– Kilka lat temu brał Pan udział w opracowaniu narzędzia do oceny nowych leków przeciwnowotworowych, które ułatwiałoby ocenę ich wartości dodanej, którą wnoszą do medycyny.
dr Rafał Zyśk – W 2015 roku konsultant krajowy w dziedzinie onkologii klinicznej zainicjował prace zespołu ekspertów nad narzędziem, które ułatwiłoby porównywanie wartości dodanej oferowanej przez nowe leki rejestrowane do leczenia chorych na nowotwory. Punktem wyjścia pracy był fakt, że rosnące koszty nowych technologii i zwiększające się wydatki na ochronę zdrowia stanowią wyzwanie dla wszystkich, nawet najzamożniejszych krajów. Finansowanie nowych terapii stanowi problem także dla polskiego płatnika publicznego, zwłaszcza jeśli mówimy o leczeniu nowotworów. Efektem szczegółowej oceny leku przeprowadzanej przez AOTMiT jest bardzo obszerna dokumentacja podsumowująca wyniki przeglądu systematycznego literatury naukowej oraz wyniki analiz ekonomicznych w licznych scenariuszach. Szybkie zapoznanie się z taką dokumentacją z pewnością nie ułatwia podejmowania decyzji ministrowi zdrowia. Praktyka innych krajów wskazuje na wysoką użyteczność algorytmów oceny wartości dodanej nowych leków. Znajdują one praktyczne zastosowanie w szczególności w odniesieniu do innowacyjnych leków przeciwnowotworowych, które stanowią kluczowe wyzwanie finansowe dla ubezpieczycieli. Ponadto wśród noworejestrowanych w Unii Europejskiej produktów leczniczych leki onkologiczne i hematologiczne mają największy udział. Dlatego w mojej opinii inicjatywy towarzystw naukowych, związane z optymalizacją oceny nowych leków przeciwnowotworowych, mogłyby wspierać prace resortu zdrowia. Tym bardziej, że w polskim systemie ochrony zdrowia dostęp pacjentów do tych leków niemal całkowicie zależy od decyzji refundacyjnych MZ i procedur NFZ. I to od dynamiki i sprawności podejmowania tych decyzji zależy zdrowie i życie tysięcy Polaków.
– Oparciem były wzorce z innych krajów.
– Prace ekspertów PTO i PTOK nad algorytmem oceny wartości dodanej leku przeciwnowotworowego nawiązywały do kilku podobnych rozwiązań istniejących na świecie. Były to przede wszystkim propozycje towarzystw naukowych, jak algorytm Europejskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (ESMO), algorytm Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (ASCO), algorytm stosowany przez brytyjski Cancer Drugs Fund oraz algorytm oceny leków stosowany przez Helsana Group – największego płatnika zdrowotnego w Szwajcarii.
– Który okazał się najbardziej przydatny?
– Najbardziej zaawansowany okazał się algorytm ESMO. Wykorzystując jego rozwiązania, wzbogaciliśmy je dodatkowo o aspekty ekonomiczne. Zagraniczne towarzystwa naukowe nie uwzględniały w swoich algorytmach tych kwestii, ale eksperci PTO i PTOK uznali, iż w propozycji polskiego algorytmu aspekty ekonomiczne powinny być wzięte pod uwagę. Propozycja polskiego „Algorytmu oceny wartości dodanej nowego leku przeciwnowotworowego” została ostatecznie opublikowana, jako wynik prac zespołu ekspertów w 2015 roku.
– Wartość dodana – czyli mierzymy wielkość kolejnego kroku na drodze rozwoju terapii.
– Mierzymy kompleksowo wielkość korzyści, które lek oferuje względem obecnie stosowanego w Polsce standardu postępowania klinicznego. Ten punkt odniesienia może być dla nowego leku różny w poszczególnych krajach, w zależności od dostępności nowych technologii medycznych w danym kraju. Pozwala to na zobiektywizowanie oceny z uwzględnieniem dostępności chorych do poszczególnych metod leczenia. W polskim algorytmie punktem odniesienia są standardy postępowania klinicznego refundowane przez NFZ.
– Jakie elementy podlegają ocenie?
