![[WIDEO] Urszula Jaworska: postawić pacjenta na pierwszym miejscu](https://www.mzdrowie.pl/wp-content/uploads/2019/08/xUrszula-Jaworska-360x180.jpg.pagespeed.ic.DVSN5Hpzru.jpg)
Nowa terapia w zaawansowanym czerniaku błony naczyniowej oka Czerniak błony naczyniowej oka to najczęstszy nowotwór złośliwy gałki ocznej u dorosłych. Dotyka głównie osób starszych a w postaci zaawansowanej jest trudny do leczenia. W Polsce każdego roku diagnozuje się tę chorobę u około 500 osób. W ostatnim okresie część pacjentów skorzystała z Programu Wczesnego Dostępu do leczenia nowym lekiem. Abyśmy mogli skutecznie leczyć, potrzebujemy szerszego wykorzystania diagnostyki molekularnej – mówi dr Paweł Rogala z Kliniki Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków Narodowego Instytutu Onkologii w Warszawie.
– Jak leczy się czerniaka błony naczyniowej oka?
Dr Paweł Rogala – W przypadku diagnozy pierwotnej czerniaka błony naczyniowej oka stosujemy radioterapię lub leczenie chirurgiczne, czyli najczęściej w tym przypadku wyłuszczenie gałki ocznej. Radioterapia jest bardzo specyficzna, bo polega na wszyciu w tkankę oka płytki z radioizotopem; po kilku dniach taka płytka jest zdejmowana. Leczenie jest trudniejsze w przypadku zaawansowanej postaci choroby, gdy dochodzi do przerzutów, ponieważ ten nowotwór jest oporny nie tylko na chemioterapię, ale również zwykle nie odpowiada na immunoterapię stosowaną w czerniaku skóry. Rokowania pacjentów są więc gorsze niż w przypadku czerniaka skóry.
– Kiedy mówimy o zaawansowanej postaci tej choroby?
– O zaawansowanej postaci czerniaka błony naczyniowej oka mówimy wtedy, gdy dochodzi do rozsiewu choroby, a więc gdy pojawiają się przerzuty do narządów odległych. U większości pacjentów pojawiają się one bardzo szybko, bo mniej więcej po 2-3 latach od leczenia pierwotnego. I w większości przypadków zajętym narządem jest wątroba. Statystycznie przerzuty pojawiają się u ok. 50 proc. pacjentów, nawet pomimo skutecznego leczenia guza pierwotnego. Rokowanie takiego pacjenta pozostaje złe, a długość przeżycia często oscyluje około 1 roku od momentu wykrycia zmian przerzutowych.
– Co sprawia, że to jest tak trudne w leczeniu?
– Czerniak błony naczyniowej oka ma inne podłoże niż czerniak skóry i przez to zdecydowanie gorzej reaguje na immunoterapie wykorzystywane w czerniaku skóry. Komórki nowotworowe czerniaka błony naczyniowej oka mają w sobie stosunkowo niewiele mutacji. To oznacza, że komórka nowotworowa niewiele różni się od komórki zdrowej i jest mało widoczna dla układu odpornościowego. Im więcej mutacji w komórce nowotworowej, a więc im więcej różnic między taką komórką, a komórką zdrową, tym odpowiedź na terapię jest lepsza. Między innymi dlatego czerniak skóry zdecydowanie lepiej odpowiada na immunoterapię, bo w jego komórkach jest więcej mutacji niż w czerniaku gałki ocznej. Efekty terapii immunologicznej w czerniaku gałki ocznej są znacząco gorsze, dlatego stosuje w rzadkich, wybranych sytuacjach..
– Jakie są możliwości leczenia zaawansowanej postaci?
– Możliwości leczenia systemowego są bardzo ograniczone. Jedyną zarejestrowaną terapią jest cząsteczka bispecyficzna ukierunkowana na limfocyty T – tebentafusp. Ten lek został zarejestrowany ponad 2 lata temu na podstawie badania, które pokazuje że jest skuteczniejszy w zakresie przedłużenia przeżycia pacjenta w stosunku do innych dostępnych terapii. Poprawa jest rzeczywiście widoczna u części pacjentów i cieszymy się, że został wykonany krok w kierunku poprawy rokowania pacjentów z zaawansowanym czerniakiem oka. To bardzo innowacyjna cząsteczka, która działa trochę jak taśma dwustronna – z jednej strony przyłącza się do komórki czerniaka za pomocą specyficznego białka, a z drugiej strony łączy się z komórką limfocytu i w ten sposób aktywuje ten limfocyt do niszczenia komórki nowotworowej. Taki mechanizm działania sprawia, że lek działa. Oczywiście musimy zbadać, czy pacjent posiada na swoich komórkach to specyficzne białko, bo tylko wtedy będzie mógł skorzystać z terapii. Lek został w 2023 roku wpisany na listę wysoko innowacyjnych terapii, ale niestety jeszcze nie jest dostępny dla polskich pacjentów.
