Kosztów pośrednich stwardnienia rozsianego na co dzień nie widać, ale są one znaczące i warto je liczyć i ograniczać dzięki nowym terapiom. Powinniśmy skupić się na tym, aby pacjenci mogli być leczeni jak najszybciej, jak najskuteczniejszymi lekami, zatrzymującymi chorobę na wczesnym etapie – mówi prof. Krzysztof Selmaj, kierownik Katedry Neurologii Uniwersytetu Warmińsko-Mazurskiego w Olsztynie.
– Co kryje się pod pojęciem wysokoefektywnych terapii stwardnienia rozsianego?
– Prof. Krzysztof Selmaj – Leki stosowane w terapii SM dzielą się na podstawowe, które znamy od 25 lat i nowe, które pojawiły się w ostatnich latach i wykazują się znacznie wyższą skutecznością działania. Grupa leków podstawowych jest umieszczona w programie lekowym dotyczącym pierwszej linii leczenia SM. Ich skuteczność, mierzona wpływem na częstość występowania zaostrzeń choroby, czyli rzutów, a także stałej progresji choroby, wynosi około 30-40 proc. – taką właśnie dają szansę na zatrzymanie rozwoju choroby. Natomiast te nowe terapie, które pojawiły się niedawno, przy odpowiednio wczesnym zastosowaniu osiągają skuteczność nawet 80 proc. Dlatego nazwano je lekami o wysokiej skuteczności, w stosunku do nich używa się angielskich skrótów HETA (High Efficacy Treatment Agents) albo HET (High Efficacy Treatment). Są jeszcze inne akronimy, takie jak np. HEFT (High Efficacy Frontline Treatment). Nie wnikając w te nazwy, ogólnie mówiąc, są to leki o dwukrotnie wyższej skuteczności niż leki podstawowe.
– I one również są dostępne w refundacji?
– Niektóre terapie wysokoefektywne są dostępne w programie lekowym jako leczenie drugoliniowe, a te najnowsze nie są w ogóle dostępne. Można je zastosować dopiero wtedy, gdy pacjent leczy się lekami podstawowymi i w czasie tego leczenia doświadcza bardzo mocnego pogorszenia choroby. Muszą wystąpić dwa rzuty choroby, rezonans magnetyczny musi wykryć trzy nowe zmiany, muszą być także dwie zmiany wychwytujące kontrast – to w sumie wymagające kryteria, których poza naszym polskim programem leczenia nikt na świecie nie stosuje. Z tego powodu dostęp do tych leków wysokoskutecznych jest mocno ograniczony.
– Z czego wynika podział terapii SM na dwa programy lekowe?
– Ma to związek z historią rozwoju terapii. Kiedy pojawiły się pierwsze nowe terapie o wysokiej skuteczności, miały problemy z bezpieczeństwem. Wywoływały u pacjentów objawy uboczne. Szczególnie jeden z tych leków mógł powodować np. zapalenie mózgu w 20-30 proc. śmiertelne. Biorąc pod uwagę ryzyko, w naturalny sposób ustawiono te leki w drugiej linii dla pacjentów, których leczenie podstawowymi lekami nie osiąga powodzenia. Natomiast w ostatnich 3-4 latach dzięki rozwojowi nauki pojawiły się nowe leki o wysokiej skuteczności, które już nie mają tych problemów z bezpieczeństwem. To są głównie przeciwciała monoklonalne anty-CD20, ale także inhibitory receptora sfingozynowego. Dlatego zaczęły być stosowane od razu, na początku terapii, co jest logiczne z uwagi na niską skuteczność starszych, podstawowych terapii. Zwlekanie z zastosowaniem skuteczniejszej terapii jest nielogiczne. Wcześniejsze zastosowanie skuteczniejszych leków sprawia, że pacjent jest w znacznie mniejszym stopniu narażony na utratę zdrowia.
– Utrata zdrowia jest nie do nadrobienia.
– Trzeba dodać, że wszystkie leki przeciwko SM, zarówno podstawowe jak nowe, działają prewencyjnie. Zastosowane przed pojawieniem się objawów neurologicznych, zatrzymują te objawy, nie pozwalają się chorobie dalej rozwijać. Kiedy natomiast dojdzie już do rozwoju dużych objawów neurologicznych, czyli np. pacjent przestanie chodzić, nie mamy leków, które mogłyby cofnąć te objawy. Dlatego powinniśmy skupić się na tym, aby pacjenci mogli być leczeni jak najszybciej, jak najskuteczniejszymi lekami, zatrzymującymi chorobę na wczesnym etapie.