– W opublikowanej wersji algorytmu ocenie ilościowej podlega osiem kluczowych atrybutów leku: bezwzględna poprawa czasu przeżycia chorych, zmniejszenie ryzyka względnego (dla progresji choroby oraz zgonu), wpływ na jakość życia związaną ze zdrowiem chorego, profil bezpieczeństwa leku, efektywność kosztowa, średni koszt leczenia, siła dowodów naukowych oraz stopień niezaspokojenia potrzeby medycznej w danym wskazaniu. Niezwykle istotne jest to, że kwantyfikacji poddawana jest także jakość badań przeprowadzonych przez producenta leku – jakość, która w praktyce determinuje wiarygodność wyników tych badań. Finalna punktacja uzyskana w algorytmie dla danego leku pozwala na przypisanie go do jednej z 5 kategorii. Pięciostopniowa skala zaczyna się od najwyższej kategorii A (najwyższa wartość dodana) i kończy się na najniższej kategorii E (znikoma wartość dodana).
– Kryteria były ważone?
– Każdemu atrybutowi leku przypisano odpowiednie tabele punktowe ważące korzyści oferowane przez lek. Najwięcej punktów lek mógł otrzymać za istotne wydłużenie czasu przeżycia chorego względem obecnie stosowanego standardu postępowania. W odniesieniu do niektórych atrybutów możliwe były także punkty ujemne – na przykład w sytuacji, kiedy opublikowano dowody naukowe wskazujące na istotne pogorszenie jakości życia chorych w trakcie stosowania leku. Analogicznie było w sytuacji znacząco gorszego profilu bezpieczeństwa ocenianego leku, względem aktualnego standardu postępowania.
– Wartość dodana była oceniana głównie z punktu widzenia decydenta, a nie lekarza czy pacjenta.
– Tak, ponieważ narzędzia tego rodzaju wykorzystywane są przede wszystkim przez ubezpieczycieli i płatników na potrzeby porównania kilku nowych leków, pod kątem ich ewentualnego finansowania. Dokumenty przygotowywane przez AOTMiT, czyli analizy weryfikacyjne, również temu służą. Jednak są bardzo kompleksowymi dokumentami, liczącymi po kilkadziesiąt stron, zawierającymi wiele szczegółowych danych. Na poziomie decydenta, którego zadaniem jest szybkie porównanie kosztów i wartości dodanej wielu nowych leków ubiegających się o finansowanie, obiektywne zapoznanie się z obszernym materiałem naukowym jest bardzo trudne. Dlatego różne kraje poszukują narzędzi, które pozwolą kwantyfikować kluczowe atrybuty nowych leków, decydujące ich wartości. Ocena ilościowa pozwala bardzo szybko zorientować się, z jakimi technologiami mamy do czynienia i które z nich zasługują na finansowanie w pierwszej kolejności.
– Zwłaszcza w onkologii.
– Algorytm ekspertów PTO i PTOK został opracowany z myślą o specyfice leków przeciwnowotworowych. To właśnie w tym obszarze decydenci mają przed sobą najwięcej wyzwań. We wskazaniach hematologicznych i onkologicznych rejestruje się najwięcej nowych leków, a ich wartość dodana jest zróżnicowana. Zdarzają się sytuacje, kiedy lek bezskutecznie ubiega się o refundację przez kilka lat, a w tym czasie pojawiają się kolejne nowocześniejsze generacje leków, w tym terapie ukierunkowane molekularnie. Wartość dodana tego leku i jego poziom „innowacyjności” zmieniają się w tym czasie zasadniczo.
– Czyli ocena danego leku może się z czasem zmieniać, coś co dzisiaj otrzymało kategorię A za jakiś czas może być ocenione jako C?
– Absolutnie tak, zmiany oceny wartości dodanej mogą następować nawet co pół roku, w miarę ewolucji standardu postępowania klinicznego oraz publikacji nowych dowodów naukowych. Kolejne dowody naukowe dotyczące nowego leku publikowane są także po wprowadzeniu leku do obrotu. Każde nowe badanie w analizowanym wskazaniu może zmienić wnioski z oceny leku, na plus albo na minus. Nasza wiedza na jego temat rozwija się jeszcze przez kolejne lata po zarejestrowaniu.
– Zastosowanie algorytmu stworzyłoby obiektywną metodę oceny.
