W podsumowaniu wspomina się, że w 2018 roku agencja udzieliła autoryzacji rynkowej 84 lekom, spośród których 42 miały nowe substancje aktywne.
Jako najważniejsze nowe produkty lecznicze, które zostały zarejestrowane w 2018 roku, stanowiące istotny postęp w swoich obszarach terapeutycznych, w raporcie wymienione są:
- Kymriah i Yescarta, pierwsze dwie immunologiczne terapie komórkowe, zawierające autologiczne limfocyty T, zmodyfikowane genetycznie przy użyciu wektora lentiwirusowego kodującego chimeryczny receptor antygenowy (CAR), stosowane w leczeniu białaczek i chłoniaków
- Luxturna w leczeniu osób z utratą wzroku spowodowaną przez dziedziczną dystrofię siatkówki związanej z mutacją genu RPE65
- Kigabeq, lek hybrydowy, do stosowania w pediatrii, w leczeniu padaczki u dzieci w wieku od miesiąca do 7 lat
- Slenyto, do stosowania w pediatrii, stosowany w leczeniu bezsenności u dzieci i młodzieży w wieku 2-18 lat z zaburzeniami ze spektrum autyzmu lub zespołem Smith-Magenis
- Amglidia, do stosowania u noworodków, niemowląt i dzieci w leczeniu cukrzycy noworodkowej
- Lamzede, do stosowania w enzymatycznej terapii zastępczej w leczeniu objawów pozaneurologicznych u pacjentów z łagodną do umiarkowanej alfa-mannozydozą
- Mepsevii, do leczenia pozaneurologicznych objawów mukopolisacharydozy typu VII
- Namuscla, pierwszy produkt do leczenia sztywności mięśni (miotonii) u dorosłych z niedystroficznymi zaburzeniami miotonicznymi
Cztery leki otrzymały rejestrację w procedurze przyspieszonej, jako odnoszące się do niezaspokojonych potrzeb leczniczych. W 2018 roku EMA wydała także 5 negatywnych opinii rejestracyjnych.
Cały raport jest dostępny na stronie www.ema.europa.eu
/ mzdrowie