„Leczenie szpiczaka mamy na najwyższym, światowym wręcz poziomie” – podkreślała Katarzyna Kacperczyk, wiceminister zdrowia podczas przedstawiania lipcowej listy refundacyjnej. Jednak nadal refundacji nie doczekała się terapia CAR-T w leczeniu szpiczaka.
„W hematoonkologii mamy duży wybór terapii, w tym terapii molekularnych, pamiętajmy jednak, że te terapie nie pozwalają na cofnięcie się – my już nie możemy wrócić do starych terapii, bo nie zadziałają. To droga w jedną stronę, co oznacza, że ciągle musimy walczyć o nowe leki np. terapię CAR-T w szpiczaku plazmocytowym, która przynajmniej dla części pacjentów będzie oznaczała zakończenie leczenia. A przesunięcie tej terapii do 2. linii leczenia daje prawie 100 proc. szansę na wyleczenie” – podkreśla prof. Lidia Gil, kierownik Kliniki Hematologii, Transplantacji i Terapii Komórkowych Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego w Poznaniu.
To właśnie w Poznaniu na początku 2021 roku podano po raz pierwszy terapię CAR-T u pacjenta z opornym i nawrotowym szpiczakiem plazmocytowym. „Chory, u którego po raz pierwszy podaliśmy lek w naszym ośrodku, miał agresywną postać szpiczaka plazmocytowego. To również młody pacjent, co nie jest częste w przypadku szpiczaka – miał 40 lat, a wszystkie dotychczasowe terapie nie przyniosły zmiany. Chory dobrze zniósł podanie leku i już dziś widzimy, że jego stan się poprawił. Dla takich pacjentów terapia CAR-T stanowi ogromną szansę na zmianę rokowania i wyleczenie” – komentował wtedy prof. Dominik Dytfeld z Kliniki Hematologii i Chorób Rozrostowych Układu Krwiotwórczego w Poznaniu.
Dwa lata później podano pierwszy raz CAR-T u dziecka, także z bardzo dobrymi rezultatami. Jednak do tej pory to leczenie jest dostępne jedynie w ramach badań klinicznych, bądź komercyjnie. Mimo, że – jak podkreślają eksperci – to jest przyszłość leczenia. „Zabiegamy i będziemy zabiegać o dostęp do terapii CAR-T w kilku wskazaniach” – podkreśla prof. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowy w dziedzinie hematologii, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie. „W decyzjach refundacyjnych musimy nadążać za rekomendacjami klinicznymi” – dodaje prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego.
Ośrodki są przygotowane na podawanie tej terapii. „Nauczyliśmy się na chłoniakach dobre zarządzać terapią CAR-T tak, by unikać powikłań” – uważa prof. Gil. – „Jesteśmy też gotowi na większą kontrolę w przypadku szpiczaka, bo wiemy że to bardzo droga terapia, a pacjentów jest więcej niż w chłoniakach”. Do tej pory terapię CAR-T podano 680 razy w 15 ośrodkach. Maciej Kraszewski, dyrektor Departamentu Lecznictwa Ministerstwa Zdrowia podczas niedawnej konferencji “Drug Policy” dawał nawet nadzieję na refundację. „Nawet bardzo drogie terapie opłaca się refundować jeśli dają efekty kliniczne, tym bardziej, że już dziś wydajemy na hematologię 2,5 mld zł” – mówił podczas panelu.
Jednak podczas prezentacji lipcowej listy refundacyjnej ta terapia się nie znalazła, mZdrowie pytało – dlaczego? „Jedna z firm dostała negatywną decyzję AOTiM, a druga skorzystała z pozycji monopolisty i jeszcze podniosła cenę. Nie możemy się na to zgodzić” – odpowiadał nam Mateusz Oczkowski, dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji. Tu trzeba powiedzieć, że szacunkowa cena tej terapii to 1 mln zł za jedno podanie. CAR-T jest więc bardzo drogą procedurą.
„To nie będzie droższe, bo te pieniądze już de facto zostały wydane” – podkreśla prof. Wojciech Jurczak. – „A badania kliniczne przestają być kołem ratunkowym dla systemu, co oznacza, że bez refundacji pacjenci stracą dostęp do tej metody leczenia”. Terapia CAR-T polega na modyfikacji genetycznej własnych limfocytów T pacjenta, odpowiedzialnych za odporność przeciwnowotworową. Limfocyty pobiera się od pacjenta, a następnie w specjalistycznym laboratorium są modyfikowane genetycznie, namnażane i zamrażane. Proces ten trwa około trzech tygodni. Zamrożone zmodyfikowane limfocyty trafiają z powrotem do ośrodka leczącego pacjenta. Po podaniu limfocyty te rozpoznają i niszczą komórki nowotworowe, a dodatkowo mają zdolność do ekspansji (namnażania się).
Szpiczak plazmocytowy jest trzecią najczęstszą chorobą w grupie nowotworów układu chłonnego. W Polsce chorobę tę diagnozuje się u 2-2,5 tys. pacjentów rocznie. Obecnie żyje z nią w naszym kraju ok. 10 tys. osób.
