Rozwój terapii sprawia, że o szpiczaku plazmocytowym możemy mówić jako o chorobie przewlekłej, w której występują nawroty i oporność na leki, a to powoduje, że kluczem do efektywnego leczenia jest dostęp do wachlarza różnych terapii. Nie ma szpiczaka – są szpiczaki. A pacjenci dobrze leczeni bardzo często funkcjonują lepiej niż przed chorobą – podkreśla Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec.
“Rozwój medycyny i wprowadzanie nowych terapii do kolejnych linii leczenia istotnie wpłynęły na życie pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym – aktualnie mówimy o kilkunastu latach życia, a nie o kilku, jak to miało miejsce jeszcze 20 lat temu. Dodatkowo zmienił się też sposób podawania terapii, który odbywa się w warunkach ambulatoryjnych. Obecnym problemem w leczeniu szpiczaka plazmocytowego jest narastająca oporność lekowa, szczególnie na podstawowe leki, takie jak bortezomib i lenalidomid. Dobór terapii dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym powinien być jak najbardziej zindywidualizowany i dostosowany do potrzeb pacjenta z uwagi na charakter choroby. Dlatego ważny jest dostęp do jak najszerszego wachlarza terapii lekowych i schematów leczenia nie tylko w pierwszej linii, ale też w kolejnych liniach leczenia” – wyjaśnia dr Dominik Dytfeld z Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku UM w Poznaniu, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego.
“W terapii szpiczaka nie będzie pojedynczego leku, który wyleczy tę chorobę. Nie będzie jednej terapii, która pozwoli na uzyskanie długotrwałej kontroli. Jej przebieg będzie nawrotowy. Liczymy na to, że dzięki odpowiedniemu leczeniu, każdy z etapów, zanim dojdzie do nawrotu, będzie optymalizowany. Innymi słowy – wydłużenie życia chorych na szpiczaka jest ściśle związane z każdym z etapów leczenia, czyli z najlepszym i najskuteczniejszym leczeniem w pierwszej linii, leczeniem pierwszego nawrotu, drugiego nawrotu itd.” – zwraca uwagę prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej UM w Lublinie.
“Od samego początku musimy zakładać, że pacjent, który będzie leczony nawet najskuteczniejszą terapią w ramach 1. i 2. linii, z czasem będzie musiał otrzymać inną terapię z uwagi na narastającą oporność i nawrotowość choroby. I właśnie to odróżnia go od innych nowotworów. W założeniu można mówić, że jest to choroba przewlekła, gdzie wymagana jest sekwencyjność leczenia. To implikuje konieczność wprowadzania nowych terapii, które będą zaspokajały potrzeby tej opornej choroby na kolejnych liniach – czyli po 2. linii powinna być 3. linia, po 3. linii – 4. linia itd., tak by zapewnić jak najdłuższe życie pacjentom z tą chorobą. Obecnie wyzwaniem w leczeniu szpiczaka są pacjenci z problemem narastającej oporności na leczenie substancjami stosowanymi w początkowych etapach leczenia, takimi jak lenalidomid i bortezomib, które są stosowane w większości schematów trójlekowych. Co powoduje, że pacjenci zdiagnozowani po 2018 r. i z powikłaniami nerkowymi mają ograniczone możliwości dalszego leczenia. Wszystkie terapie trójlekowe dostępne aktualnie w programie lekowym zawierają bortezomib lub lenalidomid. Spośród pacjentów, których ja leczę – to jest około 60–70 proc. chorych. Program lekowy relatywnie zapewnia dobre terapie dla pacjentów we wczesnych fazach oporności. Niestety po 3. linii, gdzie mamy do czynienia z pacjentami w tej bardziej zaawansowanej fazie choroby, dostęp do nowoczesnych terapii jest znacznie ograniczony. Brakuje takich terapii,jak np. izatuksymabu z pomalidomidem, izatuksymabu z karfilzomibem i deksametazonem, daratumumabu z karfilzomibem i deksametazonem” – dodaje dr Dominik Dytfeld.