– W Narodowym Instytucie Onkologii pacjenci mogli skorzystać z Programu Wczesnego Dostępu do terapii. Ilu pacjentów i w jakim czasie z niego skorzystało?
– Wszystko zaczęło się od pacjentki, która przyszła do mnie na konsultację i zapytała o możliwość leczenia tym lekiem. To było we wrześniu 2021 roku i lek wtedy jeszcze nie był zarejestrowany, ale już wiedzieliśmy, że jest skuteczny. Jeśli chcemy podać lek jeszcze przed jego rejestracją musimy pytać o zgodę komisję bioetyczną, musimy mieć ubezpieczenie dla pacjentów, jako że formalnie była to kontynuacja eksperymentu medycznego, ale ostatecznie dało się zdobyć lek dla pacjentki i to otworzyło drogę dla innych pacjentów. Skontaktowaliśmy się z producentem, który umożliwił dostęp do leku w ramach Programu Wczesnego Dostępu. Program został uruchomiony w grudnia 2021 i włączaliśmy do niego pacjentów do końca marca 2023. Program był bardziej liberalny niż badanie kliniczne. Pacjenci mogli być włączani niezależnie od linii leczenia, a więc mogli być włączani również tacy pacjenci, którzy wcześniej byli leczeni innymi lekami. W trakcie programu włączyliśmy do leczenia 45 pacjentów. W tej chwili mamy 15 osób, które są dalej leczone i dalej przyjmują lek. Nie możemy już włączać nowych pacjentów, bo rekrutacja do programu się zakończyła, ale producent zapewnia lek dla wszystkich, którzy rozpoczęli terapię w programie. Mam pacjenta który przyjął 95 dawkę tego leku, więc na pewno odbyło się to z korzyścią dla chorych. Więc widać, że terapia jest efektywna.
– Czy coś było dla Pana pozytywnym zaskoczeniem?
– Wracam do pierwszej pacjentki, którą cały czas mam w pamięci, bo to dzięki niej możliwe było uruchomienie Programu Wczesnego Dostępu. Ona mnie zmotywowała, żeby go wdrożyć w Polsce. Ale jest też niesamowita historia pacjentki, która doznała nawrotu choroby w czasie ciąży. Pierwotna diagnoza czerniaka gałki ocznej była postawiona kilka lat wcześniej, a w czasie ciąży choroba nawróciła pod postacią przerzutów do wątroby. To była ciężka sytuacja, bo pacjentka czekała na możliwość rozpoczęcia leczenia. Zdecydowała się na donoszenie ciąży i 3 tygodnie po urodzeniu zdrowej córki zaczęliśmy leczenie. Córka niedawno skończyła rok, a pacjentka kontynuuje leczenie na razie z dobrym efektem, choroba się zahamowała. Gdyby nie program, prawdopodobnie nie byłoby jej z nami teraz, albo byłaby w bardzo złej formie. A w tym momencie jej choroba od roku całkowicie zahamowała. Wspomniałem wcześniej, że choroba dotyczy głownie osób w starszym wieku, ale przykłady tych dwóch Pań pokazują, że nawet osoby w młodym wieku mogą zachorować.
– Jakie są największe potrzeby pacjentów z zaawansowanym czerniakiem błony naczyniowej oka?
– Z jednej strony dostęp do szerszej diagnostyki molekularnej, bo coraz więcej terapii będzie oparta o zaawansowane metody diagnostyczne. Z drugiej strony dostęp do kompleksowego leczenia i dostęp do nowoczesnych terapii. Tebentafusp jest jednym z takich leków i bardzo dobrze, że się pojawił, ale mamy nadzieję, że pojawią się kolejne terapie, zwłaszcza dla tych pacjentów, którzy nie mają specyficznego białka w swoich komórkach i u których tebentafusp nie zadziała. Są prowadzone badania nad nowymi cząsteczkami i mamy nadzieję, że niedługo pojawią się kolejne możliwości leczenia. I co bardzo ważne dla pacjentów – grupy wsparcia, miejsca, gdzie będą mogli wymieniać się informacjami, doświadczeniami, gdzie będą mogli znaleźć aktualną wiedzę medyczną, aktualne informacje o badaniach klinicznych. To jest problem chorych na rzadkie nowotwory. 500 osób w Polsce to bardzo mała grupa, a tych którzy są leczeni systemowo jest jeszcze mniej. Dobrze, gdyby mieli swoje miejsce, gdzie mogliby otrzymać pomoc.
Dziękuję za rozmowę.
