Organy unijne będą klinicznie kwalifikować nowe terapie na rynku europejskim od 2025 roku. Sposób refundacji nadal pozostaje w gestii poszczególnych krajów. To rozwiązanie ma zapewnić szybki i bezpieczny dostęp nowych technologii w w krajach europejskich. Wspólna ocena kliniczna, jednolite zasady i konsultacje z organizacjami pacjentów mają sprzyjać merytoryczności, przejrzystości i transparentności procedur, a także przyspieszyć weryfikację nowych technologii medycznych.
Rozporządzenie Unii Europejskiej dotyczące oceny technologii medycznych czyli produktów leczniczych, wyrobów medycznych i diagnostyki in vitro zacznie obowiązywać we wszystkich krajach. W pierwszej kolejności rozporządzeniem zostaną objęte leki onkologiczne i na choroby rzadkie oraz zaawansowane terapie komórkowe i genowe. Producenci tych leków mają obowiązek ich rejestracji w europejskim procesie Health Technology Assessment od 12 stycznia 2025. Zakres wspólnych ocen klinicznych będzie stopniowo rozszerzany. Do 2030 roku obejmie już wszystkie leki i produkty medyczne.
O ile kliniczna ocena nowych terapii będzie realizowana na poziomie unijnym, o tyle każdy kraj samodzielnie będzie je weryfikować pod kątem cen i zasad refundacji oraz innych aspektów społeczno-etycznych. Europejska HTA ocenia charakterystykę techniczną, wyniki badań klinicznych oraz inne dowody naukowe. Wspólna ocena kliniczna skupi się na porównaniu efektywności klinicznej i bezpieczeństwa technologii medycznych. Dostarczy decydentom obiektywnych informacji na podstawie jednolitych narzędzi i metodologii oceny.
Ujednolicona ocena kliniczna nowych leków i urządzeń ma przyśpieszyć ich dostępność dla pacjentów w całej Europie. Za sprawny przebieg oceny odpowiedzialna jest Grupa Koordynująca ds. Oceny Technologii Medycznych, składająca się z przedstawicieli państw członkowskich. Jedna procedura dla wszystkich krajów ma obniżyć koszty administracyjne na poziomie krajowym. HTA poza bezpieczeństwem technologii, ocenia również jej wartość dodaną i szerszy wpływ nowych interwencji w zakresie opieki zdrowotnej. Proces oceny porównuje skuteczność weryfikowanej technologii w leczeniu określonej choroby z już dostępnymi na rynku rozwiązaniami. Grupa Koordynująca oceni, czy zastosowanie nowej technologii przyczyni się do usprawnienia diagnostyki lub leczenia. Brany będzie pod uwagę również głos pacjentów i ich ocena po przejściu terapii nową technologią.
Rozporządzenie w sprawie Health Technology Assessment jest ważnym kamieniem milowym dla Europejskiej Unii Zdrowia i w pewnym sensie sprawdzianem współpracy państw, mającej na celu zmniejszenie fragmentacji i powielania oceny leków przez organy krajowe i Europejską Agencję Leków. Z uwagi na rozwój technologii cyfrowych i sztucznej inteligencji ocena naukowa, kliniczna i ekonomiczna nowych leków staje się coraz trudniejsza. Producenci wykorzystują szeroki zakres badań klinicznych, które odzwierciedlają szybko zmieniające się możliwości technologiczne, najnowsze odkrycia i profile badań. Konieczne jest zatem zapewnienie regularnej aktualizacji procedur i wytycznych, a także wykorzystanie najnowszej wiedzy medycznej, tak aby bezzwłocznie i bezpiecznie proponować nowe terapie pacjentom.
Dla przedsiębiorców główną korzyścią ze zmian w procesie zatwierdzania technologii medycznych w UE ma być eliminacja konieczności wielokrotnej oceny nowych leków, w poszczególnych krajach członkowskich. Dotychczas krajowe instytucje mogły kłaść nacisk na nieco inne aspekty ocenianych technologii. IQWiG w Niemczech i NICE w Wielkiej Brytanii dużą wagę przykładały do analizy efektywności kosztowej, natomiast dla HAS we Francji istotnym kryterium była wartość dodana dla pacjentów. Firmy musiały dostarczać dokumentację dla każdej organizacji osobno, biorąc pod uwagę różne metodyki i kryteria. Brak harmonizacji na poziomie UE mógł wydłużać czas oczekiwania pacjentów na dostęp do nowych terapii.
Grupa Koordynująca ds. Oceny Technologii Medycznych składa się z przedstawicieli państw członkowskich, mianowanych przez krajowe organy odpowiedzialne za ocenę technologii medycznych. W spotkaniach grupy mogą uczestniczyć także obserwatorzy z krajów Europejskiego Obszaru Gospodarczego. Raporty z ocen nie są wiążące w podejmowaniu decyzji dotyczących refundacji czy polityk cenowych, choć stanowią cenne źródło informacji. Decyzje Grupy Koordynacyjnej o dopuszczeniu nowych terapii będą podejmowane w drodze konsensusu lub zwykłą większością głosów. Każde państwo członkowskie ma jeden głos.
Grupa odpowiada za koordynację i nadzorowanie wspólnych prac w zakresie HTA – ustala metodologie i procedurę ocen klinicznych oraz koordynuje działania z EMA. Jest zobowiązana do prowadzenia konsultacji z siecią interesariuszy, w tym organizacjami pacjentów, przedstawicielami przemysłu oraz ekspertami klinicznymi i naukowymi. W ten sposób zachowana jest zasada przejrzystości i transparentności w działaniach HTA.
Przed wprowadzeniem produktu na rynek firmy będą mogły uczestniczyć w tych konsultacjach, w celu uzyskania wskazówek dotyczących wymagań do przeprowadzenia wspólnej oceny klinicznej. Konsultacje nie będą wiążące, ale mają pomagać firmom dostosować ich strategię badawczą, tak aby otrzymać pozytywną ocenę bez zbędnej zwłoki. Zobowiązane będą do przygotowania dokumentacji naukowej zgodną z jednolitymi wytycznymi. Dokumentacja będzie zawierać charakterystykę techniczną technologii medycznej, wyniki badań klinicznych, w tym porównanie skuteczności i bezpieczeństwa w odniesieniu do istniejących technologii oraz dowody naukowe, które odzwierciedlają najnowszy stan wiedzy medycznej.
