CAR-T dostępna dla polskich dzieci i młodych dorosłych

„Cieszę się że będę mógł teraz poświęcić się pracy lekarskiej, a nie akcjom zbierania pieniędzy. Chętnie teraz skoncentruję się na kwalifikacji pacjenta i na jego leczeniu” – mówi prof. Krzysztof Kałwak z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu

mZdrowie: CAR-T znalazła się na wrześniowej liście refundacyjnej i to wspaniała wiadomość. Jak długo pacjenci czekali na tę terapię?

Profesor Krzysztof Kałwak: Nasza klinika została certyfikowana do przeprowadzenia terapii CAR-T już w listopadzie 2019 roku, a pierwsze próby uzyskania refundacji – to początek 2020. Potem przyszedł COVID-19 i trochę zepsuł sytuację, ale teraz cieszymy się bardzo, że od 1 września zarówno dzieci, jak i młodzi dorośli do 25 roku życia, będą mieli tę terapię refundowaną. Oczywiście, we wskazaniu refundacyjnym, czyli będą to pacjenci z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B w drugiej, bądź kolejnej wznowie, a także w przypadku oporności na leczenie, czyli pierwotnie opornej białaczki, bądź też w przypadku wznowy po przeszczepie.

Ilu pacjentów skorzysta z refundowanej terapii CAR-T?

Jest to grupka około piętnaściorga dzieci rocznie i kilkoro pacjentów dorosłych. Jest to dla nas absolutnie przełomowa chwila, bo już nie będziemy musieli zbierać środków, czyli prosić fundację „Na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową”, która organizowała zbiórki za pomocą siepomaga.pl. Jak dotąd, dzięki hojności społeczeństwa, udało się pomóc dziesięciorgu pacjentom pediatrycznym. I dać im nadzieję.

Czy jest pan zadowolony z tych wskazań refundacyjnych, czy wolałby Pan, żeby były one poszerzone?

Są one zgodne z charakterystyką produktu leczniczego i nie mogą być inne. To przepisy prawne decydują, jak daleko może być posunięta refundacja. Natomiast myślę, że w przyszłości badania kliniczne nad terapią CAR-T rozszerzą te wskazania, na przykład o pacjentów z grupy wysokiego ryzyka w przypadku pierwszej wznowy białaczki limfoblastycznej. A może w przyszłości w ogóle nie będziemy leczyć transplantacją szpiku, tylko wszyscy pacjenci dostaną 1–2 bloki chemioterapii, a potem terapię CAR-T. To jednak jest pieśń przyszłości. Zobaczymy, za rok, za dwa pojawią się wyniki badań klinicznych I wówczas będziemy wiedzieć więcej. Teraz cieszymy się z tego, co mamy. Małymi kroczkami idziemy do przodu. Będziemy mogli oferować tą terapię bez czasu oczekiwania na efekty zbiórki, więc i więcej pacjentów będziemy w stanie uratować. I to jest najważniejsze.

Wspominał Pan, że być może w przyszłości nie będzie konieczna transplantacja szpiku.

W tej chwili trwa badanie kliniczne wśród dzieci w grupie wysokiego ryzyka, które otrzymują trzy miesiące leczenia chemicznego, a następnie terapię CAR-T. Grupa ta jest porównywana z grupą, która nie otrzyma terapii CAR-T i trafi do transplantacji. Jeśli okaże się, że rzeczywiście wyniki są lepsze lub co najmniej porównywalne, to być może terapia CAR-T zyska niebawem nowe wskazania refundacyjna. To jednak nie dzieje się tak od razu. Pamiętajmy, że pierwszy pacjent otrzymał to leczenie w roku 2012. Emily Whitehead jest zdrowa i do dzisiaj wolna od choroby. A przecież skazana była na leczenie paliatywne i pewną śmierć. Z drugiej strony rejestracja CAR-T w Stanach Zjednoczonych nastąpiła 5 lat później, czyli w 2017 roku. Liczymy, że najbliższe 10 lat okaże się kluczowe dla dalszych losów tej niezwykle obiecującej, i trzeba podkreślić, mało toksycznej terapii.

Czyli można powiedzieć, że mamy teraz leczenie na tym samym poziomie, co pacjenci w Europie.

A nie tylko w Europie, ale także na całym świecie. Nasza refundacja jest zgodna z charakterystyką produktu. To są żywe komórki i jak przyjeżdżają do nas po modyfikacji genetycznej, są już lekiem – niezwykłym lekiem, bo przygotowywanym indywidualnie dla każdego pacjenta.

Czy jest to pierwsza taka metoda, która jest dostępna w Polsce?

Absolutnie tak Zresztą również na świecie jest to pierwszy zarejestrowany produkt terapii zaawansowanej, który jest lekiem. Oczywiście, preparatów CAR-T na rynku jest już więcej. Natomiast w przypadku dzieci jest ciągle tylko ten jeden. Cieszymy się, że jest i to dostępny w Polsce, można powiedzieć, prawie od ręki.

Kiedy pierwszy pacjent otrzyma refundowane terapię?

Wszystko zależy od tego, czy zostanie zgłoszony taki pacjent. W każdej chwili może się zdarzyć, że w którymś miejscu Polski pojawi się chory, który nie odpowiada na leczenie zakwalifikujemy go do terapii CAR-T. To bywa różnie – czasami jest miesiąc, kiedy mamy trzech pacjentów, a potem przez kolejne miesiące nie ma żadnego. Zależy to oczywiście od indywidualnej sytuacji, od biologii nowotworu. Mamy moce przerobowe, żeby leczyć wszystkich pacjentów z Polski. Jesteśmy obecnie jedynym ośrodkiem certyfikowanym do prowadzenia terapii u dzieci. Jeśli chodzi o pacjentów dorosłych to w grę wchodzą Gliwice Poznań i od niedawna Warszawa.