Pierwsza terapia CAR-T wytworzona w Polsce jest podawana pacjentom z nowotworami hematologicznymi w ramach badania klinicznego CARLA w ośrodkach medycznych w Warszawie i Gdańsku. Polski producent liczy, że wytwarzanie CAR-T w kraju zwiększy dostępność tej metody dla pacjentów.
Polska firma biotechnologiczna FamiCordTx S.A. jako pierwsza w naszym kraju opracowała, we współpracy z zagranicznym partnerem, metodologię wytwarzania immunoterapii przeciwnowotworowej opartej o technologię CAR-T. Technologia została wdrożona w Wytwórni Farmaceutycznej Polskiego Banku Komórek Macierzystych, która posiada zgodę na wytwarzanie Produktów Terapii Zaawansowanych wydaną przez Głównego Inspektora Farmaceutycznego. Tam zespoły FamiCordTx i PBKM wytworzyły produkty CAR-T do badania klinicznego. Zmodyfikowane genetycznie limfocyty T zostały podane po raz pierwszy w lipcu 2023 r., do teraz podano je czterem pacjentom z chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B (DLBCL). Podano je w ramach badania klinicznego CARLA prowadzonego na Warszawskim Uniwersytecie Medycznym i Gdańskim Uniwersytecie Medycznym.
Technologia komórkowa CAR-T jest najbardziej zaawansowaną metodą terapii nowotworów. Stosuje się ją najczęściej w leczeniu nowotworów krwi wywodzących się z komórek B, między innymi przewlekłej białaczki limfoblastycznej i chłoniaków, a także w szpiczaku mnogim. Umożliwia leczenie tych pacjentów, którzy dotychczas nie mieli skutecznych opcji terapeutycznych. Możliwe zastosowania terapii CAR-T wykraczają jednak poza hematologię oraz onkologię i dotyczą także chorób autoimmunologicznych, zapalnych, guzów litych a także HIV. W terapii CAR-T wykorzystuje się własne limfocyty T pacjenta, które poddaje się modyfikacji genetycznej, aby były w stanie specyficznie rozpoznawać komórki nowotworowe. Zmodyfikowane limfocyty podane jednorazowo choremu precyzyjnie rozpoznają i niszczą komórki nowotworowe w jego organizmie. Cały proces wymaga zaawansowanej technologii oraz odpowiedniego zaplecza wytwórczego. Dotychczas takie produkty były wytwarzane tylko poza Polską, co wydłuża czas oczekiwania pacjentów na terapię.
„Produkty CAR-T podajemy w naszej klinice od dwóch lat. To olbrzymi postęp dla pacjentów hematoonkologicznych. Cieszymy się, że uczestniczymy w tym pionierskim projekcie w Polsce” – skomentował prof. Grzegorz W. Basak, kierownik Kliniki Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych CSK UCK WUM. „Nasza technologia jest uniwersalna, może być implementowana w różnych wytwórniach, a także używana do rozwoju wielu innych produktów, w których substancją aktywną są żywe limfocyty T poddane modyfikacji genetycznej. Na jej podstawie rozwijamy kolejne terapie, w tym platformę allogeniczną, której celem jest stworzenie produktów CAR gotowych do natychmiastowego podania pacjentom onkologicznym. To byłby prawdziwy przełom w tej klasie terapii” – podkreślił dr hab. Tomasz Kolanowski, dyrektor naukowy FamiCordTx.
Spółka FamiCordTx realizuje również prace badawczo-rozwojowe w projekcie CARinclusive – nowatorskim podejściu do stworzenia produktów CAR-T z krwi pępowinowej, współfinansowanym ze środków Agencji Badań Medycznych. Jego oczekiwanym wynikiem będzie zwiększenie dostępności takich terapii dla większości polskich pacjentów z chorobami nowotworowymi krwi. „Chcemy rozwijać terapie, które będą przyszłością leczenia nowotworów, będą bardziej dostępne dla pacjentów, a spółce pozwolą na stałe zająć miejsce wśród najbardziej innowacyjnych firm biotechnologicznych w Europie” – podsumował dr Kolanowski. (PAP)