W ciągu ostatnich dwóch lat dostęp do nowoczesnych terapii, potrzebnych do leczenia chorych na nowotwory krwi, bardzo się poprawił. Czekamy oczywiście na kolejne, nowe rejestrowane terapie, ale jest coraz lepiej. Nadal czekamy na refundację leku, który był pierwszy na liście priorytetów refundacyjnych – mówi prof. Iwona Hus, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.
– Jak Pani Profesor ocenia ostatni okres w odniesieniu do rozwoju dostępności nowoczesnych terapii onkologicznych?
Prof. Iwona Hus – Bardzo pozytywnie. Rzeczywiście, bardzo dużo nowych terapii zostało objętych refundacją. Oczywiście, cały czas rejestrowane są nowe cząsteczki, więc cały czas gonimy. Czekamy oczywiście na te nowe leki, liczymy na kolejne decyzje, ale jest coraz lepiej.
– Półtora roku temu opublikowaliśmy pierwszą listę terapii, które według specjalistów są priorytetowe, czyli zasługują na jak najszybszą refundację. Na pierwszym miejscu znalazł ibrutynib.
– I nadal na niego bardzo, bardzo czekamy. W procesie refundacyjnym mamy dwa podobne leki – ibrutynib oraz acalabrutynib, który na tamtej liście był czwarty, ale nie ma jeszcze rejestracji w leczeniu chłoniaka z komórek płaszcza. Natomiast ibrutynib ma to wskazanie zarejestrowane i nadal widzę ogromną potrzebę jego refundacji. Mam aktualnie pod swoją opieką pacjenta z chłoniakiem z komórek płaszcza, który bardzo by potrzebował właśnie tej terapii. Drugie wskazanie tego leku, czyli leczenie w pierwszej linii przewlekłej białaczki limfocytowej – ten sam problem, brak finansowania. Nie wiem, dlaczego tak się stało, ale niestety leku, który był wskazany na pierwszym miejscu, nadal nie mamy. I nie pojawiła się na razie żadna alternatywa dla chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową z genetycznymi czynnikami niekorzystnego ryzyka.
– Na drugiej pozycji ex aequo były dwie terapie CAR-T.
– Obie zostały objęte refundacją, co jest ogromnym sukcesem. Najpierw w listopadzie 2021 roku stały się dostępne w ostrej białaczce limfoblastycznej, dla dzieci i młodych dorosłych, a od maja tego roku dla chorych na chłoniaka DLBCL. Powoli zaczyna zwiększać się liczba ośrodków, w których są stosowane te ultranowoczesne terapie i ruszyła też praca zespołu kwalifikującego do leczenia w ramach programów.
– Trzecia pozycja – to była midostauryna w leczeniu ostrej białaczki szpikowej.
– Program lekowy powstał, co prawda dotychczas zakwalifikowano niewielką liczbę chorych, ale najważniejsze, że mamy już możliwości leczenia, więc ta liczba będzie rosła.
– Czwarty na liście był acalabrutynib.
– Jak mówiłam, na ten lek również czekamy. Jest potrzebny w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej. Ogólnie mówiąc o kategorii leków, inhibitory BTK są nam bardzo potrzebne, niestety na razie jeszcze nie są refundowane.
– Kolejny na liście był wenetoklaks w leczeniu chorych na ostrą białaczkę szpikową.
– Liczymy, że zgodnie z zapowiedziami ten lek znajdzie się na najbliższej liście leków refundowanych, czyli we wrześniu. Można powiedzieć, że jest obiecany…
– Szósty był polatuzumab w leczeniu nawrotowego/opornego chłoniaka DLBCL.
– Od maja 2022 znajduje się na liście refundacyjnej, podobnie jak terapia CAR-T. Możemy go stosować w ramach programu leczenia chorych na DLBCL – według zidentyfikowanych potrzeb konkretnych pacjentów z nawrotem/oporną postacią choroby.
– Na siódmym miejscu był karfilzomid w leczeniu chorych na szpiczaka.
– Jest już od ubiegłego roku objęty refundacją, mówiliśmy o potrzebie szerszego stosowania tego leku – i do refundacji wszedł schemat KD, czyli karfilzomid+deksametazon. Wcześniej dostępny były tylko bardzo wąski schemat leczenia KRD, czyli karfilzomid+lenalidomid+deksametazon.
– Na ósmej pozycji był idelalisib – i nadal nie jest dostępny.
