Stosowanie eksperymentalnych terapii wymaga zgód komisji bioetycznych i rejestracji – wskazuje dr n. med. Justyna Marynowska z Narodowego Instytutu Onkologii. W Europie obowiązują wyższe normy bezpieczeństwa dla produktów leczniczych niż na innych kontynentach.
Zbiórka pieniędzy na leczenie chłopców chorujących na dystrofię mięśniową Duchenne’a (DMD), wsparta pod koniec maja przez influencera Piotra Hancke, znanego jako Łatwogang, wywołała dyskusję na temat stosowania innowacyjnych terapii genetycznych, które są na etapie badań klinicznych, lub leków, które nie zostały dopuszczone w Europie do obrotu, ale są dostępne na przykład w Stanach Zjednoczonych. Europejska Agencja Leków w lipcu ubiegłego roku oświadczyła, że badania leku Elevidys, przeznaczonego do leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne’a, nie wykazały jego wpływu na zdolność poruszania się dzieci, co było kryterium skuteczności preparatu. Terapię Elevidys warunkowo zatwierdziła natomiast Amerykańska Federacja Leków (FDA). Ze względu na wysokie koszty terapii na leczenie z zastosowaniem tego leku w Polsce prowadzone są zbiórki, a część z nich wsparł swoimi działaniami Łatwogang.
O zasady stosowania eksperymentalnych terapii genowych PAP zapytała dr n. med. Justynę Marynowską, kierującą Zakładem Medycyny Regeneracyjnej Narodowego Instytutu Onkologii w Warszawie. Doktor Marynowska powiedziała, że Europa ma wyższe normy jakościowe i bezpieczeństwa dla produktów leczniczych niż obowiązujące na innych kontynentach, w tym w USA czy Japonii” – W Europie kładzie się bardzo duży nacisk na bezpieczeństwo pacjenta i stosowanie leczenia, które ma udowodnioną skuteczność”. Europejska Agencja Leków nie dokona rejestracji leku i nie dopuści produktu do badania klinicznego bez spełnienia tych wysokich norm.
Badania kliniczne nad terapiami innowacyjnymi są rejestrowane w międzynarodowym systemie oraz w Urzędzie Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, konieczne są ponadto zezwolenia Głównego Inspektora Farmaceutycznego na wytwarzanie innowacyjnych preparatów w szpitalach, natomiast kontrolę nad badaniem mają komisje bioetyczne monitorujące bezpieczeństwo pacjentów. “Należy przy tym podkreślić, że terapie eksperymentalne to interwencje medyczne zgodne z prawem” – podkreśliła Marynowska. I zaznaczyła, że w Polsce o dostępie do badań klinicznych nie decyduje rejonizacja, a do ośrodka, w którym badania z danego obszaru terapeutycznego są prowadzone, powinien kierować lekarz – “O kwalifikacji decydują bardzo szczegółowe, rygorystyczne kryteria, zatwierdzone przez komisje bioetyczne dla konkretnej formy leczenia. To, czy ktoś zostanie włączony do leczenia może zależeć od profilu choroby, a często także od tego, czy profil genetyczny pacjenta jest zgodny z protokołem badania klinicznego czy eksperymentu medycznego”.
Według dr Marynowskiej, jeśli pacjent nie zakwalifikuje się do żadnego dostępnego leczenia w Polsce, lekarze poszukują także ośrodków zagranicznych, w których pacjent miałby dostęp do innowacyjnej terapii – “Samowola w leczeniu jest niebezpieczna. Trzeba zaufać, że zespół terapeutyczny szuka wszelakich opcji dla pacjenta, także tych poza naszym krajem”. Zdaniem Marynowskiej fakt, że pacjenci czy ich rodziny szukają na własną rękę, oznacza „odcięcie myślenia klinicznego” – “Czasem po prostu trudno pogodzić się z tym, że opcji nie ma, albo jest ona niewłaściwa dla danej osoby ze względu na obiektywne kryterium, jak np. profil molekularny. To życiowo, po ludzku bardzo trudne sytuacje”. Jak dodała, współczesne badania kliniczne koncentrują się na rozwoju terapii spersonalizowanych, ukierunkowanych na „określone cele molekularne, szlaki sygnałowe lub populacje komórek odpowiedzialnych za rozwój i progresję choroby” – “W praktyce oznacza to dobór leczenia na podstawie indywidualnego profilu biologicznego pacjenta, w tym charakterystyki genetycznej, immunologicznej i komórkowej, co pozwala zwiększyć skuteczność terapii oraz ograniczyć działania niepożądane”.
W terapiach genowych modyfikowany jest materiał genetyczny komórek pacjenta. “Terapia może wyłączyć uszkodzony gen, zmienić aktywność genu, dostarczyć prawidłową kopię genu albo zmienić funkcjonalność komórek, czyli wzmocnić ich zdolność do rozpoznania nowotworu” – powiedziała dr Marynowska. Dodała, że dostosować należy nośnik, którym jest „wektor wirusowy”, przenoszący materiał genetyczny do komórek pacjenta. Zaznaczyła, że w terapiach komórkowych pobiera się komórki odpornościowe pacjenta, które są „nauczone” skutecznej walki z nowotworem w danym miejscu – “Te komórki się namnaża, podaje w dużo większych ilościach pacjentowi wzmacniając jego układ odpornościowy, czyli obronę przed komórkami nowotworowymi”.
Europejska Agencja Leków zaznaczyła, że Elevidys miał na celu wprowadzenie materiału genetycznego do mięśni szkieletowych i serca u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a. Pojedynczy wlew miał na celu umożliwienie pacjentowi wytworzenia skróconej postaci dystrofiny (białko), a tym samym spowolnienie postępu choroby. U pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a nie występuje bowiem prawidłowe białko dystrofina, które głównie znajduje się w mięśniach szkieletowych odpowiedzialnych za poruszanie się i komórkach mięśnia sercowego. Ponieważ białko to pomaga również chronić mięśnie przed urazami w ramach skurczu i rozkurczu mięśni, u pacjentów z tą chorobą mięśnie stają się stopniowo słabsze i ostatecznie przestają działać. Natomiast Amerykańska Federacja Leków dopuszcza stosowanie Elevidysu, ale tylko u dzieci od czwartego roku życia, które jeszcze chodzą. FDA poinformowała o trzech zgłoszonych zgonach związanych z ostrą niewydolnością wątroby po terapii Elevidys lub innych terapiach genowych opartych na serotypie AAVrh74, przy czym sam preparat Elevidys podano wcześniej ponad 800–900 pacjentom, u których takich powikłań śmiertelnych nie odnotowano. FDA podkreśla, że prowadzi dochodzenie i ocenia konieczność dalszych działań regulacyjnych, ale nie stwierdziła automatycznie, że każdy przypadek był jednoznacznie spowodowany samym lekiem. (PAP)
