Europejska Agencja Leków uruchamia program mające na celu znalezienie nowych zastosowań istniejących cząsteczek. Innowacje w istniejących, dobrze znanych molekułach poprzez zmianę ich przeznaczenia mogą przynieść ogromne korzyści pacjentom i w sposób zrównoważony zaspokoić niezaspokojone potrzeby medyczne – ocenia EMA.
Pilotażowy program dedykowany tej sprawie ruszył z początkiem listopada, jego otwarcie ogłosiła wspólnie EMA i szefowie narodowych agencji regulacyjnych. Prowadzony będzie pod nadzorem ekspertów STAMP – działającej od 2015 roku Europejskiej komisji ds. bezpiecznego i szybkiego dostępu do leków dla pacjentów (European Commission’s Expert Group on Safe and Timely Access to Medicines for Patients).
„Celem tej inicjatywy jest wspieranie organizacji typu non-profit i środowisk akademickich w gromadzeniu lub generowaniu wystarczających dowodów dotyczących stosowania uznanego leku w nowym wskazaniu, z myślą o formalnym dopuszczeniu tego nowego zastosowania przez organ regulacyjny. Jest to sposób na udostępnienie pacjentom nowych opcji leczenia” – ogłosiła EMA.
W ramach programu pilotażowego EMA i krajowe agencje ds. leków zapewnią wsparcie regulacyjne, przede wszystkim doradztwo naukowe, aby pomóc zainteresowanym stronom w stworzeniu pakietu danych wystarczająco solidnego, aby wesprzeć przyszłe zastosowanie przez firmę farmaceutyczną. Leki kandydujące do oceny w ramach programu powinny spełniać następujące kryteria:
- zawierać dobrze ugruntowaną na rynku substancję czynną;
- być lekiem już wcześniej dopuszczonym do obrotu oraz znajdować się poza okresami ochrony wyłączności oraz poza ochroną podstawowego patentu/dodatkowego świadectwa ochronnego (SPC);
- celować we wskazanie w stanie innym niż obecnie zatwierdzone wskazanie(-a);
- ukierunkować wskazanie na obszar, w którym prawdopodobne jest osiągnięcie istotnych korzyści dla zdrowia publicznego;
Jak zapewnia STAMP w centrum uwagi pilotażu znajdą się schorzenia, w przypadku których nie ma obecnie dopuszczonych leków (lub jest ich niewiele) oraz takie, które wiążą się z wysoką zachorowalnością lub śmiertelnością. Kwalifikujący się do programu badacze ze środowisk akademickich opracowujący leki na choroby rzadkie automatycznie skorzystają ze zwolnienia z opłat. „Dodatkowe zwolnienia z opłat zostaną przyznane dla podzbioru wybranych wniosków, biorąc pod uwagę zakres oczekiwanych korzyści dla zdrowia publicznego oraz siłę dowodów na poparcie tezy zawartej we wniosku” – ogłasza EMA.
I dodaje, że chociaż posiadacze pozwolenia na dopuszczenie do obrotu mogą opracowywać leki do zastosowań w innych wskazaniach, czasami brakuje im zachęt lub interesu handlowego do prowadzenia niezbędnych badań i rozwoju oraz zakończenia procesu regulacyjnego. Zdaniem EMA przekłada się to zmarnowanie szansy na poprawę zdrowia publicznego. Oprócz firm farmaceutycznych adresatem programu są także instytucje akademickie i organizacje pacjentów, które nie mają niezbędnego doświadczenia regulacyjnego, a same nie mają zamiaru zostać posiadaczem pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
„Ten projekt pilotażowy jest świetnym pierwszym krokiem we wspieraniu projektów badań klinicznych nad istniejącymi cząsteczkami. Chcemy, by stał się częścią szerszego zrównoważonego ekosystemu innowacji w medycynie nieobjętej ochroną patentową. Aby przełożyć badania kliniczne na dostęp do leków, należy wprowadzić szybkie i proste kroki regulacyjne, aby umożliwić producentom farmaceutycznym wprowadzenie nowych wskazań na etykiecie i ułatwić zorientowane na pacjenta projektowanie nowych terapii. Może to obejmować zmianę składu lub dostosowanie do określonych grup pacjentów (np. do populacji pediatrycznych). Inwestycje te muszą być również uwzględnione w polityce cenowej i refundacyjnej, aby dostęp stał się rzeczywistością dla wszystkich pacjentów” – komentuje Medicines for Europe.
Aplikować można do 28 lutego 2022 r. bezpośrednio w EMA lub za pośrednictwem narodowych instytucji regulacyjnych.
