Od 1 maja refundowana jest doustna azacytydyna – w ramach programu lekowego: B.114 „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową”. To jedyny zarejestrowany do tej pory lek w pierwszej linii leczenia podtrzymującego w ostrej białaczce szpikowej. To bardzo dobra informacja dla pacjentów, którzy mają teraz dostęp do optymalnego i pełnego leczenia.
Azacytydyna doustna jest wskazana do stosowania u chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML) w leczeniu podtrzymującym, którzy przeszli terapię indukującą lub indukującą i konsolidującą, są w całkowitej remisji lub całkowitej remisji z niepełną regeneracją morfologii krwi i nie kwalifikują się do przeszczepienia macierzystych komórek krwiotwórczych lub nie wyrażają na to zgody.
„Dostęp do azacytydyny doustnej to ogromna szansa dla chorych na ostrą białaczkę szpikową, którzy pilnie potrzebują terapii podtrzymującej w walce z tym agresywnym nowotworem krwi. Jest to zwieńczenie naszych starań, aby polscy pacjenci mieli dostęp do zindywidualizowanego leczenia. Innowacyjne leczenie chorych na AML było priorytetem organizacji pacjentów hematoonkologicznych w 2022 roku. Obecnie polski program leczenia ostrej białaczki szpikowej jest oceniany jako najlepszy w Europie. Dziękujemy tym wszystkim, którzy pracowali nad powstaniem programu lekowego – w szczególności panu ministrowi Maciejowi Miłkowskiemu, pani konsultant krajowej w dziedzinie hematologii prof. Ewie Lech – Marańdzie oraz wszystkim zaangażowanym ekspertom” – podkreśla Aleksandra Rudnicka, rzeczniczka Stowarzyszenia na rzecz walki z chorobami nowotworowymi „Sanitas”.
„W imieniu pacjentów chorych na ostrą białaczkę szpikową i ich bliskich dziękuję Ministerstwu Zdrowia za podjęcie decyzji o refundacji. Ostra białaczka szpikowa jest najtrudniejszym do leczenia nowotworem krwi, o najgorszym rokowaniu. Dostępność i możliwość zastosowania różnych leków w tak szybko postępującej chorobie ma kluczowe znaczenie. Cieszę się, że chorzy na AML będą mieć w końcu dostęp do optymalnego i pełnego leczenia” – mówi Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia „Hematoonkologiczni”.
„Zastosowanie azacytydyny doustnej w leczeniu podtrzymującym wydłuża istotnie całkowite przeżycie w porównaniu do grupy chorych, którzy takiego leczenia nie otrzymywali. O skuteczności tej terapii świadczą wyniki badań randomizowanych, które potwierdzają wydłużenie całkowitego przeżycia w okresie 5-letnich obserwacji. Z satysfakcją przyjmuję, że Ministerstwo Zdrowia wsłuchało się w głos środowiska eksperckiego, które apelowało o dostęp do tego przełomowego leku dla polskich pacjentów” – komentuje prof. Agnieszka Wierzbowska z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.
Zgodnie z badaniem klinicznym QUAZAR-AML-001 wykazano, że leczenie podtrzymujące azacytydyną doustną wydłuża przeżycie całkowite u wszystkich chorych należących do grupy FIT, niezależnie od stanu ogólnego pacjenta, wcześniejszego leczenia lub statusu mierzalnej choroby resztkowej, która stanowi niekorzystny czynnik prognostyczny. Korzyści z leczenia odnoszą również pacjenci w różnych podgrupach z ryzykiem genetycznym ocenianym na podstawie różnych mutacji molekularnych, w tym w podgrupie NPM1 (nukleofozminy), która jest grupą korzystnego ryzyka jak i w podgrupie z mutacją FLT3 (niekorzystnego ryzyka). Azacytydyna doustna jest dobrze tolerowana, co umożliwia długotrwałe stosowanie u chorych w całkowitej remisji. Lek jest również skuteczny w obniżaniu ryzyka nawrotu choroby.
Ostra białaczka szpikowa (AML, acute myeloid leukemia) jest nowotworem hematologicznym, w którym dochodzi do proliferacji i kumulacji w szpiku kostnym niedojrzałych komórek blastycznych. Naciekanie szpiku przez komórki białaczkowe prowadzi do niewydolności prawidłowej hematopoezy, a w konsekwencji do niedokrwistości, małopłytkowości i neutropenii. Ostra białaczka szpikowa jest jednym z najbardziej agresywnych i najtrudniejszych w leczeniu nowotworów hematologicznych – tym samym rokowania pacjentów są słabe.