Ministerstwo Zdrowia opublikowało wykaz technologii medycznych o wysokiej innowacyjności. Znalazło się na nim 11 terapii, które mogą być finansowane w ramach Funduszu Medycznego. Na liście innowacyjnych leków znalazło się pięć leków onkologicznych oraz terapie chorób rzadkich:
- atidarsagen autotemcel; wskazanie – leukodystrofia metachromatyczna odznaczająca się dwuallelowymi mutacjami genu arylosulfatazy A prowadzącymi do zmniejszenia aktywności enzymatycznej ARSA (dla dzieci bez objawów lub z objawami wczesnymi, przed pojawieniem się zaburzenia funkcji poznawczych)
- autologiczne transdukowane anty-CD19 komórki CD3-dodatnie; wskazanie – nawrotowy lub oporny na leczenie chłoniak z komórek płaszcza u dorosłych pacjentów
- fenfluramina; wskazanie: napady padaczkowe związane z zespołem Dravet
- odewiksybat; wskazanie – postępująca rodzinna cholestaza wewnątrzwątrobowa (u pacjentów starszych niż 6 miesięcy życia)
- sacytuzumab gowitekan; wskazanie – nieresekcyjny lub przerzutowy potrójnie ujemny rak piersi
- satralizumab; wskazanie – NMOSD, czyli choroby ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych oraz rdzenia kręgowego (zespół Devica), u pacjentów dorosłych i młodzieży w wieku powyżej 12 lat
- selperkatynib; wskazanie – zaawansowany rak rdzeniasty tarczycy z mutacją w genie RET, u dorosłych i młodzieży w wieku co najmniej 12 lat
- selumetynib; wskazanie – leczenie objawowych, nieoperacyjnych nerwiakowłókniaków splotowatych u dzieci i młodzieży w wieku 3 lat i starszych z neurofibromatozą typu 1
- setmelanotyd; wskazanie – otyłość i kontrola uczucia głodu towarzyszącego potwierdzonemu w badaniach genetycznych związanemu z bialleliczną utratą funkcji niedoborowi roopiomelanokortyny, w tym PCSK1, lub receptora leptyny u osób dorosłych i dzieci w wieku od 6 lat
- tafasytamab; wskazanie – nawrotowa albo oporna na leczenie postać chłoniaka nieziarniczego rozlanego z dużych komórek B, u pacjentów dorosłych, którzy nie kwalifikują się do autologicznego przeszczepu komórek macierzystych
- wosorytyd; wskazanie – achondroplazja u pacjentów w wieku co najmniej 2 lat.
O terapii dla pacjentów z zespołem Devica, jednej z rzadkich chorób neurologicznych, która znalazła się na liście, mówi prof. Konrad Rejdak, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego – “Szansą na skuteczne leczenie modyfikujące przebieg NMOSD są nowe leki z grupy przeciwciał monoklonalnych, w tym preparat zarejestrowany do stosowania u pacjentów posiadających przeciwciała przeciwko AQP4, który znalazł się opublikowanym wykazie technologii lekowych o wysokiej innowacyjności. Jako klinicyści, mamy nadzieję, że już wkrótce będziemy mogli stosować ten lek – jako terapię refundowaną – u naszych polskich pacjentów z NMOSD. To terapia, która diametralnie zmienia rokowania chorych“.
Po opublikowaniu listy rozpocznie się proces refundacyjny, ale pacjenci których dotyczą wskazane terapie liczą, że jeszcze w tym roku będą mieli do nich dostęp. Obecność innowacyjnej terapii na liście oznacza zaproszenie producenta do złożenia wniosku o finansowanie z Funduszu Medycznego i rozpoczęcia negocjacji cenowych. Szybkie przeprowadzenie procesu refundacyjnego jest o tyle istotne, że w tych wskazaniach chorzy nie mają aktualnie dostępu do skutecznych metod leczenia.
“NMOSD to choroba o gwałtownym przebiegu, która szybko prowadzi do niepełnosprawności. Wystąpienie nawet pojedynczego rzutu może skutkować poważnymi, nieodwracalnymi zaburzeniami neurologicznymi, uniemożliwiającymi pracę zawodową, opiekę nad dziećmi czy nawet wykonywanie podstawowych czynności dnia codziennego. Jakość życia chorych może pogorszyć się z dnia na dzień. Dlatego tak istotna jest szybka diagnostyka i szybkie rozpoczęcie skutecznego leczenia, które zapobiega rzutom NMOSD i nie dopuszcza do powstania trwałej niepełnosprawności. Jesteśmy pełni optymizmu i wierzymy, że refundacja nowej metody leczenia będzie istotną zmianą dla chorych z NMOSD, ich bliskich, leczących ich neurologów, jak również dla całego społeczeństwa, bo nieleczona choroba Devica wiąże się z dużymi kosztami społecznymi” – mówi Tomasz Połeć, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego, które grupuje również chorych z rozpoznaniem NMOSD.
Lista technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności została opublikowana przez resort po zasięgnięciu opinii Rady Przejrzystości, konsultantów krajowych oraz Rzecznika Praw Pacjenta, na podstawie wykazu technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności przygotowanego przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) i opublikowanego 25 lutego tego roku.
