EcoSerce cieszy się z refundacji terapii przyczynowej w kardiomiopatii

Agnieszka Wołczenko, prezes stowarzyszenia „EcoSerce” wyraża radość z objęcia refundacją pierwszego leku, który adresuje przyczyny kardiomiopatii przerostowej. Zadowolenie wyrażają również kardiolodzy.

“Refundacja mawakamtenu to wspaniała wiadomość dla chorych na kardiomiopatię przerostową oraz ich rodzin. To pierwszy lek, który działa bezpośrednio na przyczynę choroby, a nie tylko łagodzi jej objawy. Dzięki tej terapii pacjenci mogą liczyć na znaczną poprawę jakości życia i uniknięcie inwazyjnych procedur chirurgicznych, a także wrócić do pracy czy też aktywności fizycznej. Cieszę się i dziękuję Ministerstwu Zdrowia za przychylność i pozytywną odpowiedź na głosy organizacji pacjentów 
i ekspertów o dostęp do tej przełomowej terapii dla polskich pacjentów“ – mówi Agnieszka Wołczenko, szefowa Ogólnopolskiego Stowarzyszenia Pacjentów ze Schorzeniami Serca i Naczyń „EcoSerce”.

Doustny mawakamten, przeznaczony do leczenia objawowej kardiomiopatii przerostowej z zawężeniem drogi odpływu lewej komory, jest pierwszym lekiem, który działa przyczynowo (to selektywny inhibitor miozyny sercowej). Lek zmniejsza kurczliwość mięśnia sercowego poprzez hamowanie nadmiernego tworzenia mostka miozyna-aktyna, który powoduje nadkurczliwość, przerost lewej komory i zmniejszoną podatność rozkurczową.

Lek został zarejestrowany przez Komisję Europejską w czerwcu 2023 r. Podstawą rejestracji leku były wyniki badań Explorer-HCM i VALOR-HCM, w których wzięli udział również polscy pacjenci. Badania wykazały, że chorzy z objawami kardiomiopatii przerostowej, takimi jak: duszności, ucisk w klatce piersiowej, brak tchu, męczliwość, mała wydolność serca, u których zastosowano mawakamten, zaobserwowano u nich znaczną redukcję tych objawów, poprawę wydolności fizycznej oraz polepszenie jakości życia. Badania kliniczne wykazały również, że mawakamten obniża stopień ciężkości objawów niewydolności serca u pacjenta, zarówno jako terapia dodana do standardowego leczenia, jak i w przypadku pacjentów kwalifikujących się do zabiegów chirurgicznych.

“Mawakamten jest przedstawicielem zupełnie nowej klasy leków – inhibitorów miozyny sercowej. Jego działanie polega na hamowaniu patologicznego skurczu mięśnia sercowego i zwiększeniu liczby włókien mięśniowych w niskoenergetycznym stanie rozluźnienia. Powoduje to poprawę energetyki włókien mięśniowych. Badania Explorer-HCM i VALOR-HCM wykazały, że lek prowadzi do redukcji gradientu w drodze odpływu, poprawia wydolność fizyczną, redukuje objawy, poprawia jakość życia i powoduje redukcję stężenia NT-proBNP, a więc obiektywnego wskaźnika przeciążenia serca. Dochodzi też do zmniejszenia masy mięsnia lewej komory. Ponadto stan części pacjentów, którzy wymagaliby zabiegów operacyjnych, poprawia się na tyle, że już tych zabiegów nie potrzebują” – wyjaśnia prof. Wojciech Wojakowski, kierownik III Kliniki Kardiologii Górnośląskiego Centrum Medycznego Szpitala w Ochojcu, koordynator badania Explorer HCM w Polsce.

Lek znalazł się w wytycznych Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego w 2023 jako rekomendowana terapia dla pacjentów z kardiomiopatią przerostową. Refundacja leku należy do priorytetów zapisanych w „Dekalogu polskiej kardiologii na lata 2023–2025”, opracowanym przez Polskie Towarzystwo Kardiologiczne.


Kardiomiopatia przerostowa z zawężeniem (oHCM, ang. obstructive hypertrophic cardiomyopathy) charakteryzuje się pogrubieniem mięśnia sercowego, najczęściej lewej komory. Prowadzi do upośledzenia funkcji rozkurczowej pogrubionej komory i w konsekwencji do niewydolności serca, a nawet zgonu pacjenta. Najczęstsze objawy choroby – to przewlekłe zmęczenie, duszność wysiłkowa (nietolerancja wysiłku), kołatanie serca. Obecnie w jej leczeniu stosuje się leki objawowe, a u niewielkiego grona pacjentów z cięższą chorobą stosuje się leczenie chirurgiczne lub ablację alkoholową przegrody międzykomorowej. Na kardiomiopatię przerostową z zawężeniem choruje w Polsce około 1 300 pacjentów, jednak populacja ta jest prawdopodobnie niedoszacowana. Polskie dane wskazują, iż ponad 30 proc. pacjentów z kardiomiopatią przerostową umiera w okresie 5 lat od rozpoznania choroby.