Amerykańska Agencja Żywności i Leków dopuściła na rynek lek koncernu biotechnologicznego Bluebird Bio, który będzie kosztował 2,8 mln dolarów. Preparat ma być stosowany w leczeniu rzadkiej choroby, bete-talasemii, wymagającej częstych transfuzji.
Lek pod nazwą Zynteglo pozwoli na zastosowanie terapii genowej, która według koncernu powinna okazać się skuteczna po jednorazowym zastosowaniu. Przed zatwierdzeniem leku, dyrektor operacyjny Bluebird Bio Tom Klima powiedział agencji Reuters, że średni koszt transfuzji w ciągu całego życia pacjenta sięga w USA 6,4 mln USD, więc Zynteglo, mimo wysokiej ceny, “wciąż może być opłacalny dla pacjentów”. Według Reuters, to jest najdroższy lek zarejestrowany dotychczas w USA.
Beta-talasemia, zwana też niedokrwistością tarczowatokrwinkową, w ciężkiej postaci wymaga transfuzji krwi co dwa do pięciu tygodni. Bluebird Bio, z siedzibą w Cambridge w stanie Massachusetts, specjalizuje się w opracowywaniu terapii poważnych zaburzeń genetycznych i raka. Koncern prowadzi rozmowy z ubezpieczycielami medycznymi w nadziei, że rozważą jednorazowe dopłaty do leczenia Zynteglo.
