Projekt wrześniowej listy refundacyjnej zakłada, że pacjenci z ostrą białaczką szpikową dostaną dostęp do leczenia gilterytynibem w monoterapii w 2. linii leczenia opornej lub nawrotowej postaci tej choroby, a pacjenci nowozdiagnozowani do leczenia dwoma nowymi schematami terapii: wenetoklaksu w skojarzeniu z lekiem hipometylującym oraz gemtuzumabu ozogamycyny w skojarzeniu ze standardową chemioterapią. To dobra wiadomość, z której cieszą się pacjenci i środowisko medyczne. Do wypełnienia listy TOP10 priorytetów refundacyjnych w hematoonkologii pozostały jeszcze dwa inhibitory kinazy Brutona (ibrutynib i akalabrutynib) oraz idelalisib.
Do niedawna pacjenci z ostrą białaczką szpikową mieli dostęp do jednej nowoczesnej terapii. Refundacja midostauryny w maju 2021 roku zabezpieczyła potrzeby jedynie 25-30% pacjentów z tą postacią choroby, u których występowała mutacja genu FLT3. Pacjenci z tzw. wtórną białaczką, po przeszczepieniu czekali na gilterytynib, którego zastosowanie poprawia rokowania dając wyższy odsetek całkowitych remisji i dłuższe całkowite przeżycie. Na nowoczesną terapię czekali również starsi pacjenci nie kwalifikujący się do intensywnego leczenia, dla których jedyną opcją terapeutyczną było zastosowanie wenetoklaksu w skojarzeniu z lekiem hipometylującym. Wyczekiwano również refundacji gemtuzumabu ozogamycyny, który dodany do chemioterapii w podgrupie chorych o korzystnym rokowaniu, zwiększa szansę na wyleczenie. Na szczęście wszystkie te grupy właśnie zostały zabezpieczone przed resort zdrowia, bo leki znalazły się w projekcie najnowszej listy refundacynej.
“Ogromnie cieszymy się z tego, że pacjenci z ostrą białaczką szpikową będą mieli dostęp do nowoczesnych terapii. To z pewnością wpłynie na jakość i długość ich życia. Widzimy, że Ministerstwo Zdrowia realizuje krok po kroku plan rozszerzania listy dostępnych dla pacjentów terapii w hematoonkologii. Bardzo za to dziękujemy. Mamy nadzieję, że kolejne decyzje refundacyjne będą pozytywne dla pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową – zwłaszcza tych, u których występują złe czynniki rokownicze” – mówi Katarzyna Lisowska, przedstawicielka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni.
“Mamy nadzieję, że kolejnym krokiem resortu zdrowia będzie refundacja inhibitorów kinazy Brutona – akalabrutynibu i ibrutynibu, na które czekają pacjenci z przewlekłą białaczką limfocytową. Wśród nich jest grupa, u których przebieg choroby, pomimo przewlekłości w nazwie, może być bardzo dynamiczny i agresywny ze względu na obecność mutacji w genach. Dla nich czas ma ogromne znaczenie i ważne, aby już w 1. linii leczenia otrzymywali nowoczesne terapie, które w tej chwili nie są dostępne” – dodaje Katarzyna Lisowska.
Tylko trzech leków brakuje, aby w pełni zrealizować listę priorytetów refundacyjnych TOP10 HEMATO, która została stworzona na koniec 2020 roku przez ekspertów – konsultanta krajowego, konsultantów wojewódzkich i szefów klinik hematoonkologicznych.