– Skoro leki podstawowe mają 30-40 proc. skuteczności, czy można przewidzieć, któremu pacjentowi pomogą, a któremu nie?
– Nie mamy takich możliwości i to jest kolejny problem. Stwardnienie rozsiane jest chorobą niezwykle heterogenną i niezwykle trudną do przewidzenia. Prowadzone są badania, które sugerują, że pewne objawy czy pewien początek przebiegu choroby może sugerować lepsze rokowania, ale jest to niestety nadal mocno nieprzewidywalne .
– Dlatego obecnie rekomenduje się możliwie szybkie rozpoczęcie terapii nowymi lekami.
– Wskazania rejestracyjne, najnowszych leków ustalone przez Europejską Agencję Leków dotyczą leczenia nimi pacjentów od samego początku. To jest zmiana w stosunku do pierwszych terapii wysokoskutecznych, które z uwagi na skutki uboczne były rekomendowane jako leki drugiej linii leczenia. Obecnie nie ma już wątpliwości, iż nowe leki wysokoskuteczne powinny być stosowane na początku leczenia. Takie właśnie są stwierdzenia w dokumentach rejestracyjnych tych leków (ChPL) oraz rekomendacjach towarzystw naukowych. Najbardziej znane europejskie rekomendacje leczenia stwardnienia rozsianego Europejskiego Komitetu ds. leczenia i badań SM (ECTRIMS) oraz Europejskie Akademii Neurologii jednoznacznie wskazują, aby po leki o wysokiej skuteczności trzeba sięgać już na początku terapii.
– Czy ich stosowanie wymaga bardziej wnikliwej kontroli i diagnostyki?
– Nie ma takiej potrzeby, monitorowanie odbywa się na podobnym poziomie do leków podstawowych. To raczej przy lekach podstawowych mamy często do czynienia z objawami niepożądanymi lub nieprawidłową tolerancją leków np. bardzo męczącymi objawami paragrypowymi po iniekcjach, które wymagają dodatkowego monitorowania.
– Czy decyzja o wyborze jednego z tych nowych leków jest dla neurologa trudna?
– Leczenie SM wymaga odpowiedniej wiedzy, która powinna być weryfikowana w sposób obiektywny z uwzględnieniem wielu parametrów i długofalowego doświadczenia. Przy wyborze leków musimy brać pod uwagę także preferencje pacjentów, wśród których niektórzy np. będą preferowali leczenie doustne zamiast iniekcji lub podawanie leków rzadziej raz na 6 miesięcy, zamiast codziennych iniekcji.
– Czy analizowana jest opcja połączenia obu programów leczenia SM w jeden, w którym znalazłyby się wszystkie leki?
– Połączenie programów mogłoby stanowić problem z uwagi na to, że kilka leków ma wskazania rejestracyjne tylko do leczenia w drugiej linii („stare” leki wysokoskuteczne). Ważniejsze jest, aby lekarze mieli możliwości stosowania nowych leków wysokoskutecznych bez ograniczeń od początku terapii. Pozwoliłoby to na dostosowania terapii do konkretnego pacjenta czyli personalizację leczenia. Należy dążyć do likwidowania biurokratycznych barier, które utrudniają terapię SM. Zakres stosowania leków podstawowych w najbliższym czasie będzie malał, skoro mamy terapie skuteczniejsze. Dzieje się tak już w krajach, gdzie nie ma sztucznych barier dla ich dostępności.
– Nadal w Polsce nie mamy rejestru chorych na SM, który mógłby np. udowodnić sens szybszego wprowadzania nowych leków do terapii.
– Dowodów na większą skuteczność nowych leków jest wiele. Pochodzą one z badań klinicznych porównujących leki wysokoskuteczne z lekami podstawowymi oraz wielu analiz z codziennej praktyki, niekonieczne z rejestrów. Są dostępne analizy z innych krajów, które porównują wyniki terapii obiema grupami leków. Korzyści są oczywiste – wśród pacjentów obserwujemy mniej rzutów, wolniejszą progresję choroby, mniej hospitalizacji i niższe koszty społeczne. Również w Polsce widzimy już korzyści, polegające m.in. na tym że pacjenci znacznie dłużej mogą normalnie funkcjonować, pracują zamiast przechodzić na rentę. Kosztów pośrednich stwardnienia rozsianego na co dzień nie widać, ale są one znaczące i warto je liczyć i ograniczać dzięki nowym terapiom.
