Każda nowa substancja lecznicza zwiększa szanse chorych na padaczkę na normalne życie, szczególnie tych z lekooporną postacią tej choroby. Dlatego szybka refundacja zarejestrowanych już leków, które wykazują wysoką skuteczność w leczeniu napadów padaczkowych, to jeden z najważniejszych elementów w dążeniu do poprawy sytuacji tych chorych.
Dostęp do leków przeciwpadaczkowych w Polsce w ostatnim dziesięcioleciu istotnie się poprawił. W 2013 r. zostały objęte refundacją lewetyracetam i lamotrygina, w 2014 r. – akozamid i wigabatryna, w 2015 r. – okskarbazepina, w 2016 r. – stiripentol, a w 2018 r. – briwaracetam. Nadal jednak nie ma leczenia dla osób z padaczką lekooporną, a szacuje się, że jest ich ponad 100 tys. “Te 100 tys. pacjentów stanowi największe wyzwanie dla neurologów, ponieważ w ich przypadku nie udaje się uzyskać dobrej kontroli napadów. Dlatego uważam, że poprawa metod leczenia tej grupy chorych to priorytet na 2023 rok” – powiedziała prof. Halina Sienkiewicz-Jarosz, przewodnicząca Krajowej Rady ds. Neurologii podczas Konferencji Priorytety w Ochronie Zdrowia. “Polskie Towarzystwo Neurologiczne i całe środowisko neurologów zabiega o to, żebyśmy mogli być na bieżąco z dostępnymi lekami, które działają w sposób optymalny, a pacjenci wiążą z nimi duże nadzieje” – dodał prof. Konrad Rejdak, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego. Przypomniał przy tym, że badania naukowe dowiodły, że zwłaszcza cenobamat i fenfluramina są cenne dla tej grupy chorych. Cenobamat daje wolność od napadów sięgającą co najmniej 20 proc. Fenfluramina natomiast jest lekiem ważnym dla osób z zespołem Dravet.
O sytuacji polskich chorych na padaczkę – co już udało się im zapewnić i czego jeszcze potrzebują – mówią dr hab. n. med. Anna Staniszewska, prezes Fundacji Obywatele Zdrowo Zaangażowani, adiunkt w Katedrze i Zakładzie Farmakologii Doświadczalnej i Klinicznej WUM oraz Wojciech Machajek, wiceprezes Fundacji Chorób Mózgu.
– Odnoszę wrażenie, że nasze społeczeństwo niezmiennie nie zdaje sobie sprawy, jak wiele osób choruje na padaczkę.
Anna Staniszewska – Przyjmuje się, że na świecie choruje ok. 65 mln ludzi, ok. 6 mln – to mieszkańcy Europy, natomiast jeżeli chodzi o nasz kraj, to najnowsze dane mówią o liczbie 300-400 tys. chorych. Co roku w Polsce diagnozowanych jest 25-27 tys. nowych przypadków tej choroby. Na padaczkę można zachorować w każdym wieku, ale widoczne są dwa szczyty zachorowań – u dzieci i osób starszych.
– Należy powiedzieć jasno, że padaczka jest chorobą, która nadal stygmatyzuje. Ataki mogą wystąpić w każdej sytuacji, w każdym momencie.
A.S. – Niestety to prawda. Przez wiele lat, i w zasadzie niewiele się w tej kwestii zmieniło, chorzy byli stygmatyzowani, byli wręcz wytykani palcami. Na widok chorego w trakcie ataku wiele osób reagowało: to pewnie alkoholik, który ma drgawki. Świadomość minimalnie się poprawiła. Pewnie dlatego, że coraz więcej się mówi o tej jednostce chorobowej. Jednak nadal chorzy przyznają, że mają obawy przed utratą pracy albo jej znalezieniem. Kobiety chore na padaczkę boją się zajść w ciążę sądząc, że urodzą chore dziecko, co nie jest prawdą, pod warunkiem, że ciąża zostanie zaplanowana i odpowiednio wcześniej skonsultowana z ginekologiem i neurologiem.