– Nie mamy tej terapii, ale w obecnej chwili nie jest to tak niezbędne. Dobrze by było ten lek mieć do dyspozycji, ale tak bardzo o niego nie walczymy. Możemy w jego wskazaniach leczyć innymi terapiami.
– Dziewiąty był iksazomid.
– Ten lek jest finansowany w programie lekowym dla chorych na szpiczaka, ale od trzeciej linii leczenia. Natomiast byłby potrzebny już w drugiej linii, to byłoby bardzo korzystne klinicznie. Jest wskazany w leczeniu chorych na szpiczaka, z niekorzystnymi czynnikami genetycznymi.
– Na dziesiątym miejscu były inotuzumab ozogamycyny i lenalidomid.
– Inotuzumab ozogamycyny w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej jest dostępny. To jest lek nowoczesny, przeciwciało monoklonalne sprzężone z substancją cytotoksyczną. Skuteczność tych nowoczesnych koniugatów jest przeważnie dużo lepsza niż zwykłych przeciwciał monoklonalnych. Lenalidomid jest także refundowany, w leczeniu chłoniaka z komórek płaszcza . Dobrze, że mamy go do dyspozycji, ale on dotyczy podobnej grupy chorych co pierwszy na liście ibrutynib, a który byłby znacznie bardziej potrzebny.
– Można więc powiedzieć, że zdecydowana większość wskazanych leków o priorytetowym znaczeniu przez półtora roku stała się dostępna w programach lekowych.
– Tak się stało, dlatego właśnie uważam, że w ciągu ostatnich dwóch lat dostęp do nowoczesnych terapii, potrzebnych do leczenia chorych na nowotwory krwi, bardzo się poprawił.
– Decyzje refundacyjne – to jedna strona medalu. Jak Pani Profesor ocenia kwalifikowanie pacjentów do programów lekowych, tak aby mogli korzystać z tych nowych terapii?
– W działaniach i decyzjach ministerstwa zdrowia widoczna jest tendencja, aby programy lekowe dotyczyły leczenia danej choroby, a nie jednego leku. Mamy coraz więcej programów w ten sposób działających, zbudowanych z myślą o leczeniu wieloma lekami jednej choroby. I wówczas, jeżeli dołączamy nowy lek do takiego programu, to jego dostępność jest dużo szybsza niż przy ogłaszaniu nowego programu. Uważam, że także pod tym względem jest lepiej. Warto też podkreślić, że z roku na rok rosną wydatki na najnowsze terapie dostępne w programach lekowych.
– Czy w leczeniu nowotworów krwi mamy wystarczającą liczbę placówek, czy na mapie Polski nie widać jakichś białych plam, zwłaszcza w odniesieniu do prowadzenia programów lekowych?
– Przede wszystkim problemem jest liczba specjalistów. Mamy zdecydowanie za mało lekarzy, w niektórych ośrodkach brakuje także pielęgniarek. Braki kadrowe stanowią znacznie większy problem niż sama liczba placówek. Jeżeli w istniejących placówkach brakuje lekarzy do pracy – to oznacza, że raczej nie ma lekarzy, którym potrzebne byłyby nowe miejsca, żeby mieli gdzie się zatrudnić. Bardzo wielu kierowników placówek ma problem z brakiem lekarzy specjalistów. To jest prawdziwe wąskie gardło dla budowania większej dostępności opieki.
– Specjalizacja jest mało popularna wśród młodych lekarzy.
– Najbardziej popularne są kierunki dłuższej perspektywie bardziej atrakcyjne finansowo. Takie są dzisiejsze realia życia. Wybierane są również kierunki prostsze. Tymczasem hematologia, która dla mnie jest dziedziną fascynującą, rozwija się bardzo szybko, nieustannie pojawiają się nowe doniesienia. Postęp jest ogromny, każdego roku rejestrowane są nowe leki. Wymaga zatem dużego nakładu czasu i ciągłego uzupełniania szerokiej wiedzy. A z drugiej strony oferuje niewielkie uzyskiwania dodatkowych źródeł dochodu. Dlatego w ośrodkach jest nas coraz mniej, a nowych kadr niestety nie przybywa w wystarczającym stopniu. Należy jednak dodać, że ten problem dotyczy nie tylko hematologii, ale również wielu innych specjalizacji lekarskich.
(rozmawiał: Krzysztof Jakubiak)
****
Opis listy TOP 10 HEMATO – https://www.mzdrowie.pl/leki/top-10-hemato-hematoonkolodzy-wskazuja-priorytety-refundacyjne/
