Efektywne leczenie pacjentów ekstremalnego ryzyka sercowo-naczyniowego jest możliwe, ale nie w Polsce. Nadal nie mamy dobrego programu lekowego z wykorzystaniem inhibitorów PCSK9.
– W Polsce jest wąska grupa kilku tysięcy pacjentów z rozpoznaną miażdżycą, po zawale serca oraz mających wysokie stężenie cholesterolu, którego nie jesteśmy w stanie obniżyć klasycznymi lekami. W związku z tym są oni narażeni na kolejne incydenty sercowo-naczyniowe grożące nawet śmiercią – mówi prof. Dariusz Dudek, prezes Europejskiej Asocjacji i Interwencji Sercowo-Naczyniowych Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego.
Leczenie pacjentów z wysokim stężeniem cholesterolu, czyli hipercholesterolemii ma na celu obniżenie jego wartości. Oczekiwanym efektem terapii jest ustabilizowanie, a nawet odwrócenie procesów miażdżycowych – co za tym idzie zapobieganie udarom mózgu, zawałom serca i chorobom tętnic obwodowych. Jak twierdzi prof. Dariusz Dudek, statyny i leki hamujące wchłanianie cholesterolu (axitinib, ezetymib) poprawiają rokowania pacjentów. „Jeżeli mamy pacjenta z tzw. złym cholesterolem LDL 140, 160, 180 mg/dl i zaczynamy obniżać jego stężenie tymi lekami, jesteśmy w stanie osiągnąć redukcję 50–60 proc. ale nigdy poniżej 55 mg/dl. Tymczasem dla cierpiących z powodu chorób serca i naczyń, po zawałach i udarach oraz z miażdżycą kończyn dolnych celem terapeutycznym jest stężenie poniżej 55 mg/dl. Wytyczne europejskie ESC/EAS z 2019 r. mówią, że powinniśmy obniżyć cholesterol LDL nawet do 35–40 ml/dl, a dla pacjentów ekstremalnego ryzyka oczekiwaną wartością jest 20–30 ml/dl”. Terapia z wykorzystaniem inhibitorów PCSK9 to ratunek dla wielu chorych. Efektem nowoczesnego leczenia byłoby także lepsze monitorowanie wszystkich pacjentów kardiologicznych i mniej hospitalizacji.
– Mimo że choroby naczyniowe są wciąż pierwszą przyczyną zgonów w naszym kraju, nie pamiętam, żeby przez ostatnie kilka lat wprowadzono do refundacji jakąkolwiek nową substancję dedykowaną pacjentom kardiologicznym. I to jest błąd, bo tracimy coraz więcej chorych i to nie tylko w wieku 65 plus. Rośnie liczba pacjentów z incydentami sercowo-naczyniowymi w przedziale od 30–35 do 55 lat. Te osoby mogłyby dalej pracować zawodowo, a są wykluczane – twierdzi Agnieszka Wołczenko, prezes Ogólnopolskiego Stowarzyszenia Pacjentów z Chorobami Serca i Naczyń „EcoSerce”. – Pacjenci z niewydolnością serca i nadciśnieniem, po interwencjach kardiologicznych, po udarach i zawałach, a także z hipercholesterolemią nie tylko rodzinną, ale i nabytą, mimo modyfikacji stylu życia i klasycznej terapii w dalszym ciągu mają wysoki poziom cholesterolu. Potrzebują leku, który w ich przypadku będzie ratował życie i da szansę funkcjonowania w komfortowych warunkach przez długi czas.
Polscy eksperci opracowali propozycję programu lekowego zakładającą zastosowanie ludzkiego przeciwciała monoklonalnego klasy IgG2 o nazwie ewolukumab. Zmniejsza on stężenie lipidów u pacjentów, u których nie jest możliwe osiągnięcie docelowego stężenia cholesterolu LDL po zastosowaniu statyny w maksymalnie tolerowanej dawce. Już od od 2017 r. ewolukumab ma potwierdzoną badaniami naukowymi skuteczność w zakresie nie tylko obniżania poziomu LDL-c, ale i redukcji ryzyka wystąpienia różnych zdarzeń sercowo-naczyniowych. Terapia ta jest refundowana dla tej grupy chorych nawet w Czechach, na Słowacji, w Bułgarii i Estonii – tylko nie w Polsce.
Nie oznacza to, że nie ma w naszym kraju w ogóle terapii z zastosowaniem inhibitorów PCSK9. Istnieje program z mocno wyśrubowanymi kryteriami i jedynie dla pacjentów z rodzinną hipercholesterolemią. Lekarze spodziewali się, że obejmie on przynajmniej kilka tysięcy pacjentów, ale w ciągu ostatnich 2 lat leczeniu temu poddało się jedynie około 150 osób.
Jak twierdzi prof. Dariusz Dudek, według propozycji zawartej w nowym programie lekowym 80–90 proc. chorych byłaby leczona klasycznymi lekami. Rocznie spośród 80 tys. pacjentów z zawałem serca u około 2–3 tysięcy lekarze nie są w stanie osiągnąć celu terapeutycznego przy zastosowaniu klasycznych terapii. „Program pozwoli tę grupę leczyć optymalnie i umożliwi funkcjonowanie w dobrej jakości życia kilku tysiącom rodzin. A przy okazji 90 proc. pozostałych chorych będzie dobrze monitorowanych. Małe koszty, a ogromne korzyści”.
Nowy program lekowy dla chorych z ekstremalnym ryzykiem sercowo-naczyniowym mógłby się stać doskonałym uzupełnieniem projektu Kompleksowej Opieki nad Pacjentem po Zawale Serca KOS. Kardiolodzy postulują, aby odpowiednie stężenie cholesterolu było jednym z mierników jakości programu.
– Cel terapeutyczny, czyli poziom LDL byłby monitorowany przez cały rok, więc moglibyśmy być pewni, że osiągnęliśmy dzięki lekom odpowiednie jego wartości. I to powinno być dołączone do KOS, bo te programy idealnie się nakładają – podkreśla prof. Dariusz Dudek. – Dodatkowo są problemy z utrzymaniem większej liczby pacjentów. Na szczęście premiowane są ośrodki mające powyżej 60–70 proc. pacjentów włączonych do skoordynowanej opieki medycznej przez rok.
– Kiedy mamy do czynienia z pacjentem po udarze czy zawale, który ma bardzo wysoki cholesterol, to taka osoba z reguły nie wraca już do pracy. Jej choroba stanowi więc obciążenie dla budżetu państwa – twierdzi Agnieszka Wołczenko. – Często jest też tak, że rodzina musi się takim pacjentem opiekować. I to są dodatkowe straty dla budżetu. Dlatego rozsądek podpowiada, że wdrożenie innowacyjnej farmakoterapii daje możliwość zaoszczędzenia środków w systemie. Wprowadzenie innowacyjnych leków kardiologicznych ograniczyłoby nie tylko koszty pośrednie, ale także liczbę hospitalizacji, co w dobie pandemii ma ogromne znaczenie. Refundacja tych leków dla wąskiej grupy najbardziej zagrożonych pacjentów stanowi koszt, ale per saldo pobyty takich osób w szpitalu to wielokrotność tych kosztów.