Wojciech Machajek – My jako społeczeństwo boimy się padaczki, a to z powodu niewiedzy. Nie wiemy, jak się zachować, kiedy jesteśmy świadkiem napadu padaczkowego. Mamy zakorzenione stereotypy – jeśli ktoś ma atak, trzeba mu włożyć w usta jakiś kijek, łyżeczkę, podtrzymywać chorego, żeby się nie poobijał. Jedna z pań chorujących na padaczkę powiedziała mi „Trzeba dać się tych chorym wyszaleć”. „Dać się wyszaleć”, tzn. zabezpieczyć głowę, żeby taka osoba się nie zraniła i właściwie tyle. Ataki nie są długie, jednak jeśli się przedłużają powyżej minuty, półtorej, trzeba wezwać karetkę.
– Jak Państwo oceniają przydatność kampanii społecznych, które mają zmienić postrzeganie tej choroby? Czy one przynoszą pokładane w nich nadzieje?
A.S. – Rozmawiamy w lutym. Takie kampanie z reguły rozpoczynają się w okolicach 14 lutego, czyli walentynek, bo św. Walenty to nie tylko patron zakochanych, ale również chorych na padaczkę. Takie kampanie na przestrzeni lat toczyły się, a ich wspólnym celem, niezależnie od organizatora, było i jest rozpowszechnienie prawdziwych informacji o padaczce, obalenie krążących wokół niej mitów i stereotypów. Te kampanie zwracają także uwagę na potrzeby chorych na padaczkę. Odnosząc się do drugiej części pytania – czy te kampanie coś dają. Wydaje mi się, że one są zbyt okazjonalne, za krótko trwają. Może należałoby zorganizować jakąś jedną dużą, całoroczną kampanię społeczną, żeby zapadła ona w pamięć? Ale na pewno dobrze, że w ogóle się pojawiają. Zawsze to jakiś mały krok do przodu.
W.M. – Powiem szczerze, że nie znam żadnych szeroko zakrojonych kampanii społecznych dotyczących padaczki. Fundacja Chorób Mózgu działa obecnie w tym obszarze, szczególnie na rzecz chorych na padaczkę lekooporną. Ale z tego, co się orientuję, nie ma za wiele organizacji, które zajmowałyby się popularyzacją wiedzy o padaczce. Warto byłoby połączyć siły wielu organizacji pacjenckich, firm farmaceutycznych, towarzystw naukowych i stworzyć przynajmniej roczny projekt edukacyjno-szkoleniowy w tym obszarze.
– A jaka jest Państwa zdaniem dostępność w Polsce do leków przeciwpadaczkowych – dobra, bardzo dobra, świetna?
A.S. – Mamy pewien wachlarz dostępnych terapii. Ze względu na czas wprowadzania do obrotu dzielą się one na leki tzw. starej generacji, czyli te, które są dostępne od bardzo dawna, leki nowe – które tak naprawdę są obecne kilkanaście-kilkadziesiąt lat na rynku, a także leki najnowszej generacji. Skuteczność tych leków jest widoczna u mniej więcej 70 proc. chorych. U pozostałych 30 proc. leczenie nie przynosi oczekiwanego efektu – mówimy w takiej sytuacji o padaczce lekoopornej. Celem leczenia padaczki zawsze jest całkowite wyłączenie napadów. Niestety dla wspomnianej grupy są one zaledwie suboptymalne. Ci chorzy wymagają bardziej nowoczesnych terapii. Patrząc szerzej na problem, można powiedzieć, że włączając kolejne nowe terapie do katalogu produktów, którymi klinicyści mogą dysponować, Polska jest w stanie stać się liderem pod względem dostępności leków przeciwpadaczkowych. Możliwe jest powielenie sukcesu, jaki odnieśliśmy w farmakoterapii SMA. Odpowiedzialność za dostęp do nowoczesnych terapii spoczywa na decydentach, którzy na szczęście coraz lepiej dostrzegają i rozumieją problemy chorych na padaczkę. Zdają sobie sprawę, że wprowadzenie każdego nowoczesnego leku zwiększa szanse chociażby wspomnianych 100 tys. pacjentów lekoopornych, że wyjdą z tej lekooporności. Tym bardziej, że odpowiedni dobór leku dla każdego chorego nie jest prosty. Więc im bogatszy wachlarz, tym większa szansa dla poszczególnych chorych na skuteczne leczenie.