“Nie możemy zapominać o tej grupie pacjentów, która została zdiagnozowana przed 2018 rokiem i otrzymywała mniej skuteczne leczenie powodujące, że remisje choroby były znacznie krótsze. Nowy program lekowy, który wszedł w życie w 2019 roku nie jest dla nich dostępny, ponieważ są to pacjenci, którzy znajdują się w czwartej i kolejnych liniach leczenia muszą leczyć się starszymi schematami Chcielibyśmy, aby lekarze mogli patrzeć na każdy przypadek pacjenta w zindywidualizowany sposób” – mówi prezes Łukasz Rokicki.
Wytyczne towarzystw naukowych rekomendują stosowanie schematów wielolekowych u pacjentów z opornym lub nawrotowym szpiczakiem plazmocytowym, szczególnie w przypadku chorych po 3 linii leczenia. “Terapie złożone zwiększają prawdopodobieństwo i siłę odpowiedzi na leczenie. I mamy na to dowody naukowe o największym poziomie wiarygodności, czyli badania randomizowane trzeciej fazy, które pokazują, że np. dodanie trzeciego leku do karfilzomibu z deksametazonem zwiększa skuteczność leczenia dwukrotnie. Kombinacje terapii o różnym mechanizmie działania zapewniają holistyczne podejście do leczenia, które jest konieczne z uwagi na charakter i złożoność szpiczaka plazmocytowego. Terapie skojarzone i wielowskazaniowe stają się standardem leczenia zgodnie z polskimi, jak i światowymi wytycznymi. W przypadku pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym niezbędne jest odrębne podejście do konstrukcji programu lekowego. Tu należy stosować szeroki wachlarz terapeutyczny, kombinacje różnych leków, gdyż – jak pokazuje praktyka kliniczna – są one dużo skuteczniejsze od monoterapii. Należy wypracować taki mechanizm, który pozwoli na dostęp pacjentów do terapii kombinowanych. Działanie to spowoduje, że wcześniejsze lata leczenia i sukcesy związane z leczeniem pacjentów – a co się z tym wiąże koszty poprzednich terapii – nie zostaną zmarnowane” – zwraca uwagę prof. Krzysztof Giannopoulos.
Fundacja Carita wspiera pacjentów
“Od ponad 10 lat Fundacja Carita prowadzi działalność edukacyjną zarówno wśród pacjentów, jak i ogółu społeczeństwa. Budujemy świadomość na temat szpiczaka plazmocytowego i wczesnej diagnostyki, a także inicjujemy i wspieramy działania mające na celu zwiększenie dostępu polskich pacjentów do nowoczesnych metod leczenia szpiczaka. Aktualnie mamy falę pacjentów lekoopornych i z powikłaniami nefrologicznymi, którzy przychodzą do nas i pytają się o to co mogą jeszcze zrobić i jakie mają dalsze perspektywy leczenia. My wiemy, że są nowe możliwości leczenia – niestety jeszcze niedostępne w Polsce. Badania kliniczne regularnie pokazują, jak terapie skojarzone zmieniają życie osób żyjących z rakiem. Inne kraje m.in. Czechy czy Słowenia, podążają już tą ścieżką, dzięki czemu pacjenci mogą żyć ze szpiczakiem wiele lat, a sama choroba staje się chorobą przewlekłą. Mamy nadzieję, że ta sytuacja niebawem ulegnie zmianie także u nas i z ulgą będziemy mogli wskazać pacjentom nowe ścieżki leczenia. Dostęp do szerokiego wachlarza terapii w przypadku leczenia szpiczaka jest konieczny – chcielibyśmy mieć takie same możliwości jak pacjenci mieszkający w innych krajach Unii Europejskich, żeby wspólnie rozjechać szpiczaka plazmocytowego” – mówi prezes Fundacji Carita.