W porównaniu do innych krajów Europy nowe terapie leczenia szpiczaka plazmocytowego są w Polsce wprowadzane z opóźnieniem. O oczekiwanych zmianach oraz potrzebach pacjentów chorych na szpiczaka plazmocytowego mówi Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec.
– Dzięki wczesnej diagnozie i nowoczesnemu leczeniu szpiczak plazmocytowy może być chorobą przewlekłą. Obecnie, w leczeniu szpiczaka schematy stosowane w Polsce zasadniczo odbiegają od wytycznych europejskich. Jak aktualnie wygląda leczenie w Polsce?
– W Polsce mamy dostęp do kilku nowych terapii leczenia szpiczaka plazmocytowego, ale w porównaniu do innych krajów Europy są one wprowadzane z opóźnieniem. Ten pociąg nam ciągle odjeżdża, a my staramy się go dogonić. Są to opóźnienia kilkuletnie, czyli jeżeli w Europie pojawia się jakaś nowa terapia, to możemy śmiało powiedzieć, że u nas to będzie około 4-5 lat później. W Czechach jest to opóźnienie dwuletnie, w Niemczech nie ma żadnego, ponieważ jeżeli jest lek zarejestrowany przez EMA – to po prostu wchodzi. Niestety u nas występują dodatkowe problemy. Proces refundacji w Polsce nadal jest długotrwały. Gdy w końcu nowy lek jest wprowadzany do programów lekowych, to kryteria kwalifikacji pacjentów do danego programu są tak zawężone, że nie jest on dostępny dla wszystkich, dla których powinien być według wskazań produktu leczniczego. Ograniczenia te wynikają z kwestii finansowych.
– Jak pandemia wpływa na pacjentów chorych na szpiczaka plazmocytowego? Obecnie pacjenci otrzymują leczenie w oddziałach szpitalnych, co jest sporym zagrożeniem i utrudnieniem dla tej grupy pacjentów. Czy można w tej sytuacji epidemiologicznej jakoś ograniczyć kontakt pacjentów ze szpitalami? Czy są inne metody podania leku?
– Oczywiście, że tak. Dążymy do tego, aby wszystkie formy podawania leków były możliwe do podania w warunkach domowych, jeżeli jest to oczywiście możliwe – w formie tabletki lub formie podskórnej. Mamy teraz duże zagrożenie epidemiologiczne, a pacjenci muszą udać się do swojego oddziału hematoonkologii, potem zrobić test, na który czekają na wynik około 3 godzin, następnie robią badania i idą z nimi do lekarza, żeby otrzymać lek w postaci wlewu dożylnego. Czasami trwa to nawet około 12 godzin. Nie wszystkie ośrodki znajdują się w pobliżu miejsca zamieszkania. Często jest tak, że pacjenci mają dość daleko. Staramy się pomagać z transportem takim grupom pacjentów, którzy mają np. 100-150 km. Oni korzystają wtedy z pomocy opiekuna, którzy też musi cały dzień spędzić z pacjentem i czekać. Nie musiałoby tak być, jeżeli dostępne byłyby terapie w formie tabletkowej czy podskórnej, co umożliwiłoby podanie ambulatoryjne. Oczywiście tam, gdzie się da – są bowiem sytuacje, w których jest to niemożliwe. Większość tych terapii czeka na decyzje refundacyjne i należałoby je zdecydowanie wprowadzić, zwłaszcza w obecnej sytuacji epidemiologicznej.
– A czy w ramach dostępnych refundowanych terapii są oczekiwane zmiany polegające na przesunięciu do wcześniejszych linii leczenia? Jakie zmiany należałoby jeszcze wprowadzić?
– Są pacjenci z opornym lub nawrotowym szpiczakiem plazmocytowym, obciążeni wysokim ryzykiem cytogenetycznym i tutaj jest największa potrzeba wprowadzenia leku iksazomib do jak najwcześniejszej linii leczenia. Lek jest już refundowany w ramach programu lekowego, ale aktualnie pacjenci nie mogą otrzymać go wcześniej niż w trzeciej linii. Dodatkowym argumentem za jak najszybszym przesunięciem do drugiej linii jest doustna forma podania tego leku. Ta zamiana musi nastąpić, żeby nie leczyć na wcześniejszych etapach czymś co jest wskazane, a może być nieskuteczne. Ta grupa pacjentów nie ma za bardzo alternatyw i innych możliwości. Mamy lek, który jest w programie, ale przez jego zawężenia nie może być przez nich stosowany. Po zmianie pacjenci mogliby odnieść istotną korzyść z wcześniejszego włączenia schematu leczenia zawierającego iksazomib. Oczekujemy również na leczenie tabletkowe lenalidomidem – lekiem bazowym w całej Europie. Należy zabezpieczyć pacjentów najlepszym leczeniem już od samego początku. Polska jest jednym z nielicznym krajów, w którym ten lek nie został wprowadzony w pierwszej linii. Dzięki temu odsetek pacjentów z wyższym PFS będzie większy i jest to zgodne ze standardami europejskimi (EHA). Na szczególną uwagę zasługuje lenalidomid przeznaczony dla pacjentów nowo zdiagnozowanych oraz pomalidomid w skojarzeniu z bortezomibem. Te terapie doustne niosą dodatkowe korzyści dla pacjentów i z tego powodu powinny jak najszybciej znaleźć się na liście refundacyjnej.
– Kiedy możemy się spodziewać dostępności tej terapii?
– Liczymy, że w następnym roku, w pierwszym kwartale taki lek mógłby się pojawić. Tym bardziej, że od dłuższego czasu mówimy o tych potrzebach w ministerstwie i tu jest wszystko w gestii ministra, on musi podjąć decyzję – najlepiej jak najszybciej. Wracając do tych nowoczesnych terapii, taką oczekiwaną zmianą jest też wprowadzenie formy podskórnej daratumumabu (jest stosowana już w 26 krajach). Na ten moment jest on w formie infuzji, a podanie tego leku w początkowej fazie – to około 8 godzin plus czas oczekiwania i ilość podań. To są trzy najpilniejsze potrzeby. W przypadku lenalidomidu, pomalidomidu i daratumumabu rozmowy trwają. Liczymy na wprowadzenie tych leków z najbliższymi listami refundacyjnymi. Jeżeli chodzi o iksazomib, jest to kwestia zmiany całego programu lekowego, czyli ten proces może trochę potrwać. My jako organizacja i całe środowisko apelujemy o jak najszybsze wprowadzenie tych zmian.
– Jak na przestrzeni lat zmieniła się dostępność do terapii w porównaniu do tego, co było kilka lat temu?
– Dużo zostało zrobione, przez ostatnie cztery lata zrefundowano pięć nowych cząsteczek. Jednocześnie obserwujemy ogromny postęp w technologiach lekowych. W Europie jest zarejestrowanych około 16 różnych terapii lekowych, w Polsce dostępnych dla pacjentów jest jedynie 6. Za chwilę pojawią się kolejne grupy leków. Proces wprowadzania nowych technologii bardzo szybko postępuje, a my, pomimo wielu pozytywnych zmian w ostatnim czasie, za nim niestety nie nadążamy. Dzięki nowym terapiom możemy spokojnie mówić o przewlekłości choroby. To są leki celowane, pacjent normalnie funkcjonuje, wraca do zdrowia. Lekarz powinien mieć jak największy wachlarz możliwości – na każdego pacjenta działa inny schemat leczenia. Dlatego zależy nam, by dostęp do leków był jak najszerszy. Przede wszystkim chodzi o jakość życia pacjentów.
– Dziękuję za rozmowę.
