Biogen, producent pierwszego leku przeciwko SMA, ogłosił nowe wyniki badań dotyczących skuteczności stosowania nusainersenu u niemowląt, wcześniej nie leczonych, ale mających objawy choroby. Według badania szybsze podawanie leku, w wyższych dawkach niż zwykle stosowane schematy leczenia, wykazują poprawę funkcji motorycznych.
„Zachęcające wstępne wyniki badania DEVOTE pokazują, że schemat stosowania wyższych dawek nusinersenu może szybciej spowolnić neurodegenerację, o czym świadczy zmniejszenie poziomów neurofilamentów w 64. dniu w porównaniu z zatwierdzoną dawką. Z czasem wyższy schemat dawkowania doprowadził do znaczących korzyści klinicznych u niemowląt z objawowym SMA. Z niecierpliwością czekamy na udostępnienie szczegółowych wyników społeczności SMA i organom ochrony zdrowia” – mówi dr Stephanie Fradette, szefowa działu rozwoju terapii chorób nerwowo-mięśniowych w firmie Biogen. Firma planuje złożyć wniosek o zatwierdzenie przez organy regulacyjne tego badanego schematu dawkowania.
W Polsce od kwietnia lek jest refundowany także dla pacjentek z SMA w czasie ciąży. “Lek od początku został zarejestrowany bardzo szeroko do leczenia SMA niezależnie od wieku pacjenta czy liczby kopii genu SMN2, która jest najważniejszym czynnikiem modyfikującym szybkość postępu choroby. Pod względem zastosowania leku u kobiet w ciąży charakterystyka produktu leczniczego mówi tylko o zachowaniu ostrożności, ale nie o przeciwwskazaniu. Właśnie z tego zapisu skorzystało Ministerstwo Zdrowia, zmieniając program i umożliwiając kobietom w ciąży kontynuację leczenia, bądź jego rozpoczęcie” – mówi prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii Instytutu „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka”.
Trwają również badania nad nowym sposobem podawania leku, bardziej przyjaznym dla pacjentów, przez port zamiast punkcji lędżwiowej. W badaniach klinicznych sprawdzane są również inne schematy dawkowania.
“W opracowaniu jest też nowa cząsteczka BIIB115, która jest antysensownym oligonukleotydem (ASO), podawanym dokanałowo, wykazującym podobny mechanizm działania do nusinersenu. Potencjalne korzyści wynikające z modyfikacji szkieletu chemicznego będą potencjalnie skutkowały wydłużeniem czasu pomiędzy dawkami z zachowaniem wysokiej skuteczności. “W związku z tym istniałaby możliwość podawania jej nawet raz do roku, co zdecydowanie poprawiłoby komfort terapii dla pacjentów” – mówi profesor Katarzyna Kotulska-Jóźwiak.
Nowe rozwiązania w leczeniu SMA będą prawdopodobnie zarejestrowane nie wcześniej niż w latach 2026-27. I dopiero potem mogą nastąpić decyzje o refundacji i aktualizacji programu lekowego. “W przypadku SMA proces refundacyjny, który zakończył się ponad 5 lat temu, przeszedł bardzo sprawnie, ale pamiętajmy, że nusinersen był pierwszą terapią w SMA. Teraz będzie to kwestia terapii zmienionej i dokładania kolejnych opcji. Decyzja będzie więc wymagała pokazania danych, które przekonają decydentów co do zasadności wydatkowania publicznych pieniędzy” – mówi prof. Kotulska-Jóźwiak.