– Wszystkie informacje, które wykorzystywane są w algorytmie do oceny ilościowej, znajdują się w analizach weryfikacyjnych AOTMiT. Jednak w tamtych dokumentach są one bardziej rozproszone, prezentowane w sposób opisowy, zróżnicowany, często skomplikowany. I co najważniejsze – atrybuty leku nie są poddawane ocenie ilościowej. Algorytm ma na celu szybkie zestawienie najważniejszych danych, stanowiących o wartości dodanej leku. Jego zastosowanie nie powinno zmieniać ostatecznej oceny, a jedynie ułatwić jej wypracowanie.
– Zespół, który pracował nad tym algorytmem, zakładał, że stanie się to narzędziem pracy pracowników AOTMiT czy też decydentów w ministerstwie?
– O tym powinien zdecydować minister zdrowia. W mojej opinii, tego typu narzędzie powinno pozostać w rękach ministerstwa, zwłaszcza że ostateczny wynik oceny leku może być często aktualizowany. Poza tym najbardziej aktualne dane dotyczące kosztów terapii i wskaźników ekonomicznych posiada tylko ministerstwo zdrowia. To właśnie tam prowadzi się negocjacje cenowe, zawiera się umowy dotyczące rabatów i podejmuje finalne decyzje.
– Czy warto jest oceniać nowe leki bez patrzenia na kwestie ceny?
– Z praktycznego punktu widzenia dla decydenta, który dysponuje publicznymi funduszami, uwzględnianie efektywności kosztowej jest konieczne. Natomiast algorytmy onkologicznych towarzystw naukowych ASCO czy ESMO, o których wspominałem, pomijają to i ograniczają się do kwestii klinicznych. Taka ocena również ma dużą wartość. Przy tej okazji warto zauważyć, że na stronie internetowej ESMO regularnie publikowane są wyniki oceny nowych leków przeciwnowotworowych, przeprowadzonej za pomocą algorytmu tego towarzystwa. Nie mam wiedzy, czy resort zdrowia korzysta z udostępnianych tam informacji. Natomiast z całą pewnością możemy stwierdzić, że w naszym kraju nie dokonuje się systematycznej ponownej oceny finansowanych już leków, uwzględniającej nowe dowody naukowe. Prowadzone są oczywiście regularne negocjacje cenowe, jednak mają one najczęściej charakter niepowiązany z oceną wartości dodanej leku.
– Dlaczego ten algorytm, opracowany prawie pięć lat temu, nie wszedł do użytku?
– W 2015 roku zainteresowanie wykorzystaniem algorytmu w praktyce wyraziło ministerstwo zdrowia. Powołany został wówczas ministerialny zespół roboczy w MZ, który miał wypracować finalną wersję narzędzia na potrzeby resortu. Niestety prace tego zespołu zbiegły się w czasie ze zmianą rządu i zmianami personalnymi w kierownictwie ministerstwa. Nowe kierownictwo podjęło decyzję o rozwiązaniu zespołu roboczego, prace zostały przerwane i tym samym zainteresowanie narzędziem na pewien czas wygasło. W związku z faktem, że narzędzie nie zostało formalnie wdrożone w żaden proces oceny urzędowej, nie jest dziś wykorzystywane również przez przemysł.
– Czy są kraje, które stosują obecnie takie metody oceny?
– Nie monitoruję zmian w systemach refundacyjnych innych krajów na bieżąco, dlatego trudno mi określić, ile dokładnie krajów korzysta dziś z takich narzędzi. Z pewnością podobne rozwiązania stosowane są w Szwajcarii, ocena wartości dodanej leku z odpowiednią kategoryzacją prowadzona jest w Szwecji, Francji, Włoszech i Kanadzie, a algorytm ESMO wykorzystywany jest pomocniczo w kilku krajach Europy.
Jeśli jest wola polityczna i odpowiedni zasób specjalistów, którzy mogliby takie oceny opracowywać – to z pewnością warto je stosować, ponieważ optymalizują one proces podejmowania decyzji. Osobiście uważam, że każdy decydent w obszarze finansowania nowych produktów leczniczych, który dokładnie zapozna się z algorytmem oceny wartości dodanej leku, doceni jego zalety i stanie zwolennikiem tego typu rozwiązań.
(rozmawiał Krzysztof Jakubiak)
© mZdrowie.pl
