentki hormonozależne, które przestały odpowiadać na leczenie inhibitorami CDK 4/6 stają się grupą o najgorszych rokowaniach. Średnio po 2 latach dochodzi u nich do progresji i rozsiewu choroby a wtedy możliwości leczenia są bardzo ograniczone. Po wyczerpaniu leczenia inhibitorami CDK4/6 i innych terapii hormonalnych, jedyną opcją pozostaje chemioterapia paliatywna, która ma niską skuteczność i istotnie obniża jakość życia. W momencie pojawienia się hormonooporności, która często idzie w parze z progresją pomimo stosowania cyklibów, zastosowanie chemioterapii skutkuje jedynie w przybliżeniu sześciomiesięczną medianą czasu wolnego od progresji choroby (PFS). W kolejnej linii leczenia wyniki są jeszcze bardziej dramatyczne – mediana PFS wynosi ok. dwóch miesięcy.
W programie lekowym dla raka piersi, mimo że należy on do najbardziej rozbudowanych, brakuje nowoczesnego leku dla chorych najgorzej rokujących. Już w lipcu 2024 r. trastuzumab derukstekan otrzymał pozytywną rekomendację prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, który uznał za zasadne objęcie tego leku refundacją. Zgodnie z europejskimi (ESMO 2023), jak i światowymi (NCCN 2023) wytycznymi klinicznymi terapia tym koniugatem stanowi preferowaną opcję leczenia pacjentek z rakiem piersi z niską ekspresją HER2, w przypadku niepowodzenia wcześniejszego leczenia systemowego. Trastuzumab derukstekan refundowany jest w kilkunastu krajach Unii Europejskiej, m.in. w Rumunii, Bułgarii i Czechach.
„Dla innych chorych na raka piersi są dostępne terapie celowane, a dla tej grupy nie ma. Gdzie tu sprawiedliwość? Spotykam się z tymi pacjentkami i trudno jest im to wytłumaczyć. Wierzę, że Ministerstwo Zdrowia nie będzie długo zwlekać z dobrą decyzją dla nas. Jeśli medycyna daje nam możliwości wydłużenia życia, to chcemy z nich korzystać. Każda chora na raka piersi niezależnie od etapu zaawansowania zasługuje na równy, możliwie najlepszy dostęp do leczenia” – podkreśla Justyna Dec.