W.M. – Dostępność polskich chorych do leków przeciwpadaczkowych określiłbym jako dobrą. Mamy coraz więcej leków przeciwpadaczkowych. Skuteczność terapii przeciwpadaczkowych może zmniejszać się wraz z kolejnymi liniami leczenia, dlatego specjaliści powinni mieć możliwość, aby od razu wdrażać leki najbardziej efektywne.
– Czy decydenci odpowiedzialni za zdrowie w wystarczający sposób interesują się problemami chorych na padaczkę?
A.S. – Jak już wspomniałam, w ostatnich latach można zauważyć poprawę w kontekście zainteresowania decydentów problemami chorych na padaczkę. Ta choroba powoli staje się zauważalna, aczkolwiek jeszcze długa droga przed nami, abyśmy mieli cały wachlarz możliwości terapeutycznych. Na pewno warto odnotować bardzo pozytywne dla pacjentów i lekarzy zajmujących się nimi publiczne wypowiedzi chociażby wiceministra Macieja Miłkowskiego. Miałam przyjemność uczestniczyć w panelu poświęconym neurologii podczas konferencji Priorytety w Ochronie Zdrowia 2023, w trakcie którego wiceminister stwierdził, że resort chce współpracować ze specjalistami, neurologami, epileptologami, pacjentami chociażby w kontekście tworzenia specjalistycznych ośrodków leczenia padaczki. Zapowiedział też, że na marcowej liście leków refundowanych prawdopodobnie znajdą się fenfluramina i cenobamat. Także na pewno możemy skierować w jego kierunku ukłony i podziękowania za to. Z niecierpliwością czekamy na ogłoszenie marcowej listy refundacyjnej.
W.M. – Coraz częściej udaje nam się wspólne z ekspertami medycznymi przekonać decydentów, żeby się pochylili nad konkretnym problemem, z którym się do nich zwracamy. Na pewno od mniej więcej 2 lat neurologia jest w zdecydowanie lepszej sytuacji niż to było wcześniej. Prowadzę fundację od 11 lat i tak, jak obecnie rozmawia się z ekipą wiceministra Miłkowskiego, nie było tego wcześniej. Nabraliśmy do siebie zaufania, rozmowy są bardziej otwarte i owocne.
– Czy refundacja cenobamatu będzie spełnieniem wszystkich marzeń klinicystów i chorych na padaczkę?
A.S. – W pewnym kontekście na pewno byłoby to spełnienie marzeń, bo tak jak wspomniałam wcześniej, stworzyłoby to możliwość skutecznej terapii, choć u części pacjentów lekoopornych. Trzeba mieć przy tym świadomość, że na pewno nie u wszystkich. Zawsze jak się pojawia jakaś nowa terapia, to daje nadzieję pacjentom z lekoopornością. Poza tym chcę podkreślić, że im nowszy lek, tym cechuje go lepszy profil bezpieczeństwa, czyli mamy mniej działań niepożądanych, co jest bardzo cenne.
W.M. – Marzenia chorych są dużo, dużo większe. Oni chcieliby po prostu nie mieć tej choroby. Padaczka ogromnie utrudnia im życie osobiste i zawodowe. Każdy nowy lek daje szansę na uwolnienie się od padaczki. Im więcej możliwości terapeutycznych, tym więcej korzyści dla chorych. Neurologia jest tą dziedziną, w której ostatnimi czasy wiele się dzieje. Firmy farmaceutyczne poświęcają temu obszarowi wiele uwagi, efektem czego są kolejne nowe leki. Może kiedyś pojawi się taki, który pozwoli chorym na padaczkę zapomnieć o niej i normalnie funkcjonować. Czego im serdecznie życzę.
